Oggi l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha pubblicato le nuove edizioni delle Model Lists of Essential Medicines (EML) e Essential Medicines for Children (EMLc) che includono nuovi importanti farmaci per il trattamento della sclerosi multipla, del cancro, delle malattie infettive e delle patologie cardiovascolari, tra gli altri. Gli elenchi modello aggiornati mirano a facilitare un maggiore accesso a farmaci innovativi che mostrano chiari benefici clinici. Questi trattamenti potrebbero avere un impatto molto ampio sulla salute pubblica a livello globale senza mettere a repentaglio i bilanci sanitari dei paesi a basso e medio reddito.
“Per oltre quarant’anni, i paesi di tutto il mondo si sono affidati all’elenco dei farmaci essenziali dell’OMS come guida definitiva e basata sull’evidenza dei farmaci più importanti per ottenere il maggiore impatto sulla salute”, ha affermato il dottor Tedros Adhanom Ghebreyesus, direttore generale dell’OMS. “L’aumento dei prezzi e le interruzioni della catena di approvvigionamento significano che tutti i paesi devono ora affrontare crescenti problemi nel garantire un accesso coerente ed equo a molti farmaci essenziali di qualità garantita. L’OMS si impegna a sostenere tutti i paesi a superare questi ostacoli per aumentare l’accesso con equità”.
Per l’aggiornamento del 2023, il comitato di esperti dell’OMS sulla selezione e l’uso dei medicinali essenziali ha preso in considerazione 85 domande, che comprendono oltre cento medicinali e formulazioni. Le modifiche raccomandate portano il numero totale di farmaci su EML ed EMLc rispettivamente a 502 e 361.
I dettagli completi delle raccomandazioni del Comitato di esperti, che descrivono le aggiunte, le modifiche e la rimozione dei farmaci e le decisioni di non raccomandare farmaci sono disponibili nel Riepilogo esecutivo qui.
Medicinali per la sclerosi multipla (SM)
La sclerosi multipla è una malattia cronica e debilitante del sistema nervoso che colpisce circa 2,8 milioni di persone in tutto il mondo. Fino ad ora, nessun medicinale per il suo trattamento è stato incluso nell’EML. Nel 2023 tre farmaci che possono ritardare o rallentare la sua progressione – cladribina, glatiramer acetato e rituximab – vengono aggiunti all’EML, colmando un’importante lacuna dato il grande carico globale della SM. L’elenco di questi medicinali come opzioni terapeutiche per la SM con diverse vie di somministrazione, prezzi diversi (con la disponibilità di generici e biosimilari) e diversi usi raccomandati, ha lo scopo di facilitare un migliore accesso alle cure per le persone che vivono con la SM in tutto il mondo. La decisione di supportare l’uso off-label di rituximab è supportata da una forte evidenza della sua efficacia e sicurezza per questa indicazione. Questa raccomandazione, che è in linea con le precedenti raccomandazioni del Comitato di esperti, potrebbe portare a importanti benefici per la salute in tutto il mondo.
“L’elenco è uno strumento importante per raggiungere la copertura sanitaria universale, fornendo indicazioni ai governi, alle strutture sanitarie e agli appaltatori su quali farmaci rappresentano il miglior valore in termini di benefici per gli individui e le comunità. L’EML include medicinali solo sulla base di solide prove di sicurezza ed efficacia. Le indicazioni approvate all’interno delle giurisdizioni nazionali o la disponibilità di alternative sull’etichetta non sono un criterio decisionale “, ha affermato il dott. Benedikt Huttner, segretariato dell’OMS EML. “Data la base di prove e la maggiore convenienza di rituximab, inclusa la disponibilità di biosimilari prequalificati, è stata data la priorità alle alternative in etichetta come medicinale essenziale per il trattamento della SM recidivante-remittente e progressiva”.
