distrofia di Duchenne
Malattie rare, tra evidenze cliniche e accesso alle cure: il caso dei farmaci revocati
«Negare una terapia, anche se considerata poco efficace, equivale a lasciare pazienti senza cura, una situazione peggiore rispetto alla disponibilità di un trattamento pur con efficacia limitata» –
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice di OMAR, e Marco Rasconi, presidente Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (UILDM) a TrendSanità