Le società scientifiche sono sempre più coinvolte nella fase di valutazione dei farmaci. Il Regolamento sull’organizzazione e il funzionamento della Commissione scientifica ed economica del farmaco, pubblicato da AIFA il 9 marzo, ha chiaramente descritto le modalità di tale collaborazione, per cui «la Commissione ha la facoltà di convocare in audizione le Società scientifiche maggiormente rappresentative in relazione alle tematiche in discussione». Viene inoltre precisato che le posizioni espresse hanno natura esclusivamente informativa; si tratta quindi di un ruolo meramente consultivo, rilevante soprattutto nella fase di pre-assessment e che potrebbe essere migliorato.
L’integrazione delle competenze cliniche e farmacologiche sin dalle fasi precedenti alla valutazione dei farmaci richiede procedure stabili e strutturate, che al momento mancano
Di questo tema abbiamo parlato con Armando Genazzani, presidente ella Società Italiana di Farmacologia (SIF) e docente di Farmacologia presso l’Università di Torino.
Professor Genazzani, come è cambiato ruolo delle società scientifiche nel processo di valutazione dei farmaci?
«Il profilo delle società scientifiche ha subìto cambiamenti profondi. Fino a solo dieci anni fa le società scientifiche non conoscevano le dinamiche relative all’accesso al mercato, o alle procedure regolatorie. Negli ultimi anni è cresciuta, da parte dell’Agenzia, la tendenza a coinvolgere la comunità scientifica nel processo valutativo.
Il mondo regolatorio, il mondo dell’accesso e dell’appropriatezza all’interno di AIFA non possono fare a meno di interloquire con il mondo esterno. Eppure l’attuale modello di interazione si basa su procedure limitanti, come il ricorso ad audizioni estemporanee che coinvolgono l’intera Commissione Tecnico-Scientifica (CSE). Un approccio, gravoso in termini di tempo e risorse, che si scontra con l’efficienza del modello adottato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). L’integrazione delle competenze cliniche e farmacologiche, sin dalle fasi precedenti alla valutazione dei farmaci richiede procedure stabili e strutturate, che al momento mancano».
Come dovrebbe concretizzarsi il contributo delle società scientifiche?
«Nella fase di precedente la valutazione di una tecnologia, la consulenza ha l’obiettivo di permettere di prendere decisioni più informate, chiarendo quali siano gli elementi organizzativi e clinici che sarebbe importante tenere in considerazione nella fase di assessment. Tengo a sottolineare, inoltre, l’esistenza di un equivoco sulla responsabilità decisionale: in Italia esiste spesso la tendenza a confondere l’interlocuzione con la condivisione della decisione. Molti stakeholder ritengono che l’audizione sia inutile se l’Agenzia non segue esattamente i loro suggerimenti, mentre non è ancora ben chiaro il confine tra l’atto di informazione (che spetta ai consulenti esterni) e l’atto decisionale, che resta responsabilità esclusiva dell’AIFA. Riuscire a strutturare le interazioni e distinguere tra informazione e decisione sarebbe molto importante».
Qual è il valore aggiunto dato dalle società scientifiche alla fase di assessment?
«In primo luogo, dal momento che i farmaci sono collocati in setting molto specifici, l’ascolto di chi tutti i giorni affronta queste problematiche è molto importante. Ogni azione regolatoria e di accesso al mercato, inoltre, deve essere “portata a terra”; questo è compito di chi opera sul territorio, quindi clinici, farmacologi, farmacisti ospedalieri. Anche in questo senso le competenze specifiche delle società scientifiche si integrano con quelle di AIFA, che come organismo centrale non può avere piena contezza delle diversità delle organizzazioni regionali.
Le società scientifiche possono fornire elementi di scenario che vanno oltre il contenuto clinico della valutazione
Infine, per la loro natura capillare le società scientifiche rappresentano a mio avviso “la frontiera del sapere”: conoscono il territorio, le tendenze generali, e cosa accade negli altri paesi; possono fornire elementi di scenario che vanno oltre il contenuto clinico della valutazione. Una informazione corretta da parte di una società scientifica ha un valore immenso».
