L’EMA ha lanciato un programma pilota per i gruppi di esperti a sostegno dello sviluppo e della valutazione dei dispositivi medici orfani nell’Unione Europea (UE). Il programma pilota offre la consulenza gratuita dei gruppi di esperti di dispositivi medici a produttori e organismi notificati selezionati sullo status di dispositivo orfano e sui dati necessari per la loro valutazione clinica. Sebbene il programma pilota sia attualmente previsto fino alla fine del 2025, l’obiettivo è quello di stabilire un processo a lungo termine per il supporto ai dispositivi orfani.
I dispositivi orfani sono dispositivi medici destinati a essere utilizzati per malattie o condizioni che colpiscono solo un piccolo numero di individui ogni anno (non più di 12.000 individui nell’UE all’anno). Spesso vengono utilizzati per trattare o diagnosticare malattie o condizioni rare per le quali non esistono o sono insufficienti opzioni diagnostiche o terapeutiche alternative, soddisfacendo così un’esigenza medica insoddisfatta.
I produttori possono consultare i gruppi di esperti in diverse fasi dello sviluppo della strategia clinica per il loro dispositivo, mentre gli organismi notificati possono richiedere consulenza in momenti specifici della valutazione di conformità in corso del dispositivo. Nell’ambito del programma pilota, l’EMA darà priorità ad alcuni tipi di dispositivi medici orfani, come i dispositivi per il trattamento di una condizione medica che mette a rischio la vita o che potrebbe causare una compromissione permanente di una funzione corporea, i dispositivi destinati ai bambini e i nuovi dispositivi con un potenziale beneficio clinico importante.
Nel giugno 2024, la Commissione europea ha annunciato nuove linee guida sulla valutazione clinica dei dispositivi medici orfani emanate dal Gruppo di coordinamento dei dispositivi medici, composto da rappresentanti di tutti gli Stati membri dell’UE. Questa guida fornisce i criteri per determinare quando un dispositivo medico debba essere considerato orfano ai sensi del Regolamento sui dispositivi medici dell’UE e mira a guidare i produttori e gli organismi notificati nell’applicazione dei requisiti di evidenza clinica.
Questo programma pilota fa parte del supporto normativo dell’EMA ai gruppi di esperti sui dispositivi medici, in seguito all’introduzione di una nuova legislazione nell’UE. Dal 1° marzo 2022, l’Agenzia sostiene i gruppi di esperti in materia di dispositivi medici che forniscono pareri e opinioni agli organismi notificati sulla valutazione scientifica delle valutazioni cliniche e delle prestazioni di alcuni dispositivi medici ad alto rischio e di dispositivi medici diagnostici in vitro.
La consulenza tempestiva ai produttori, in particolare alle piccole e medie imprese, è uno strumento fondamentale per promuovere l’innovazione e l’accessibilità a dispositivi più sicuri ed efficaci che rispondono alle esigenze dei pazienti. Il progetto pilota per i dispositivi orfani si svolgerà parallelamente al progetto pilota per la consulenza scientifica ai produttori, che ha già dato priorità alla consulenza ai produttori sulla strategia di sviluppo clinico e sulle indagini cliniche dei dispositivi che rispondono a esigenze non soddisfatte.
