Alla recente conferenza IPOPI (International Patient Organisation for Primary Immunodeficiencies), i riflettori sono stati puntati sulle difficoltà critiche che l’Europa deve affrontare per garantire i farmaci essenziali ai pazienti più vulnerabili. Al centro del dibattito, il Critical Medicines Act (CMA), la proposta normativa della Commissione europea che potrebbe rappresentare un punto di svolta per le malattie rare, comprese le immunodeficienze primitive (PID).
Le PID comprendono quasi 600 malattie genetiche rare e croniche, spesso invalidanti o potenzialmente letali se non trattate adeguatamente. La loro gestione è complessa e richiede un approccio multidisciplinare, poiché molti pazienti convivono con una combinazione di problemi immunologici, autoimmuni, infiammatori o oncologici, rendendo l’accesso costante e sicuro ai farmaci salvavita una necessità non negoziabile.
La fragilità del sistema e l’urgenza dei farmaci plasmaderivati
Per la maggior parte dei pazienti con PID, la terapia di sostituzione a base di immunoglobuline (IG) derivate dal plasma umano è un pilastro fondamentale. Eppure, il settore è fragile: l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) conferma che le carenze di immunoglobuline persisteranno almeno fino a giugno 2026.
Le immunoglobuline salvavita per i pazienti con immunodeficienze primitive dipendono da forniture vulnerabili
La produzione dipende quasi interamente dalle donazioni di plasma, una risorsa finita. Circa il 30% del plasma utilizzato in Europa è importato da donatori statunitensi, una dipendenza che espone i pazienti a vulnerabilità in caso di interruzioni della catena di approvvigionamento. La crisi in Romania del 2017-2018, con pazienti senza cure per oltre un anno e conseguenze tragiche – gravi infezioni e persino perdite di vita umane – è un monito.
L’innovazione curativa: le terapie geniche
Oltre ai farmaci plasmaderivati, il CMA deve guardare alle terapie geniche. Daniela Ene, una paziente romena con PID, ha messo in luce le sue immense difficoltà di accesso: nonostante la disponibilità di una terapia genica vitale, ha lottato per tre anni e mezzo per convincere le autorità nazionali a trovare una base legale per pagare le sue cure da 1-2 milioni di euro. «Il tempo è vita e perdere tempo significa perdere vita», ha ricordato.
Gli acquisti congiunti tra Stati membri, previsti dal Critical Medicines Act, possono essere uno strumento chiave per l’accesso tempestivo
Fabio Candotti, Presidente della European Society for Immunodeficiencies (ESID), ha ribadito che prezzi elevati e le politiche di rimborso inadeguate sono il «nodo cruciale del problema». Il CMA, con strumenti come l’acquisto congiunto tra Stati membri, può facilitare un accesso più rapido e coordinato.
Oltre il prezzo più basso: la necessità di criteri di acquisto resilienti
Uno dei fattori principali alla base delle carenze, soprattutto nei mercati più piccoli, è un approvvigionamento guidato solo dal prezzo più basso, non dalla qualità o dall’idoneità per il singolo paziente. Per le terapie biologiche, non esiste una “taglia unica”: ogni paziente può avere esigenze diverse di composizione, modalità di somministrazione e compatibilità.
Gli esperti riuniti da IPOPI hanno chiesto che il CMA introduca criteri di acquisto che premino affidabilità, resilienza e continuità della fornitura. Secondo Rafał Ramotowski, della Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA), l’approccio corretto dovrebbe bilanciare questi fattori, evitando di privilegiare esclusivamente l’offerta economica.
Stockpiling: pazienti prima di tutto
Il tema dello stockpiling, ossia l’accumulo di grandi scorte nazionali di farmaci, è stato un punto centrale del dibattito. Ramotowski ha sottolineato: «Il principio guida dovrebbe essere “Pazienti prima, stockpiling dopo”», per evitare che accumuli nazionali aggravino le carenze altrove. Leni von Bonsdorff, dell’International Plasma and Fractionation Association (IPFA), ha concordato sulla priorità di rafforzare la produzione UE per ridurre la dipendenza dalle importazioni e aumentare la resilienza del sistema sanitario.
La prospettiva dei piccoli Stati membri
Durante l’evento, un panel di eurodeputati ha preso la parola. Peter Agius (PPE, Malta) ha evidenziato le difficoltà dei Paesi piccoli: «I nostri sistemi sanitari sono forti solo quanto le loro catene di approvvigionamento». A Malta, i farmaci arrivano con anni di ritardo.
Senza allineamento tra UE e rimborsi nazionali, l’accesso ai farmaci resta incerto
Agius ha tracciato un parallelo tra i pazienti rari e gli Stati di piccole dimensioni, entrambi penalizzati da una minore forza contrattuale, e ha proposto di rendere più flessibili gli appalti congiunti previsti dal Critical Medicines Act, consentendo la partecipazione di un numero ridotto di Paesi.
La prospettiva economico-giuridica
L’eurodeputato ceco Ondřej Dostál (NI), avvocato esperto in politica sanitaria e diritto dei pazienti, ha richiamato l’attenzione sul legame tra acquisti europei e sistemi di rimborso nazionali. Anche se l’UE riuscisse a negoziare forniture favorevoli per farmaci innovativi, la sfida resta economica: «Il problema principale è come gli accordi UE si traducono nei rimborsi nazionali». Senza allineamento, la solidarietà rischia di restare teorica. Serve un meccanismo che colleghi l’approvvigionamento comune ai budget nazionali, permettendo di negoziare insieme, pur mantenendo la competenza nazionale in materia di prezzi e rimborsi.
Il Critical Medicines Act e la roadmap del Parlamento europeo
L’europarlamentare Tomislav Sokol (PPE, Croazia), relatore del CMA, ha fornito una panoramica sullo stato del dossier. L’obiettivo del CMA, secondo Sokol, è duplice: rafforzare l’autonomia strategica della produzione europea e garantire un accesso paritario ai farmaci per tutti i cittadini dell’UE. Sokol ha tracciato la rotta: abbandonare il criterio del “prezzo più basso”, incentivare la produzione europea con progetti strategici, promuovere appalti congiunti e coordinare le scorte a livello UE.
La votazione in Commissione SANT e la plenaria europea definiranno il futuro del CMA
La votazione in Commissione per la sanità pubblica (SANT) del Parlamento europeo è attesa a inizio dicembre, con la plenaria a gennaio 2026.
Martine Pergent, Presidente di IPOPI, ha concluso ricordando come il CMA sia forse l’ultima grande chance per proteggere l’accesso ai farmaci essenziali. I policymaker devono coglierla.
