L’approccio “value-based” come strumento per remunerare le tecnologie che massimizzano l’esito clinico

Introduzione

È noto che il settore dei dispositivi medici (DM), a differenza di quello dei farmaci, è caratterizzato dalla scarsità dei dati di esito clinico e di costo-efficacia [1]. Infatti, mentre i farmaci, soprattutto quelli innovativi, vengono rimborsati applicando il cosiddetto “value-based pricing” [2,3], i dispositivi medici non sono sottoposti a tale criterio di contrattazione del prezzo [1]. Si ricorda che sono sempre più numerosi i paesi, europei (Inghilterra, Scozia, e recentemente Germania e Francia) ed extra-europei (Canada, Australia, Nuova Zelanda), che adottano il criterio del “value-based pricing”, quale modello decisionale per stabilire la rimborsabilità dei farmaci e anche dei dispositivi medici [2,3]. In estrema sintesi, l’approccio “value-based” si caratterizza perché il prezzo di rimborsabilità dell’intervento terapeutico in esame viene legato quantitativamente all’entità del beneficio clinico osservato negli studi clinici (il cosiddetto “valore” clinico).

In Italia, il procurement dei DM si basa generalmente sulla valutazione dell’offerta economicamente più vantaggiosa attraverso l’assegnazione del punteggio riguardante l’offerta di prezzo (primo parametro) e di quello riguardante la qualità (secondo parametro) che viene calcolato tenendo conto delle qualità intrinseche dei singoli prodotti di uno stesso lotto di gara. Per qualità intrinseche si intendono soprattutto le caratteristiche tecniche del dispositivo, ma non la sua efficacia clinica. Proprio per questo, il beneficio clinico (leggasi: “value” secondo la terminologia anglosassone, ossia il valore terapeutico) non viene mai preso in considerazione come elemento prioritario ai fini dell’aggiudicazione del DM vincitore.

L’efficacia clinica e il valore terapeutico, invece, rappresentano un parametro importante anche nel campo dei DM, sia per decidere se rendere o meno disponibile il dispositivo nel SSN, sia per valutare comparativamente DM diversi tra loro, ma al tempo stesso caratterizzati da una sovrapponibilità terapeutica.

Si pone pertanto l’esigenza di intraprendere un percorso di acquisto dei DM che incorpori l’approccio “value-based”, e che quindi comprenda la valutazione del beneficio clinico [1]. Questo comporta il passaggio dalla fase attuale, nella quale il dispositivo medico è considerato come un “oggetto” dotato di certe caratteristiche tecniche, ad una fase nuova in cui il dispositivo medico è considerato come uno strumento che genera salute e che perciò determina un beneficio clinico.

In Italia, questo approccio può rappresentare un’innovazione profonda nel percorso di acquisto dei DM, e si possono utilizzare (per esprimere le informazioni di efficacia clinica) i tipici indicatori “evidence-based”, ormai largamente riconosciuti internazionalmente. Tra l’altro il concetto di procurement correlato al rapporto costo-efficacia è più volte richiamato anche nel nuovo codice sugli appalti (Decreto legislativo n. 50/2016) [4].

Da un punto di vista operativo l’applicazione dell’approccio “value-based” per l’acquisto dei DM può essere eseguita attraverso il calcolo dei seguenti parametri per ciascun dispositivo oggetto di gara:

• il Net Monetary Benefit (NMB) [5-20];
• il punteggio di gara legato alla qualità [16-20]:
• il punteggio di gara dell’offerta economica.

Per quanto riguarda il NMB, esso utilizza parametri scientifici largamente utilizzati in campo biomedico e, in particolare, in campo farmacologico, i quali rappresentano tuttavia un’innovazione metodologica quando applicati al procurement dei DM in Italia.

Metodologia “value-based” e sua applicazione tramite Net Monetary Benefit (NMB)

Il NMB è un parametro dell’analisi costo-efficacia e come tale valuta sia il costo che l’efficacia di un determinato intervento terapeutico [5,16-20].

Per ciascun dispositivo medico appartenente ad un determinato lotto di gara, il NMB viene calcolato usando l’equazione 1 [5,6].

