La ricerca sulle malattie rare è fondamentale per sviluppare terapie e trattamenti mirati, migliorare la qualità della vita dei pazienti e offrire loro un supporto adeguato. Nonostante i progressi compiuti, molte di queste malattie rimangono orfane di terapie specifiche, rendendo essenziale l’investimento continuo nella ricerca e nello sviluppo di nuove soluzioni.

Anche le decisioni a livello europeo svolgono un ruolo cruciale nell’indirizzare gli sforzi di ricerca sulle malattie rare. Ad esempio, le politiche riguardanti lo spazio europeo dei dati possono influenzare direttamente la raccolta e la condivisione delle informazioni cliniche e genetiche necessarie per comprendere meglio queste malattie e sviluppare trattamenti personalizzati.

Quali azioni si rendono necessarie per garantire un accesso uniforme a tutti i pazienti? Come si assicura la sostenibilità delle terapie, che per definizione coinvolgono un numero ristretto di pazienti? Quale può essere il ruolo dei privati, degli enti di ricerca e delle istituzioni?

Ne parliamo con:

• Armando Magrelli
  Vice Presidente del Comitato per i Medicinali Orfani, EMA (European Medicines Agency)
• Celeste Scotti
  Direttore ricerca e sviluppo, Fondazione Telethon

Conduce:

• Rossella Iannone
  Direttrice responsabile TrendSanità