di Ivana Barberini
Le terapie avanzate stanno cambiando le possibilità di trattamento di alcune malattie rare, tumori e patologie del sangue, soprattutto nei casi in cui le alternative terapeutiche sono limitate o assenti. La ricerca procede e aumentano i medicinali disponibili, ma tra l’autorizzazione di una terapia e il suo effettivo utilizzo nei pazienti possono trascorrere anni. Al 31 agosto 2026, delle 33 terapie avanzate autorizzate in Europa, soltanto 24 mantengono un’autorizzazione all’immissione in commercio attiva e 16 sono rimborsate in Italia dal Servizio sanitario nazionale.
Corsa all’innovazione non solo per le malattie rare e spesa prevista a 1,6 miliardi nel 2031
Sono alcuni dei dati del IX Report Italiano sugli ATMP, presentato a Roma il 28 e 29 ottobre durante l’appuntamento annuale degli ATMP Days 2026, l’appuntamento annuale promosso da Cencora, che fotografa lo stato dell’arte delle terapie avanzate in Europa e in Italia, analizzandone sviluppo clinico, valutazione regolatoria, accesso al mercato, sostenibilità economica e implementazione nei percorsi assistenziali.
Tra gli aspetti che emergono c’è anche l’aumento dei costi. Nel 2025 la spesa italiana per queste terapie ha raggiunto 222,6 milioni di euro, mentre le proiezioni indicano che potrebbe superare 1,6 miliardi nel 2031.
Che cosa sono le terapie avanzate
Con la sigla ATMP, dall’inglese Advanced Therapy Medicinal Products, si indicano medicinali basati su geni, cellule o tessuti, sviluppati per intervenire su alcuni meccanismi biologici responsabili delle malattie.
Secondo la classificazione dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), comprendono le terapie geniche, che utilizzano materiale genetico per modificare l’attività delle cellule, le terapie cellulari somatiche, basate su cellule sottoposte a particolari manipolazioni, e i prodotti di ingegneria tissutale, destinati a riparare o sostituire tessuti danneggiati. A queste categorie si aggiungono i medicinali di terapia avanzata combinata, che comprendono anche dispositivi medici.
Molti ATMP sono destinati a piccoli gruppi di pazienti e richiedono processi produttivi complessi. Alcuni possono essere somministrati una sola volta e produrre benefici duraturi, sebbene questo non significhi che tutte le terapie avanzate siano risolutive.
L’Italia ha un ruolo consolidato nella ricerca e nello sviluppo di questi medicinali.
Dalla ricerca ai pazienti, gli ostacoli da superare
Il Report prende in esame l’intero processo che porta una terapia avanzata dalla sperimentazione clinica alla pratica assistenziale. Ogni fase richiede valutazioni specifiche e può comportare ritardi.
«Per comprendere perché una terapia avanzata riesca o meno a raggiungere i pazienti è necessario considerare l’intero percorso, dalla ricerca e dalla generazione delle evidenze fino alla valutazione, alla rimborsabilità e alla concreta implementazione nei sistemi sanitari. È proprio nel passaggio tra una fase e l’altra che possono emergere colli di bottiglia clinici, regolatori, economici e organizzativi», afferma Chiara Lucchetti, Head of Market Access di Cencora Italia e componente del Comitato Direttivo di ATMP Forum.
La disponibilità di nuove terapie pone problemi che riguardano l’organizzazione dei centri specialistici, i tempi di accesso e le risorse necessarie per garantirne l’utilizzo
Il rapporto esamina anche 271 studi clinici in fase avanzata, quasi la metà dei quali dedicati alle malattie rare. La ricerca interessa comunque un numero crescente di patologie e richiede una programmazione sanitaria capace di anticipare l’arrivo dei nuovi trattamenti.
«L’edizione 2026 del Report evidenzia come la sfida non sia soltanto sviluppare nuove terapie, ma creare le condizioni affinché queste possano raggiungere i pazienti in modo tempestivo e sostenibile. Accanto al monitoraggio delle terapie in sviluppo e disponibili, stiamo approfondendo gli elementi che influenzano la sostenibilità economica degli ATMP, il ruolo della programmazione regionale e le tecnologie emergenti che potranno ridefinire i percorsi di cura», aggiunge Claudio Jommi, Professore di Economia Aziendale all’Università del Piemonte Orientale e componente del Comitato Direttivo di ATMP Forum.
Terapie innovative, servono evidenze solide
La crescente disponibilità di ATMP offre nuove opportunità terapeutiche, ma richiede anche dati clinici adeguati per valutarne efficacia e sicurezza. Un aspetto particolarmente rilevante per i trattamenti destinati a malattie rare, dove il numero limitato di pazienti può rendere più complessa la raccolta delle evidenze.
