Tag

malattie rare

Malattie rare, la ricerca è ancora sostenibile?

Live con Armando Magrelli (Vice Presidente del Comitato per i Medicinali Orfani, EMA) e Celeste Scotti (Direttore ricerca e sviluppo, Fondazione Telethon)

Malattie rare, al via “Basta essere pazienti”, la campagna di comunicazione di OMaR per la Giornata Mondiale 2024

Attraverso un convegno, la diffusione di quattro video-testimonianze e una petizione, saranno affrontate le sfide quotidiane e i legittimi desideri delle persone con malattie rare e delle loro famiglie

OMAR: «Le sfide organizzative delle malattie rare, tra sostenibilità e cronicità»

Il settore delle malattie rare è molto vivace: dal punto di vista scientifico e dal punto di vista dell’accesso i cambiamenti si susseguono veloci, sia in termini di nuovi approcci terapeutici sia di disponibilità per i pazienti. A questa attualità bisogna però affiancare un modello che garantisca anche la sostenibilità

OMAR: «Le sfide organizzative delle malattie rare, tra sostenibilità e cronicità»

Il settore delle malattie rare è molto vivace: dal punto di vista scientifico e dal punto di vista dell’accesso i cambiamenti si susseguono veloci, sia in termini di nuovi approcci terapeutici sia di disponibilità per i pazienti. Ne abbiamo parlato con Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore dell’Osservatorio Malattie Rare (OMAR)

I risultati del 7° Rapporto OSSFOR

Realizzato in collaborazione con importanti esperti del settore, contiene un approfondimento dedicato alla normativa che regolamenta il settore, illustra i processi e le tempistiche dei percorsi autorizzativi dei farmaci orfani, approfondisce i consumi e la spesa regionale e raccoglie una fotografia delle sperimentazioni in corso nel mondo con un focus dedicato all’Italia

Il ruolo delle associazioni di pazienti

All’interno del 7° Rapporto OSSFOR presentato il 12 dicembre a Roma c’è uno studio realizzato da IQVIA sul ruolo delle associazioni di pazienti nell’ecosistema sanitario italiano

Psoriasi Pustolosa Generalizzata: impatto economico e sulla qualità di vita

Risultati della recente analisi di cost of illness sulla Psoriasi Pustolosa Generalizzata (GPP) condotta da Patrizio Armeni e Francesco Costa (SDA Bocconi School of Management): nonostante sia una patologia rara, la GPP può generare costi importanti per il paziente e la società

Distrofia di Duchenne, un parere negativo del CHMP scuote la comunità dei pazienti

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha espresso un primo parere negativo per l’autorizzazione all’immissione in commercio completa di ataluren per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso