Il valore dei Drug-Coated Balloon (DCB) oltre il costo di acquisto: gestione della stenosi dell’accesso vascolare tra sostenibilità economica e ottimizzazione organizzativa

Introduzione

La gestione dell’accesso vascolare nei pazienti sottoposti a emodialisi rappresenta una delle principali criticità clinico-organizzative nell’ambito della chirurgia vascolare e della nefrologia. In particolare, la stenosi dello shunt artero-venoso costituisce una complicanza frequente, associata a un elevato rischio di trombosi, fallimento dell’accesso e necessità di re-interventi ripetuti.

Tradizionalmente, il trattamento standard di tali condizioni è rappresentato dall’angioplastica transluminale percutanea (PTA) [Bountouris et al., 2018]. Da un lato, si riscontra come la PTA sia una tecnica minimamente invasiva che non richiede incisioni chirurgiche significative, riducendo il rischio di complicanze legate all’intervento chirurgico e/o di infezioni correlate. Dall’altro, però, la durabilità del trattamento risulta limitata, in quanto, dopo un intervento di angioplastica PTA, i vasi trattati possono sviluppare nuovamente stenosi od occlusioni nel tempo.

La stenosi dello shunt artero-venoso è una complicanza frequente nei pazienti in emodialisi

Questo può richiedere procedure di re-intervento o l’impianto di stent per mantenere la pervietà del vaso. Inoltre, in alcuni casi, durante la procedura si possono verificare lesioni alle pareti del vaso che necessitano di ulteriori interventi correttivi.

Negli ultimi anni, l’introduzione dei drug-coated balloon (DCB) ha aperto nuove prospettive terapeutiche, grazie alla capacità di ridurre la restenosi mediante il rilascio locale di farmaci antiproliferativi, rappresentando una valida alternativa alla classica angioplastica. Le evidenze scientifiche hanno dimostrato l’efficacia di tali dispositivi in termini di ottenimento di tassi di pervietà a lungo termine maggiormente favorevoli rispetto allo standard of care [Holden et al., 2022; Yin et al., 2021; Lookstein et al., 2023] in pazienti in emodialisi con stenosi della fistola arterovenosa.

I DCB sono correlati a una riduzione della restenosi e della frequenza degli interventi successivi di angioplastica

I DCB, infatti, sono correlati a una riduzione della restenosi, in quanto, rilasciando un farmaco direttamente nella zona trattata durante la procedura, prevengono o riducono la formazione di tessuto cicatriziale e la restenosi del vaso, prolungando la pervietà dell’accesso vascolare [Tozzi et al., 2019; Franchin et al., 2026]. Inoltre, riducendo la restenosi, i DCB possono diminuire la frequenza degli interventi successivi di angioplastica, consentendo agli accessi vascolari emodialitici di rimanere pervi più a lungo e riducendo il burden assistenziale e il disagio per il paziente, soprattutto se ad alta pressione. Infine, da un punto di vista di safety, si riscontra come l’utilizzo di DCB presenti un profilo di sicurezza favorevole.

Sulla scorta di queste premesse, diviene rilevante poter comprendere l’impatto economico e organizzativo correlato all’adozione in routine di DCB, identificando potenziali fattori ed elementi qualificanti che potrebbero agevolare l’utilizzo di tali medical device, nonché che potrebbero supportare il processo decisionale sia a livello istituzionale sia a livello ospedaliero.

Da questo punto di vista, l’obiettivo generale dell’attività presentata è quello di generare evidenze robuste in tema di valutazione economico-organizzativa dell’introduzione dei DCB, suggerendo criteri utili a identificare gli elementi di maggiore valore per i decisori sanitari.

Metodologia

Per il raggiungimento dell’obiettivo illustrato, è stato adottato un approccio metodologico articolato, volto a integrare evidenze di letteratura, modelli economico-organizzativi e l’analisi di dati real-world, al fine di garantire una valutazione complessiva e robusta dell’impatto dell’introduzione dei DCB nella pratica clinica.

In primo luogo, è stata condotta una review narrativa della letteratura scientifica con l’obiettivo di identificare i principali indicatori di efficacia clinica, sicurezza ed efficienza, utilizzati successivamente come parametri di input per la modellizzazione economica e organizzativa. La revisione è stata strutturata secondo il framework PICO, considerando:

• P – Population: pazienti adulti affetti da malattia renale cronica in trattamento emodialitico con necessità di accesso vascolare;
• I – Intervention: PTA associata a DCB,
• C – Comparator: PTA
• O – Outcome: la pervietà primaria della lesione target (TLPP), la pervietà primaria del circuito di accesso (ACPP), la rivascolarizzazione della lesione target (TLR), l’indice di funzione della pervietà (IPF), nonché il tasso di re-intervento, di restenosi e l’incidenza di eventi avversi.

