L’HTA – Health Technology Assessment – offre e garantisce alla sanità italiana uno strumento di programmazione, di governance ed è anche strumento nei processi di sviluppo di innovazione sia dei farmaci sia dei dispositivi medici, con il ruolo cardine nel promuovere i fabbisogni reali, come ben rappresentato nel Decreto del 9 giugno 2023 e pubblicato in Gazzetta Ufficiale il 5 settembre 2023 nell’adozione del programma nazionale dell’HTA sui dispositivi medici per il triennio 2023 – 2025.
HTA nazionale strumento di programmazione e di governance
Dello stato dell’arte dell’HTA in Italia ci parla il professor Francesco Saverio Mennini, Presidente di SIHTA – Società Italiana di Health Technologies Assessment, in occasione del XVI Congresso in corso a Roma, spiegando che quanto fatto sino ad oggi, anche grazie al “fattivo” contributo della SiHTA, dei suoi rappresentanti e dei suoi soci all’interno delle varie iniziative nazionali e regionali, ha determinato un rafforzamento del ruolo dell’HTA all’interno del processo decisionale.
“Basti ricordare”, sottolinea Mennini, “il lavoro svolto per la nascita e l’implementazione della Cabina di Regia per HTA all’interno del Ministero della Salute, al primo Piano Nazionale di HTA e al recente Piano Nazionale di HTA per i dispositivi medici 2023-2025, all’implementazione all’interno dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) di un Ufficio di HTA, senza dimenticare tutti gli uffici di HTA all’interno delle Regioni italiane e anche delle strutture sanitarie a livello locale, oltre al lavoro che si sta facendo nell’ambito del Regolamento Europeo di HTA. Ma, ancora nuove sfide caratterizzano il percorso dell’HTA nel nostro Paese”.
Ad oggi l’architettura del sistema HTA in Italia mostra alcune criticità legate alla frammentazione delle responsabilità e delle competenze
Nonostante quanto auspicato nel Patto per la Salute, ad oggi, specifica Mennini, l’architettura del sistema HTA in Italia mostra alcune criticità legate alla frammentazione delle responsabilità e delle competenze. Sicuramente l’attuazione del regolamento EU di HTA permetterà anche all’Italia di omogeneizzare e uniformare l’approccio all’HTA accompagnato da una chiara definizione dei ruoli, sia a livello centrale che regionale e locale.
I benefici dell’adottare processi di HTA per le strutture sanitarie e i benefici che si riverseranno sul SSN e sui pazienti possono essere riassunti in questi punti:
- Velocizzare l’accesso dei pazienti alle tecnologie maggiormente innovative;
- Garantire una valorizzazione corretta delle tecnologie sanitarie basata sulla reale utilità che queste comportano per il paziente e per il sistema di welfare nel suo complesso;
- Favorire le decisioni basate sulle evidenze così da avere strumenti affidabili in un’ottica di un corretto utilizzo delle risorse disponibili;
- L’adozione di processi di HTA potrà permettere anche una corretta programmazione sanitaria, tanto a livello centrale, che regionale e locale;
- L’HTA può essere applicata in diversi punti del ciclo di vita di una tecnologia sanitaria, ovvero pre-market, durante l’approvazione del mercato, post-market, fino al disinvestimento di una tecnologia sanitaria.
“Conseguentemente”, rimarca il prof. Mennini, “l’utilizzo adeguato dei processi di HTA in Italia permetterebbe di massimizzare i benefici sanitari e minimizzare la spesa, effettuare un benchmark tra crescita marginale nell’assistenza sanitaria e costi incrementali e, infine, indirizzare le politiche sanitarie utili per la promozione dell’efficienza economica ad ogni livello dei decision maker dal punto di vista macro (policy maker) a quello micro (fornitori)”.
Il Nuovo Regolamento Europeo di HTA 2021/2282 riferito alle valutazioni delle tecnologie sanitarie è entrato in vigore l’11 gennaio 2022 e si applicherà dal 12 gennaio 2025. Precedentemente, la cooperazione in materia di HTA in Europa era basata su una rete volontaria, ma finanziata sui fondi dell’Unione Europea e nata per favorire la cooperazione transnazionale in materia di HTA: EUnetHTA, rete di Agenzie di Health Technology Assessment istituita nel 2006 dopo che la Commissione europea e il Consiglio di Europa avevano definito l’health technology assessment una priorità, una priorità politica.
EUnetHTA è stata una rete collaborativa europea che ha permesso di arrivare nel dicembre 2021 all’approvazione del REGOLAMENTO (UE) 2021/2282 di HTA.