Nella formula, le sigle hanno il seguente significato:

• WTP (Willingness To Pay). Il valore della soglia WTP corrisponde a quanto viene riconosciuto a tale parametro a livello internazionale e/o nazionale; ad esempio, circa € 60.000 in Europa, $ 50.000 negli U.S. (da estendersi a $ 100.000 o addirittura fino a $ 200.000 e £ 20-30.000 nel Regno Unito.
• QALYs (Quality-Adjusted Life Years). I QALYs [5-20] sono definiti come il prodotto del tempo trascorso (misurato in anni) per la cosiddetta “utilità” (la quale esprime la qualità della vita rilevata nei pazienti ed espressa su scala da 0 a 1). I QALYs per paziente devono essere coerenti con la prospettiva temporale prescelta che corrisponde alla durata dell’ipotetico follow-up del paziente. L’utilità può derivare da informazioni di letteratura oppure da misurazioni dirette eseguite sui singoli pazienti. I QALYs in genere si calcolano attraverso l’uso di modelli di simulazione, spesso improntati alla massima semplicità matematica.
• Costo del trattamento per paziente. Si tratta di un parametro che dipende dalla prospettiva dell’analisi e che si caratterizza per i vari addendi da cui esso risulta essere composto (costo del prodotto più i restanti costi/risparmi eventualmente legati all’utilizzo del Dispositivo). Laddove le informazioni sui costi sono oggetto di discussione, è possibile usare, al loro posto, le tariffe (in particolare i DRG).

Componenti del Net Monetary Benefit

In riferimento allo schema riportato nella Figura 1, il beneficio (ovvero i QALYs convertiti in unità monetarie) sono raffigurati con la prima freccia a sinistra rivolta verso l’alto (valori algebricamente positivi); i costi assistenziali escluso il costo del DM sono raffigurati con la seconda freccia rivolta verso il basso (valori algebricamente negativi). Come meglio spiegato più avanti, nella operatività della gara si calcolano (separatamente) tanti valori di NMB quanti sono i dispositivi inclusi in nello specifico lotto (ad esempio, se 5 sono i DM da confrontare, 5 sono anche i valori di NMB che vengono calcolati). A questo proposito va osservato che il concetto di risparmio, utilizzato – come si sa – assai frequentemente nella valutazioni sulla spesa, non fa parte del calcolo dei singoli valori di NMB, ma emerge solo dopo aver completato tali calcoli. Il risparmio cioè emerge quando si eseguono i confronti ex post, rilevando ad esempio che il Dispositivo 1 determina un costo complessivo maggiore rispetto al costo complessivo del Dispositivo 2; solo in questa fase, essendovi un costo maggiore per il Dispositivo 1 rispetto al Dispositivo 2, si potrà affermare che il Dispositivo 2 consente un risparmio rispetto al Dispositivo 1 (pari, ovviamente, alla differenza dei due costi).

Il prezzo offerto del DM è raffigurato con la terza freccia rivolta anch’essa verso il basso (valore algebricamente negativo). Sommando algebricamente, per ciascun dispositivo, queste tre componenti si ottiene il risultato finale (“overall result”, quarta freccia). La gara viene aggiudicata al DM che produce il più alto valore di “overall result”, fermo restando che, nei calcoli dell’aggiudicazione, viene applicata una riparametrizzazione per rendere questi dati coerenti alla normativa in essere per la valutazione delle offerte economicamente più vantaggiose.

Sempre in riferimento alla Figura 1, la qualità comprende la componente del beneficio e la componente degli altri costi (cioè prima e seconda freccia); il prezzo comprende la terza freccia. Riassumendo: l’overall result incorpora sia le informazioni sulla qualità (con punteggio 0-70 generatocon la “riparametrizzazione”) sia quelle sul prezzo (con punteggio 0-30 anch’esso generato con la “riparametrizzazione”) e, pertanto, determina il risultato della gara con aggiudicazione della gara stessa al DM che ha raggiunto il punteggio più alto.

Applicare il NMB secondo le raccomandazioni del Nuovo Codice degli Appalti

Come precedentemente sottolineato, il costo del device (secondo la tradizionale impostazione farmacoeconomica dei calcoli riguardanti il NMB) dovrebbe essere compreso nella somma dei costi (sopra descritta come ultimo termine algebrico alla fine dell’equazione 1). Tuttavia, nelle procedure di gara è possibile tenere separato il punteggio sul prezzo dal punteggio sulla qualità con la messa a punto di un algoritmo standard. Più precisamente, tutti i benefici, i QALYs e tutti i costi (escluso il prezzo offerto per il device) partecipano al calcolo del punteggio qualità, mentre invece solo il prezzo del device partecipa al calcolo del punteggio sul prezzo (vedi Figura 1). Questa separazione dei calcoli è prevista dal Nuovo Codice degli Appalti [4]. La raccomandazione di attribuire fino a un massimo di 30 punti al prezzo e di conseguenza 70 punti alla qualità (criterio 30% prezzo vs 70% qualità), non modifica però il percorso logico del NMB che attribuisce una maggiore remunerazione ai trattamenti che dimostrano un maggior beneficio (come descritto nell’algoritmo riportato nell’Allegato A, disponibile sul sito della rivista: www.pphc.it).