La ricerca bibliografica è stata condotta consultando le principali banche dati biomediche (Medline/PubMed, Embase e Cochrane Database), utilizzando combinazioni di parole chiave relative alla procedura (es. “PTA”, “angioplasty”), alla popolazione (es. “arteriovenous fistula”, “hemodialysis”) e agli outcome di interesse (es. “TLPP”, “ACPP”, “restenosis”, “adverse events”). I record identificati sono stati sottoposti a screening per la selezione delle evidenze pertinenti. Sono stati inclusi preferenzialmente studi comparativi, in particolare trial randomizzati controllati, con una numerosità campionaria superiore a 50 pazienti e pubblicati in lingua inglese, senza restrizioni temporali.

Sulla base delle evidenze raccolte, è stato quindi sviluppato un modello analitico fondato sulla ricostruzione dettagliata del percorso assistenziale del paziente sottoposto a procedura PTA, sia in una configurazione standard alone sia in associazione con DCB, sulla scorta di quanto avviene nella pratica clinica, ricostruendo il tutto mediante approccio Delphi.

È stata condotta una review narrativa ed è stato sviluppato un modello analitico per ricostruire il patient journey, validato mediante approccio Delphi

Il percorso è stato articolato nelle diverse fasi che caratterizzano la gestione clinica, comprendendo il pre-ricovero, l’accettazione, la procedura interventistica, la degenza e il follow-up post-procedurale, consentendo di identificare in maniera sistematica tutte le attività e le risorse coinvolte lungo il patient journey.

La valorizzazione economica delle singole fasi è stata effettuata adottando la prospettiva della struttura erogatrice, mediante l’applicazione dell’approccio Time-Driven Activity-Based Costing (TDABC) [Keel et al., 2017], che consente di stimare in modo puntuale il consumo di risorse sulla base del tempo effettivamente impiegato per ciascuna attività e del costo unitario delle risorse stesse.

In questo ambito, sono state considerate tutte le principali componenti di costo diretto sanitario, includendo le prestazioni diagnostiche e specialistiche, i trattamenti farmacologici, le procedure interventistiche e le giornate di degenza. Una prima analisi è stata condotta su un orizzonte temporale di 12 mesi, finalizzata a stimare il costo del percorso assistenziale “indice”, ovvero relativo all’episodio iniziale di intervento.

Sono stati considerati i costi diretti sanitari dalla prospettiva della struttura erogatrice su un orizzonte temporale di 12 mesi e di 24 mesi

Al fine di fornire una stima più completa e realistica delle risorse complessivamente assorbite, l’analisi è stata successivamente estesa a un orizzonte temporale di 24 mesi, integrando dati real-world relativi alla pratica clinica corrente. Tale estensione ha consentito di includere esplicitamente nella valutazione economica gli eventi avversi e i re-interventi successivi alla procedura iniziale, elementi non modellati sulla base delle evidenze di letteratura, ma derivati direttamente da dati osservazionali. In questo contesto, è importante sottolineare che gli indicatori di efficacia e sicurezza identificati tramite revisione della letteratura sono stati utilizzati principalmente per supportare la validazione clinica della tecnologia e per documentarne il profilo di beneficio-rischio, ma non sono stati direttamente impiegati come parametri quantitativi nella modellizzazione economico-organizzativa. Quest’ultima è stata invece alimentata prioritariamente da dati real-world, al fine di garantire una maggiore aderenza ai pattern di utilizzo e ai consumi di risorse osservati nella pratica clinica.

In tale contesto, è stata formulata l’ipotesi che i pazienti trattati con PTA in associazione a DCB presentino un minore assorbimento complessivo di risorse sanitarie rispetto ai pazienti trattati con PTA alone, in virtù di una riduzione dell’incidenza di restenosi, eventi avversi e conseguenti procedure ripetute di rivascolarizzazione. La modellizzazione è stata quindi integrata con dati real-world derivanti da flussi amministrativi ospedalieri di una struttura sanitaria della Regione Lombardia. In particolare, sono state analizzate le Schede di Dimissione Ospedaliera (SDO) per identificare i ricoveri indice e i successivi re-interventi, consentendo la ricostruzione longitudinale dei percorsi di cura. Tali informazioni sono state integrate con i dati relativi alle prestazioni ambulatoriali, comprendenti visite specialistiche, esami diagnostici e procedure minori, nonché con i dati di accesso al Pronto Soccorso, al fine di intercettare eventi acuti correlati alle complicanze procedurali.

L’integrazione tra ricostruzione analitica del percorso e dati real-world ha consentito di stimare in maniera più accurata l’impatto economico complessivo dei due scenari tecnologici

L’integrazione tra ricostruzione analitica del percorso (approccio TDABC) e dati real-world ha consentito, pertanto, di stimare in maniera più accurata l’impatto economico complessivo dei due scenari tecnologici, superando i limiti di trasferibilità dei soli dati derivanti da trial clinici controllati e garantendo una valutazione maggiormente rappresentativa della pratica clinica reale.