Quali sono i difetti dell’attuale modello di audizioni?
«Alcuni aspetti limitano l’efficacia e la sostenibilità, rendendo il dialogo con le società scientifiche e i pazienti meno produttivo di quanto potrebbe essere. Tra queste, torno a citare la mancanza di strutturazione, per cui le interazioni avvengono sulla base di un bisogno specifico dell’Agenzia, e non sono inserite in procedure definite. A causa di questo, inoltre, spesso il confronto avviene in ritardo, quando la valutazione è già in corso o nella fase post-autorizzativa, oppure quando emergono problemi nei regimi di prescrivibilità. Un ascolto preventivo nella fase di pre-assessment ridurrebbe i problemi a valle, e renderebbe le decisioni più informate.
Si potrebbe fare di più; per esempio riscrivendo le procedure e creando specifiche occasioni di confronto e scambio sulle diverse istanze, oppure su temi di policy».
Quale è a suo avviso la priorità per migliorare la valutazione dei farmaci?
«In sintesi, la priorità è creare un confronto strutturato che riconosca il valore consulenziale delle società scientifiche, senza snaturare il ruolo regolatorio dell’agenzia.
La priorità è creare un confronto strutturato che riconosca il valore consulenziale delle società scientifiche, senza snaturare il ruolo regolatorio dell’Agenzia
Va detto che esistono limiti legati alle risorse interne di AIFA, eccessivamente sotto-strutturata dal punto di vista dell’organico. Con poche persone a disposizione, gestire un modello di confronto basato su audizioni plenarie diventa quasi impossibile, a differenza di modelli come quello dell’EMA dove il dialogo è gestito da singoli uffici competenti o membri specifici.
Penso che anche investire nel Joint Clinical Assessment (JCA) potrebbe essere vantaggioso. AIFA dovrebbe “buttare il cuore oltre l’ostacolo” e credere maggiormente in questo strumento, poiché un investimento di risorse a questo livello produrrebbe benefici a cascata su tutte le fasi successive, dall’autorizzazione del CHMP fino alla commercializzazione in Italia».
Qual è il ruolo delle società scientifiche nelle sperimentazioni cliniche?
«Nell’ambito delle sperimentazioni cliniche l’interazione con le società scientifiche è certamente fondamentale. Sono presenti momenti di confronto anche su singoli studi anche se molti di questi, in particolare quelli randomizzati e ad elevato livello di intervento, vengono coordinati a livello centrale.
La collaborazione con la comunità scientifica è importante anche per il monitoraggio dei farmaci dopo la loro introduzione nel sistema sanitario
La collaborazione con la comunità scientifica è importante anche per il monitoraggio dei farmaci dopo la loro introduzione nel sistema sanitario; le società scientifiche possono contribuire alla raccolta e all’interpretazione dei dati clinici, e quindi al miglioramento delle conoscenze sull’impiego dei farmaci nelle varie popolazioni di pazienti».
Come vede la futura collaborazione tra SIF e AIFA?
«SIF non è una società clinica, non entriamo nel merito delle patologie. Abbiamo dato il nostro contributo per la consultazione pubblica di AIFA sui farmaci innovativi, e interagiamo spesso con EMA anche attraverso consultazioni pubbliche.
Come SIF stiamo pensando di metterci a disposizione per la definizione di documenti di policy, ambito sul quale vedo il contributo di SIF particolarmente importante, utili all’Agenzia come strumenti decisionali aggiuntivi. La nostra società promuove attivamente percorsi formativi per preparare i propri esperti a un dialogo con le istituzioni; a breve organizzeremo una giornata che vedrà l’istituzione di tavoli di concertazione su temi di policy quali le combinazioni ad alto costo, il modello PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcomes), fino alla gestione delle incertezze regolatorie».