Il Nuovo Regolamento Europeo di HTA 2021/2282 riferito alle valutazioni delle tecnologie sanitarie è entrato in vigore l’11 gennaio 2022 e si applicherà dal 12 gennaio 2025
“Tra gli obiettivi che si pone il Nuovo Regolamento Europeo di HTA”, prosegue Mennini, “vi è lo stabilire un quadro di valutazione efficiente, trasparente, prevedibile e capace di accelerare l’accesso all’innovazione (in materia di farmaci e DM). Il Regolamento definisce un quadro di sostegno e procedure per la cooperazione degli Stati membri in materia di tecnologie sanitarie a livello di Unione Europea. Allo stesso tempo definisce norme e metodologie comuni per la valutazione clinica congiunta delle tecnologie sanitarie. Ed ancora, il Regolamento tende ad armonizzare e omogeneizzare l’approccio metodologico dell’HTA a livello comunitario, favorire il consensus su aspetti tecnici delle valutazioni cliniche, ridurre le duplicazioni e fornire una documentazione esaustiva e condivisa da integrare in fase di appraisal nazionale. Ancora, una delle tematiche fondanti è quella relativa al miglioramento del trasferimento dei risultati delle valutazioni HTA”.
Mennini riassume in 4 punti i benefici per l’Italia e per la UE a cui tende l’applicazione del Nuovo Regolamento Europeo HTA:
- Velocizzare l’accesso dei pazienti alle tecnologie maggiormente innovative
- Permettere alle aziende di programmare con maggiore sicurezza le attività di ricerca e sviluppo e le relative risorse da allocare
- Assicurare che l’HTA sia praticata da tutti i Paesi dell’UE
- Uniformare metodi e procedure nella valutazione di efficacia e sicurezza di farmaci e dispositivi medici (prendendo a riferimento metodi elaborati nelle joint action di EUnetHTA)
Health Technology Assessment: occasione per risolvere il problema del payback
“Con le innovazioni legate anche al livello nazionale che comporterà l’applicazione del Regolamento Europeo HTA e la piena applicazione del programma nazionale HTA DM (PNHTA) avremo un importante occasione per creare un reale sistema di governance delle tecnologie sanitarie e dei dispositivi medici, in particolare, che ci consentirà di risolvere alcune questioni come il problema del payback. Problema che, per la tenuta dei conti pubblici, non potrà essere risolto in maniera immediata; applicando quanto previsto dallo stesso PNHTA, si potrà realizzare una vera programmazione della spesa sanitaria affrontando e risolvendo i problemi legati agli attuali meccanismi del payback”. Afferma Marco Marchetti, Dirigente Medico, Agenzia per i Servizi Sanitari Regionali AGENAS.
Il nuovo Regolamento Europeo HTA prevede che una parte delle attività di valutazione HTA, quella relativa ad efficacia e sicurezza, verrà svolta a livello europeo (Joint Scientific Consultation e Joint Clinical Assessment) e che poi i risultati di tali valutazioni dovranno essere utilizzati e integrati con le valutazioni a livello nazionale (di natura organizzativa, economica, legale ed etico-sociale) per determinare la rimborsabilità e l’introduzione nella pratica clinica delle tecnologie valutate.
Il trasferimento delle valutazioni HTA effettuate a livello europeo sono “fortemente raccomandate”, ma non obbligatorie. Se però un Paese decide di non adottarle dovrà giustificare in maniera trasparente il perché.
Il nuovo Regolamento Europeo HTA prevede che le attività di valutazione HTA relative a efficacia e sicurezza siano svolte a livello europeo
“I costi dei farmaci e dei dispositivi medici sono aumentati e aumenteranno ancora di più”, sottolinea Marchetti, ”inoltre, analizzando quelle che sono le pipeline di sviluppo, sia in ambito farmacologico sia in ambito di dispositivi medici, vedremo presto entrare anche sul mercato italiano le terapie digitali, DTx o Digital Therapeutics. Anche per le DTx l’HTA contribuirà a rendere più omogenee le valutazioni nei diversi Paesi europei; l’obiettivo è quello di migliorare il diritto alla salute dei cittadini garantendo che una certa tecnologia venga valutata in maniera uguale nei diversi Paesi, favorendo quindi una maggiore equità nell’accesso alle innovazioni nei diversi Paesi.
L’HTA inoltre, in un contesto in cui le risorse disponibili sono inferiori ai bisogni espressi, consente di stabilire delle priorità e capire ciò che è più utile e quello che risponde meglio ai fabbisogni. Senza HTA non avremo questa possibilità e quindi verrebbe a mancare la capacità di identificare le modalità più efficaci ed efficienti per utilizzare le risorse rispetto ai reali bisogni della popolazione evitando inutili sprechi”.