«Le terapie avanzate dimostrano come la ricerca possa trasformare concretamente la storia naturale di molte malattie, offrendo nuove opportunità terapeutiche, in particolare in alcune aree caratterizzate fino a pochi anni fa da opzioni di trattamento limitate o assenti. La vera sfida consiste però nel tradurre una promessa scientifica in una terapia sicura, efficace e realmente accessibile ai pazienti. Per raggiungere questo obiettivo sono necessari dati solidi, competenze altamente specialistiche e un dialogo precoce e continuo tra ricercatori, autorità regolatorie, clinici e sistema sanitario», dichiara Paolo Gasparini, Professore Ordinario di Genetica Medica all’Università di Trieste e membro del Comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA.
Terapie avanzate, aumentano i trattamenti e la spesa sanitaria
L’aumento dei trattamenti disponibili si accompagna a una crescita della spesa sanitaria. Secondo i dati presentati, tra il 2019 e il 2025 la spesa italiana per gli ATMP è passata da 1,38 a 222,6 milioni di euro, mentre i consumi sono aumentati da 14 a 1.195 confezioni. Le proiezioni contenute nel Report indicano una possibile spesa di circa 563 milioni di euro nel 2027, destinata a superare 1,6 miliardi nel 2031, secondo l’ipotesi di evoluzione ritenuta più rappresentativa dagli autori.
La spesa sostenuta in Italia è passata da 1,38 milioni di euro nel 2019 a 222,6 milioni nel 2025
Si tratta di stime, non di costi già previsti nei bilanci sanitari, che dipendono dall’arrivo di nuove terapie, dalle condizioni di rimborso e dal numero di pazienti trattati.
La programmazione deve tenere conto anche delle esigenze organizzative. I centri devono disporre di personale formato, strutture adeguate e sistemi di monitoraggio nel tempo. Inoltre, la distribuzione delle competenze specialistiche sul territorio può incidere sulla possibilità dei pazienti di ricevere il trattamento.
L’accesso alle cure comincia dalla diagnosi
L’autorizzazione e la rimborsabilità di un medicinale non garantiscono, da sole, che tutti i pazienti che potrebbero beneficiarne riescano ad accedervi. Occorre identificare tempestivamente le persone eleggibili, indirizzarle ai centri specializzati e assicurare la continuità dell’assistenza. In questo processo anche la medicina generale può avere un ruolo, soprattutto nell’individuazione precoce dei bisogni e nel collegamento tra servizi territoriali e strutture specialistiche.
«Per il paziente l’accesso non coincide con l’esistenza di una terapia o con la sua approvazione. Significa ricevere una diagnosi tempestiva, essere indirizzato al centro appropriato e trovare un percorso capace di accompagnarlo prima e dopo il trattamento. Anche la medicina del territorio può contribuire, riconoscendo precocemente i bisogni, facilitando l’invio ai centri specialistici e sostenendo la continuità assistenziale nel lungo periodo», aggiunge Walter Marrocco, Responsabile scientifico della Federazione Italiana Medici di Medicina Generale (FIMMG) e componente della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco.
Il ruolo di ATMP Forum
Nato nel 2017, ATMP Forum riunisce esperti del settore sanitario, della ricerca e dell’economia del farmaco per approfondire le questioni legate allo sviluppo e all’accesso alle terapie avanzate.
Dal 2018 pubblica un rapporto annuale che analizza la disponibilità dei trattamenti in Italia, l’evoluzione della ricerca e le implicazioni economiche e organizzative per il Servizio sanitario nazionale.
Negli anni il Forum ha inoltre sviluppato iniziative dedicate alla programmazione regionale e al coinvolgimento dei pazienti, con particolare attenzione alle informazioni necessarie per affrontare il trattamento e gestire le aspettative sui suoi possibili benefici.
Gli ATMP Days 2026 hanno il patrocinio di AIFA, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS, Cittadinanzattiva, Farmindustria, Federchimica Assobiotec, Istituto Superiore di Sanità, SIF Società italiana di Farmacologia, UNIAMO e Università del Piemonte Orientale e sono realizzati con il contributo non condizionante di Bayer, CSL, Gilead Kite, medac pharma, Pierre Fabre, Cordex Biologics, Eli Lilly, Novartis e Utragenyx.
Perché l’innovazione scientifica, da sola, non è sufficiente
Gli ATMP Days si sono chiusi lanciando un messaggio chiave: l’innovazione scientifica, da sola, non è sufficiente. Per trasformarla in un beneficio reale servono programmazione anticipata, collaborazione tra livelli nazionali e regionali, reti cliniche preparate e modelli capaci di conciliare accesso, appropriatezza e sostenibilità.
- Il IX Report Italiano sugli ATMP è consultabile sul sito: www.atmpforum.com/report/
