malattie rare

AIFA pubblica il Bando Ricerca Indipendente 2025 sulle malattie rare

L'AIFA ha stanziato 17,8 milioni di euro per la ricerca indipendente sulle malattie rare. Le proposte potranno essere presentate dal 9 giugno al 23 luglio

Malattie rare, tra evidenze cliniche e accesso alle cure: il caso dei farmaci revocati

«Negare una terapia, anche se considerata poco efficace, equivale a lasciare pazienti senza cura, una situazione peggiore rispetto alla disponibilità di un trattamento pur con efficacia limitata» – Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice di OMAR, e Marco Rasconi, presidente Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (UILDM) a TrendSanità

Migrazione sanitaria e malattie rare: chieste misure per sostenere le spese di chi è costretto a curarsi lontano dalla propria Regione

La richiesta di sostegno per chi è costretto a spostarsi fuori Regione per essere curato è stata avanzata dal senatore Orfeo Mazzella insieme a tre realtà del Terzo Settore: CasAmica, Codice Viola e UNIAMO

Malattie Rare, lo screening neonatale esteso eccellenza europea ma non basta: necessario assicurare aggiornamento tempestivo del panel

UNIAMO chiede che le Regioni si attivino per l’avvio di progetti pilota di screening neonatale almeno sulla leucodistrofia metacromatica, mentre nel medio periodo è necessario sviluppare un iter diverso per l’ampliamento del panel SNE, slegato dall’aggiornamento LEA e che garantisca a ogni bambino il diritto alla salute, a prescindere dalla Regione di nascita

Tumori rari, la sfida dei prossimi 5 anni: più specializzazione, rete integrata e telemedicina

Definire i centri, garantire la presa in carico territoriale e potenziare la digitalizzazione sono le priorità per migliorare la gestione dei tumori rari in Italia. La Rete nazionale esiste, ma va integrata con le strutture regionali, per garantire a tutti i cittadini un accesso equo

Malattie rare, Fondazione Telethon in prima linea per lo sviluppo di nuove cure

Solo per il 5% delle oltre 7000 malattie rare oggi conosciute è disponibile una terapia. Fondazione Telethon ha oltre dieci progetti terapeutici che compongono la pipeline di sviluppo e due terapie geniche già approvate e disponibili, con una terza in attesa di approvazione

Malattie rare in reumatologia: l’impegno del CReI per una gestione multidisciplinare innovativa

Multidisciplinarietà, rapporto con i pazienti, ricerca scientifica e attuazione del Testo Unico e del Piano Nazionale Malattie Rare sono gli obiettivi non più rimandabili secondo il Collegio Reumatologi Italiani

Malattie rare: una rete nazionale per i pazienti senza diagnosi

Al Bambino Gesù identificati circa 100 geni malattia dal 2014. Domani, in vista della Giornata Mondiale del 28 febbraio, un convegno online insieme a Orphanet e OMaR

Dare voce alle malattie rare: raccontarle, informare, coinvolgere

Intervista a Intervista a Ilaria Ciancaleoni Bartoli
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, giornalista e direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR), racconta le sfide di chi si occupa di comunicazione nelle malattie rare