Un’ultima considerazione riguarda l’obbligo di inserire, nel percorso di assegnazione dei punteggi, un valore di base d’asta individuato accuratamente in base alle informazioni di contesto. Il principale riferimento per il valore di base d’asta è costituito dall’importo del rimborso DRG della procedura in questione oltre che dallo storico delle aggiudicazioni per device similari. Orientativamente, la base d’asta non dovrebbe superare il valore del DRG altrimenti tanto più numerose sono le procedure eseguite e tanto maggiore è la perdita economica dell’azienda sanitaria In questi casi, può essere riconsiderata l’istruttoria HTA con lo scopo di verificare meglio i costi sanitari evitati con il DM oppure possono essere intraprese azioni per aggiornare il valore del DRG riconosciuto dalle istituzioni.

Un esempio di applicazione tratto dalla letteratura internazionale

Questo esempio fa riferimento ad una tesi sperimentale di laurea in Farmacia svolta presso l’Università di Firenze [22].

L’argomento è la riparazione dell’ernia addominale usando una rete biologica. I DM messi a confronto sulla base del NMB sono tre (Mesh A, Mesh, B e Mesh C). L’esito clinico dei pazienti è stato modellizzato sul lungo termine (10 anni) per mezzo dei QALYs prendendo in considerazione due end-point principali: [a] la percentuale di infezioni nei 30 giorni post-impianto; [b] la percentuale di recidive dell’ernia entro 24 mesi. L’analisi dei costi si è limitata ai soli costi diretti (principalmente, il costo delle ospedalizzazioni, oltre al costo della protesi impiantate).

Un presupposto richiesto dall’analisi è quello di dichiarare il “peggior risultato clinico accettabile” (oltre al quale il DM viene escluso senza valutazione), che è stato collocato ad un’incidenza massima del 30% sia per l’infezione che per la recidiva. Un altro presupposto è il prezzo massimo di base d’asta, collocato a 2.000 euro per rete. Da notare che sia il concetto del “peggior risultato clinico accettabile” sia il prezzo massimo accettabile rappresentano due parametri largamente utilizzati nelle attività di procurement sotto forma di qualità minima e base d’asta.

Valorizzando il QALY nella misura di 60.000 euro/anno per QALY, i risultati delle 3 protesi, espressi attraverso il NMB, sono descritti nella Tabella I. Viene anzitutto esclusa la Mesh A, caratterizzata da una performance clinica ben peggiore rispetto al minimo accettabile. Le altre due reti si attestano su una differenza di NMB attorno a poche centinaia di euro. Esaminando la penultima colonna e la terzultima colonna della Tabella I, si rileva che la rete più costosa (Mesh C, prezzo 1.400 euro) vince la gara rispetto alla Mesh B (prezzo 1.200 euro). Questo perché la percentuale di infezioni delle Mesh C (21%), in confronto con il dato della Mesh B (29%), conferisce alla prima un incremento di beneficio, il cui valore supera il sovraprezzo di 200 euro (che la Mesh C dimostra rispetto alla Mesh B).

Prospettive per la prosecuzione del progetto

Il percorso metodologico qui descritto comprende la definizione di tutti i calcoli matematici e descrive, nella bibliografia, una serie limitata di applicazioni realizzate su dati retrospettivi già pubblicati nella letteratura scientifica. Questo primo passaggio metodologico è fondamentale [6-22],perché testimonia l’avvenuta accettazione del metodo da parte della letteratura scientifica internazionale. Esso quindi garantisce che l’uso qui proposto dei dati clinici e dei QALYs è in linea con gli attuali standard della evidence-based medicine. Inoltre ESTAR ha redatto un primo capitolato di gara con la metodologia descritta per l’acquisto di reti chirurgiche biologiche.

La tappa successiva, che si prevede di realizzare nei prossimi mesi, corrisponde all’applicazione di questo metodo ad alcune gare sui DM (prevalentemente di classe III e impiantabili) inserite nella programmazione di ESTAR in condivisione con l’HTA regionale. L’ambito dell’HTA regionale è inoltre funzionale all’engagement di Clinici di riferimento rispetto ai device oggetto di gara con questa metodologia, allo scopo di definire gli end point più rilevanti per la valutazione del NMB e quindi in definitiva per la valutazione del valore clinico.