Medicinali cardiovascolari
Sono state aggiunte combinazioni a dose fissa di più medicinali (comunemente chiamati “polipillole”) per la prevenzione delle malattie del cuore e dei vasi sanguigni, in particolare agenti che abbassano il colesterolo con uno o più agenti che abbassano la pressione sanguigna con e senza acido acetilsalicilico (aspirina) all’EML per la prima volta. Sulla base delle raccomandazioni dei precedenti comitati di esperti EML, scienziati di diversi paesi hanno condotto studi fondamentali che confermano il beneficio di queste combinazioni per la prevenzione primaria e secondaria delle malattie cardiache.
Malattie infettive
I nuovi farmaci elencati per le malattie infettive includono:
- ceftolozano + tazobactam, un antibiotico del gruppo di “riserva” efficace contro i batteri resistenti a più farmaci, comprese le infezioni difficili da trattare causate da Pseudomonas aeruginosa resistente ai carbapenemi;
- pretomanid per il trattamento della tubercolosi multiresistente o resistente alla rifampicina;
- ravidasvir (da usare in combinazione con sofosbuvir) per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C negli adulti;
- anticorpi monoclonali per la malattia da virus Ebola.
Farmaci contro il cancro
Sono stati aggiunti due nuovi trattamenti antitumorali: doxorubicina liposomiale pegilata per il sarcoma di Kaposi e pegfilgrastim per stimolare la produzione di globuli bianchi e ridurre l’effetto tossico di alcuni medicinali antitumorali sul midollo osseo. Le indicazioni per diversi farmaci antitumorali per bambini già inclusi nell’EMLc sono state estese per includere nuovi tipi di tumori infantili (linfoma anaplastico a grandi cellule, istiocitosi a cellule di Langerhans e linfoma di Burkitt). Inoltre, quelli non raccomandati per l’inclusione comprendono diversi farmaci antitumorali brevettati e costosi a causa delle preoccupazioni sull’accessibilità e la fattibilità in contesti con poche risorse. Alcuni di questi erano stati valutati e respinti durante le precedenti riunioni del Comitato: inibitori del checkpoint immunitario PD-1 / PD-L1 e osimertinib per i tumori polmonari e inibitori CDK4/6 per il cancro al seno.
Altri aggiornamenti
Diabete: gli elenchi attuali per l’insulina umana nell’EML e nell’EMLc sono stati estesi per includere i sistemi di erogazione con cartuccia e penna preriempita a causa dei loro potenziali vantaggi per i pazienti rispetto ai flaconcini e alle siringhe in termini di facilità d’uso, maggiore accuratezza del dosaggio e migliore aderenza.
Condizioni di salute mentale: una revisione completa dei medicinali per la salute mentale e i disturbi comportamentali ha portato ad aggiornamenti dell’EML e dell’EMLc per garantire un forte allineamento tra gli elenchi dei modelli e le raccomandazioni nelle linee guida dell’OMS, compresa l’aggiunta di due nuovi medicinali – acamprosato e naltrexone – per il trattamento del disturbo da uso di alcol.
Medicinali essenziali per i bambini: sono stati apportati aggiornamenti alle formulazioni elencate di oltre 70 medicinali nell’EMLc per garantire che siano incluse forme di dosaggio e dosaggi appropriati per l’uso nei bambini di età fino a 12 anni. L’alimento terapeutico pronto all’uso viene aggiunto all’EMLc per il trattamento della malnutrizione acuta grave nei neonati e nei bambini fino a 5 anni.
Applicazioni non raccomandate: un totale di 32 applicazioni non sono state raccomandate tra cui: agonisti del recettore del peptide-1 simile al glucagone per la perdita di peso nell’obesità, risdiplam per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, donepezil per il trattamento della demenza dovuta alla malattia di Alzheimer, cellule CAR-T terapie per il linfoma e fentanil orale transmucoso ad azione rapida per il dolore da cancro intenso. I dettagli di queste decisioni possono essere trovati anche nell’Executive Summary.