Anche per le DTx l’HTA contribuirà a rendere più omogenee le valutazioni di queste tecnologie nei diversi Paesi europei
Riguardo alle digital therapeutics, Marco Marchetti sottolinea che ai sensi del Regolamento europeo 745, le DTx sono classificate come dispositivi medici, e quindi rientranti tra le tecnologie interessate dal PNHTA. Anche se poi, sottolinea Marchetti, “che una terapia digitale non si possa valutare allo stesso modo in cui si valuta un defibrillatore è chiaro ed evidente e in conseguenza di ciò vanno previsti dei percorsi e delle metodologie di valutazione che siano coerenti con il tipo di tecnologia, ma a mio avviso, il percorso esiste già, si tratta di utilizzarlo”.
“Una delle caratteristiche distintive della Health Technology Assessment è la multidisciplinarietà, possono far parte del gruppo di valutazione: medici, epidemiologi, economisti, ingegneri clinici, sociologi ed eticisti. È chiaro che la composizione del gruppo di lavoro, che poi porta alla produzione di un documento di valutazione, è variabile rispetto alla tecnologia di cui ci si occupa. Non è detto che servano sempre tutte le diverse competenze. Ve ne sono alcune che sono maggiormente presenti, come quella dell’economista sanitario per fare una valutazione economica costo-efficacia o banalmente per fare una valutazione di impatto sul budget; quindi, in realtà, le figure professionali che si occupano di HTA sono diverse, e le competenze sono fondamentali.”
“Una delle domande che ci si è posti a livello europeo nell’applicazione, a partire da gennaio 2025 di questo regolamento, è legato alla capacità, sia in termini di competenze sia di numero di persone, di applicare il regolamento europeo HTA. Su questo c’è consapevolezza che vada fatto un lavoro per potenziare tali capacità, non solo in termini numerici, ma, in prima battuta, soprattutto sulle competenze professionali in termini di informazione e di formazione su quelle che saranno le nuove procedure e i metodi di valutazione per HTA che si utilizzeranno a livello europeo”.
Una delle criticità dell’applicazione del nuovo regolamento Ue HTA riguarda le competenze e il numero delle persone da dedicare al nuovo percorso
“La Commissione Europea ha consapevolezza di questa criticità e con il programma EU4Health ha destinato una serie di risorse allo sviluppo del capacity building, anche perché l’impegno sovranazionale nella valutazione HTA sarà maggiore, alcune stime parlano addirittura di un rapporto 1:5.
L’articolo 7 del Nuovo Regolamento Europeo di HTA prevede che siano oggetto di valutazione HTA europea i dispositivi in classe IIb, che somministrano o rimuovono farmaci e di classe III impiantabili, ma non tutti, solo quelli con un profilo di rischio-beneficio incerto, che passano attraverso un percorso particolare di valutazione, chiamato scrutiny, per l’ottenimento del Marchio CE (necessario ad un Dispositivo per essere messo in commercio) che a partire dal gennaio 2022, è coordinato dalla European Medicine of Agency (EMA) e prevede una particolare valutazione da parte di esperti, ai sensi del regolamento 745/2017.”
HTA potrà “disinnescare” la “bomba” payback?
Prosegue Marchetti: “La legge 53 del 2021 ha previsto i fondi per attività di HTA e di governance e ha introdotto una tassa dello 0,75% sulla percentuale di fatturato nel pubblico delle Aziende che vendono dispositivi medici. Questa tassa nasce con l’intenzione di destinare una quota delle risorse per creare un sistema di governance dei dispositivi medici, tra cui anche per finanziare l’HTA, e quindi non è da confondersi con il famigerato ‘payback’.
Anzi, con l’avvio del PNHTA l’obiettivo è proprio di ripensare la logica attuale del payback che, introdotto nel 2015, non era mai stato applicato fino allo scorso anno per le difficoltà che avrebbe e che sta oggi generando. Il payback prevede che se si supera una certa soglia a posteriori a ‘gara fatta’, le aziende debbano rifondere una quota parte di quanto incassato dalla vendita. Questo meccanismo, ovviamente, venne creato a suo tempo per cercare di rendere la spesa pubblica sostenibile, ma impedisce qualsiasi possibilità di programmazione e di investimento alle aziende produttrici. Il programma nazionale HTA invece, ha tra i suoi obiettivi prioritari la valutazione del fabbisogno e questo renderebbe possibile fare una reale programmazione della spesa, dando certezze sia al sistema Paese sia alle aziende produttrici”.
