La decisione preliminare della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco (CSE) di AIFA di confermare il proprio orientamento contrario alla rimborsabilità dei farmaci anti-beta-amiloide lecanemab e donanemab riapre il confronto sul loro impiego nella malattia di Alzheimer. La Società Italiana di Neurologia (SIN), SINdem e la Società delle Scienze Neurologiche Ospedaliere (SNO) chiedono di partecipare al percorso valutativo, proponendo una selezione più rigorosa dei pazienti candidabili al trattamento e un programma nazionale di raccolta delle evidenze.
La valutazione AIFA è ancora aperta
Le società ricordano che, come la stessa AIFA ha precisato, la decisione assunta dalla CSE nella seduta del 15-19 giugno 2026 rappresenta una fase intermedia della procedura. Le aziende produttrici potranno infatti presentare le proprie controdeduzioni prima della conclusione definitiva dell’iter.
Le società propongono una selezione più rigorosa dei pazienti candidabili al trattamento
Per questo motivo SIN, SINdem e SNO ritengono utile offrire un contributo scientifico e clinico nella fase istruttoria ancora in corso, con particolare attenzione all’interpretazione dei dati disponibili.
Focus sui pazienti che possono ottenere un beneficio clinico
Secondo le società scientifiche, l’analisi dei trial registrativi dovrebbe concentrarsi non sull’intera popolazione arruolata negli studi, ma sui sottogruppi di pazienti nei quali il beneficio clinico appare maggiormente documentato.
La proposta è quella di limitare l’impiego delle terapie ai pazienti con malattia biologicamente attiva e clinicamente ben definita, che abbiano mostrato benefici non solo sui biomarcatori, ma anche sugli esiti cognitivi e funzionali. Un utilizzo più selettivo, accompagnato da criteri diagnostici condivisi e strumenti di stratificazione del rischio, potrebbe rafforzare il rapporto beneficio-rischio e migliorare anche il profilo costo-efficacia del trattamento.
La proposta: un programma nazionale di raccolta delle evidenze
SIN, SINdem e SNO propongono ad AIFA di promuovere un programma nazionale basato sul modello di Coverage with Evidence Development, affidandone la regia all’Agenzia e coinvolgendo le aziende titolari delle autorizzazioni all’immissione in commercio.
L’obiettivo sarebbe quello di generare nuove evidenze attraverso il monitoraggio dell’impiego clinico dei farmaci nella pratica assistenziale, così da supportare le future decisioni regolatorie.
Richiesta di audizione alla Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco
Le tre società scientifiche chiedono di essere ascoltate dalla CSE di AIFA per contribuire alla definizione dei criteri di selezione dei pazienti e dei percorsi diagnostico-assistenziali necessari a garantire un utilizzo appropriato e sostenibile delle nuove terapie.
Proposto un programma nazionale di raccolta delle evidenze coordinato da AIFA
«Come neurologi siamo i primi a richiedere rigore nella valutazione di farmaci che comportano rischi non banali e un impegno organizzativo importante per i centri. Ma proprio questo rigore ci porta a chiedere che la valutazione si concentri sui pazienti che possono realmente trarne beneficio, con esiti misurati sul piano clinico. Riteniamo sia utile riaprire un confronto costruttivo tra AIFA, ISS, società scientifiche, associazioni dei pazienti e aziende, nell’interesse delle persone con Alzheimer e delle loro famiglie».
