Il tempo è vita, e ogni ritardo può costare caro. Con il Critical Medicines Act in discussione in Europa si punta a garantire un accesso più rapido e sicuro ai farmaci essenziali, cruciali per pazienti con malattie rare come le immunodeficienze primitive
“Le malattie rare sono uno dei settori in cui le fragilità strutturali del nostro sistema sanitario emergono con più evidenza: ritardi diagnostici, disuguaglianze territoriali...
Il Rapporto OsMed 2024 evidenzia progressi nell’innovazione terapeutica e nel rimborso di terapie avanzate e farmaci per malattie rare, ma sottolinea la necessità di migliorare aderenza, appropriatezza e consumo di generici, con l’obiettivo di garantire sostenibilità, equità e migliori opportunità di cura nel SSN
Dall’alleanza tra scienza, clinica e famiglie nasce un nuovo modo di fare ricerca sulla sindrome SYNGAP1. Silvia Di Angelantonio: «Modelli paziente-specifici, terza missione e una comunità coesa: così stiamo cambiando il paradigma»
Al bando AIFA per la ricerca indipendente sulle malattie rare sono stati inviatu 100 progetti, per un finanziamento complessivo di 17,8 milioni di euro
L'AIFA ha stanziato 17,8 milioni di euro per la ricerca indipendente sulle malattie rare. Le proposte potranno essere presentate dal 9 giugno al 23 luglio
«Negare una terapia, anche se considerata poco efficace, equivale a lasciare pazienti senza cura, una situazione peggiore rispetto alla disponibilità di un trattamento pur con efficacia limitata» –
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice di OMAR, e Marco Rasconi, presidente Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (UILDM) a TrendSanità
La richiesta di sostegno per chi è costretto a spostarsi fuori Regione per essere curato è stata avanzata dal senatore Orfeo Mazzella insieme a tre realtà del Terzo Settore:
CasAmica, Codice Viola e UNIAMO
UNIAMO chiede che le Regioni si attivino per l’avvio di progetti pilota di screening neonatale almeno sulla leucodistrofia metacromatica, mentre nel medio periodo è necessario sviluppare un iter diverso per l’ampliamento del panel SNE, slegato dall’aggiornamento LEA e che garantisca a ogni bambino il diritto alla salute, a prescindere dalla Regione di nascita
