Le nuove linee guida AIFA per la stesura del dossier di prezzo e rimborso dei farmaci sono entrate in vigore a marzo 2021, dopo un lungo iter di elaborazione e una fase di consultazione pubblica molto partecipata e discussa. In questi mesi sono state avanzate molte osservazioni sulla portata delle nuove linee guida e sugli effettivi cambiamenti che innescheranno. Sarà l’inizio di una nuova governance farmaceutica o saranno necessari ulteriori interventi? Ne parliamo con Claudio Jommi, Professore presso la Divisione Government, Health and Not for Profit di SDA Bocconi School of Management, Direttore del Master MIHMEP e Responsabile Scientifico dell’Osservatorio Farmaci del Cergas Bocconi.
Quali sono le maggiori novità introdotte dalle nuove linee guida AIFA per la stesura del dossier di prezzo e rimborso dei farmaci?
Avere definito linee guida per la compilazione del dossier ed avere aperto una consultazione pubblica, con pubblicazione successiva dei pareri espressi, sono già di per sé un importante cambiamento. Sotto il profilo delle politiche “sottese” alla negoziazione non ci sono grandissime novità: l’approccio multi-criterio viene mantenuto, il valore terapeutico aggiunto rappresenta il principale criterio guida per l’ottenimento di un eventuale premio di prezzo, la stima della popolazione target e l’impatto sulla spesa per farmaci a tre anni rimangono centrali per la valutazione di “sostenibilità”, in una chiara prospettiva ancorata a logiche silos. Viene però fatta esplicita richiesta di analisi di impatto sul budget nella prospettiva del SSN e, per tutti i nuovi farmaci e le nuove indicazioni di farmaci esistenti, di analisi di costo-efficacia.
Sono richieste analisi di budget impact nella prospettiva del SSN e analisi di costo-efficacia
La valutazione del bisogno terapeutico e del valore terapeutico aggiunto, utilizzata per l’ottenimento dell’innovatività, viene incorporata nel dossier di P&R. Vengono fornite indicazioni sulla scelta dei comparatori e si fa esplicita richiesta di fornire una stima del costo-terapia per paziente per il farmaco oggetto di negoziazione ed i comparatori e non più del solo costo unitario per DDD / mg / unità posologica. La stima del costo terapia viene effettuata ovviamente ai prezzi di listino. Altro aspetto, previsto dal DM 2 agosto 2019, è la richiesta di informazioni sui fatturati generati da programmi di early access (648) e su incentivi pubblici allo sviluppo del farmaco ottenuti a livello nazionale ed europeo.
Secondo lei, quali sono gli aspetti positivi per il sistema e quali invece costituiscono ancora una criticità? Ad esempio, nel corso delle consultazioni sono emerse diverse critiche in merito alle richieste relative ai farmaci innovativi, sulla gestione della lista 648 e sugli obblighi di trasparenza.
L’aspetto positivo è certamente quello di avere specificato la struttura attesa del dossier e di avere richiesto la produzione di evidenze di valutazione economica e di impatto sulla spesa. Per quanto poi si espliciti, giustamente, che il valore terapeutico aggiunto e/o il miglior profilo di rischio rappresentino il principale driver della negoziazione, viene fatta richiesta di fornire ulteriori elementi di interesse in termini di vantaggio economico per il SSN (es. “efficientamento” organizzativo, semplificazione del percorso assistenziale, riduzione di altre voci di spesa SSN), allargando quindi l’ambito dei domini di interesse, anche se non sembra che questi domini possano giustificare una richiesta di premio di prezzo rispetto ai comparatori.
I criteri di scelta dei comparatori non sono ancora del tutto chiari
Esistono però alcuni aspetti critici. In generale non è chiaro come queste informazioni verranno utilizzate nella negoziazione di prezzi e rimborso. Non ci sono indicazioni esplicite né su eventuali range di valori soglia alla costo-efficacia, né sulle condizioni per consentire alle imprese di richiedere un premio di prezzo (in Francia questo avviene in casi di valore terapeutico da moderato a molto importante). In altri termini si vuole mantenere ancora un’alta discrezionalità nell’applicazione di logiche miste di pricing basato sul valore e sulla coerenza con le risorse disponibili. I criteri di scelta dei comparatori, per quanto richiamati in diversi punti del dossier, non sono ancora del tutto chiari e, comunque non omogenei tra Dossier ed Appendice per la parte riferita alle valutazioni economiche. Si ricorda che in Germania il comparatore viene di fatto scelto dal soggetto pubblico (la Commissione Federale G-BA), dopo comunque una consultazione con le imprese. In Inghilterra la scelta del/i comparatore/i è oggetto della fase di scoping dell’analisi di costo-efficacia. L’inserimento dei criteri utilizzati per l’innovatività è un passaggio molto importante, ma è necessario ribadire che tali criteri sono stati individuati per identificare i farmaci innovativi (o a innovatività condizionata) per i quali fosse molto importante avere regole di accesso “facilitate” e non per negoziare un prezzo. La richiesta di informazioni su incentivi pubblici per lo sviluppo del farmaco, per quanto abbia una ratio comprensibile (tali incentivi vanno di fatto a ridurre il costo effettivo di sviluppo del farmaco), riportano ad approccio supply-driven più che value-based nella negoziazione dei prezzi. Sul tema della trasparenza, il dossier richiede informazioni sulla presenza di accordi con altri pagatori internazionali, ma non, ovviamente, informazioni sul contenuto di tali accordi, nel caso gli stessi presentino clausola di confidenzialità / riservatezza.
Queste linee guida vanno nella direzione della tanto auspicata nuova governance del farmaco, a favore di una maggiore sostenibilità del sistema e di un accesso più veloce alle nuove terapie? Quali potrebbero essere le misure ulteriori da prendere per un vero cambio di paradigma?
Queste linee guida forniscono un utile strumento di supporto alla compilazione del dossier e danno alcuni elementi di riferimento, come il limite massimo di 180 giorni, per la negoziazione dei prezzi. Credo però che non diano una chiara idea della politica di prezzo e rimborso verso cui ci si vuole indirizzare, cosa che non fa neanche il Decreto 2 agosto 2019, che richiama infatti, più che la “politica”, la negoziazione dei prezzi (le “modalità con cui l’Aifa determina, mediante negoziazione, i prezzi”).
La politica di P&R (e più in generale dell’accesso dei pazienti al farmaco), dovrebbe fornire delle risposte chiare ai seguenti quesiti: come si realizza un approccio value-based? Come viene integrato tale approccio con uno basato sulla valutazione di impatto sulla spesa? Quali sono gli elementi che, in presenza di tetti sulla spesa farmaceutica, consentono di valorizzare un farmaco che produce una potenziale riduzione dei costi per altre prestazioni sanitarie e non?
Approccio value-based e valutazione di impatto sulla spesa sono i temi da affrontare nella politica di P&R
Se il tema è poi quello della “governance”, e non della politica del farmaco, mancano indicazioni sui rapporti tra AIFA (ed i suoi Uffici di riferimento), portatori di interesse, tra cui clinici e relative società scientifiche e pazienti e relativi soggetti di rappresentanza, e mondo della ricerca, anche in ambito economico-sanitario. Come la consultazione pubblica è stato un momento importante, su diversi aspetti sarà utile un confronto rispetto sia a delle potenziali scelte di policy (eventuale range di valori-soglia al rapporto incrementale di costo-efficacia) sia alla valutazione delle evidenze prodotte dalle imprese.
