Le autorità di regolamentazione dell’Unione europea (UE) hanno adottato diverse iniziative negli ultimi quattro anni per aumentare l’efficienza dei processi di regolamentazione pediatrica e promuovere lo sviluppo di medicinali per bambini. Questi risultati sono evidenziati nella relazione conclusiva del piano d’azione dell’EMA e della Commissione europea (CE) sulla pediatria.
Tra i principali miglioramenti apportati dal piano d’azione:
- Maggiore attenzione ai bisogni medici insoddisfatti: negli ultimi quattro anni, l’EMA e gli stakeholder si sono sistematicamente riuniti per identificare e sensibilizzare sulle aree in cui i medicinali per bambini sono particolarmente necessari, con l’obiettivo di spostare l’agenda della ricerca su queste aree. Ad esempio, si sono svolti forum strategici multi-stakeholder per discutere e concordare le esigenze dei bambini malati di cancro e dei bambini con malattia infiammatoria intestinale. Gli insegnamenti tratti da questi incontri che coinvolgono medici, pazienti pediatrici e i loro rappresentanti, mondo accademico, autorità di regolamentazione, organismi di HTA e sviluppatori vengono presi in considerazione dall’EMA durante la discussione dei piani di indagine pediatrica (paediatric investigation plans (PIPs) per nuovi farmaci.
- Adeguare i processi normativi per sostenere meglio l’innovazione: per facilitare l’istituzione di PIP, i processi normativi sono stati adattati e i processi complessivamente semplificati. Uno dei principali risultati di questo lavoro è l’avvio di una fase pilota per un accordo “stepwise PIP”: in alcuni casi sarà possibile concordare un programma di sviluppo parziale, subordinato allo sviluppo di un PIP completo una volta che le evidenze diventano disponibile nel tempo. Ciò consentirà di concordare PIP per farmaci innovativi in cui le informazioni necessarie per definire alcune parti del piano non sono ancora disponibili, pianificando al contempo le condizioni e le scadenze per le aziende per tornare al comitato pediatrico dell’EMA (PDCO) e discutere i punti ancora da chiarire una volta che i dati saranno disponibili. Maggiori informazioni su questo framework di nuova concezione, lanciata oggi, sono fornite nella guida per il progetto pilota “stepwise PIP”.
- Maggiore allineamento dei requisiti in materia di dati tra i decisori: per facilitare la compatibilità dei requisiti pediatrici tra autorità di regolamentazione, l’EMA ha rafforzato la sua collaborazione con i partner internazionali e in particolare all’interno del suo cluster pediatrico con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e altri enti regolatori internazionali. Il lavoro è stato svolto anche attraverso la rete europea di ricerca pediatrica presso l’EMA (Enpr-EMA) per allineare i requisiti internazionali per l’autorizzazione e gli standard delle sperimentazioni cliniche pediatriche.
Nel 2017, la CE ha pubblicato una relazione decennale sull’attuazione del regolamento pediatrico (Pediatric Regulation). Questa relazione ha evidenziato un successo complessivo del regolamento con un aumento dei medicinali autorizzati per i bambini, ma ha anche individuato alcune sfide, rilevando in particolare che alcune aree terapeutiche (ad esempio oncologia, neonatologia) non avevano ancora sviluppi sufficienti per i bambini.
Sulla base di questo rapporto, nel 2018 l’EMA insieme alla CE ha tenuto un seminario multistakeholder per identificare i modi per migliorare l’attuazione del regolamento pediatrico. A seguito del workshop è stato sviluppato il piano d’azione pediatrico per fornire alcune soluzioni immediate a queste sfide nell’ambito dell’attuale quadro normativo. Questo lavoro contribuirà all’applicazione del regolamento pediatrico, mentre la CE sta attualmente finalizzando una proposta di revisione della legislazione farmaceutica dell’UE, che includerà una revisione del quadro legislativo applicabile ai medicinali per bambini. L’adozione della proposta è prevista per il prossimo mese.
Maggiori informazioni sul Regolamento Pediatrico
Il regolamento pediatrico (Pediatric Regulation) è entrato in vigore nell’UE nel 2007 per incoraggiare i produttori a ricercare e sviluppare farmaci per le esigenze terapeutiche specifiche dei bambini utilizzando un sistema di ricompense e obbligando gli sviluppatori a pianificare in modo specifico lo sviluppo del proprio farmaco per bambini (ad esempio integrandolo nello sviluppo per adulti) e inviare un PIP corrispondente. Un PIP è un piano di sviluppo volto a garantire che i dati necessari siano ottenuti attraverso studi sui bambini, per supportare l’autorizzazione di un medicinale per pazienti pediatrici. Tutte le domande di autorizzazione all’immissione in commercio di nuovi medicinali devono includere i risultati degli studi descritti in un PIP concordato, a meno che il medicinale non sia esente a causa di un rinvio o di una rinuncia.