Parallelamente all’analisi economica, è stata condotta una valutazione di impatto organizzativo, finalizzata a quantificare le implicazioni dell’introduzione dei DCB in termini di utilizzo delle risorse sanitarie e capacità produttiva delle strutture. In particolare, sono stati considerati il minutaggio ambulatoriale necessario per la gestione dei pazienti, le giornate di degenza associate ai ricoveri e la modalità di gestione degli eventi avversi, distinguendo tra setting ambulatoriale e regime di ricovero. Tale analisi ha consentito di stimare il potenziale beneficio organizzativo derivante da una riduzione del carico assistenziale, configurando possibili scenari di riallocazione efficiente delle risorse.

L’approccio metodologico adottato si configura come una valutazione integrata di tipo economico-organizzativo, basata su evidenze scientifiche e dati real-world, in grado di supportare in maniera informata i processi decisionali relativi all’adozione di tecnologie innovative in ambito sanitario.

Risultati

Risultati derivanti dalla letteratura

La review ha identificato 53 paper rispondenti al PICO e alla stringa di ricerca utilizzata, dei quali 35 sono stati esclusi poiché non coerenti con i criteri di inclusione definiti. Le principali motivazioni di esclusione sono state rappresentate dalla mancata focalizzazione sulla popolazione target (40%) e dall’assenza di un confronto diretto tra le tecnologie oggetto di analisi (60%), elementi ritenuti essenziali ai fini della successiva modellizzazione economico-organizzativa. A seguito di tale processo, 18 studi sono stati sottoposti a valutazione full-text. Tra questi, sono state selezionate tre evidenze principali, in quanto trial randomizzati controllati (RCT) con confronto diretto tra PTA associata a DCB e PTA alone, ritenuti metodologicamente più solidi e maggiormente coerenti con gli obiettivi dello studio. In particolare, sono stati inclusi lo studio di Holden e colleghi [Holden et al., 2022], relativo ai risultati a 12 mesi del trial IN.PACT AV, lo studio multicentrico APERTO AVF RCT di Yin e colleghi [Yin et al., 2021] e l’estensione a 36 mesi del medesimo trial IN.PACT AV riportata da Lookstein e colleghi [Lookstein et al., 2023]. Infine, nell’ambito della ricerca bibliografica sono stati identificati anche due studi osservazionali condotti nel contesto italiano (APERTO Italian Registry [Tozzi et al., 2019]; APERTO 600 [Franchin et al., 2026]), che, pur non soddisfacendo pienamente i criteri di inclusione per l’analisi comparativa, sono stati inclusi a fini descrittivi e di validazione esterna, in quanto utili per contestualizzare i risultati all’interno della pratica clinica nazionale e per supportare una più accurata interpretazione dei processi assistenziali analizzati nel progetto.

Sono stati inclusi 3 RCT e 2 studi osservazionali

Gli indicatori di efficacia clinica mostrano in maniera consistente una superiorità statisticamente significativa del trattamento con PTA+DCB ad alta pressione rispetto alla PTA alone in termini di Target Lesion Primary Patency (TLPP). In particolare, i dati evidenziano un vantaggio significativo per PTA+DCB sia a 12 mesi sia a 36 mesi (p-value = 0,001), indicando una maggiore durabilità dell’intervento nei pazienti trattati con DCB ad alta pressione, nello specifico pari a 63,8% (versus 43,50%) a 12 mesi a pari a 43,10% (versus 23,10%) a 36 mesi. Tale evidenza risulta coerente anche con quanto osservato nello studio APERTO AVF RCT di Yin e colleghi [Yin et al., 2021], nel quale la TLPP a 6 mesi risulta pari al 65% nel gruppo PTA+DCB rispetto al 37% nel gruppo PTA (p-value = 0,001). Inoltre, all’interno del presente studio, si riscontra una TLR a 12 mesi a favore del DCB ad alta pressione pari al 73% rispetto al 58% della PTA.

Dal punto di vista della sicurezza, i dati mostrano come l’incidenza di eventi avversi procedura-correlati risulti significativamente più elevata nei pazienti trattati con PTA alone rispetto a quelli trattati con PTA+DCB (69,20% versus 46,90%; p-value = 0,001). Tale evidenza rafforza ulteriormente il profilo favorevole dei DCB ad alta pressione, non solo in termini di efficacia, ma anche di sicurezza complessiva del percorso terapeutico. Inoltre, gli eventi osservati risultano prevalentemente correlati alla patologia di base piuttosto che al dispositivo impiegato, limitandone quindi la rilevanza ai fini di un confronto tecnologico.

Risultati di natura economica

L’analisi economica condotta secondo la prospettiva aziendale evidenzia, in prima istanza, un costo complessivo maggiore per lo scenario PTA+DCB ad alta pressione rispetto alla PTA (€ 2.604,19 versus € 2.112,79). Tale differenza è principalmente attribuibile al costo della fase interventistica, che risulta significativamente più elevato nel caso del DCB (€ 1.621,95 versus € 1.132,73), mentre le altre componenti di costo (pre-ricovero, accettazione, degenza e follow-up) risultano sostanzialmente sovrapponibili tra i due scenari (Tabella 1).

Tabella 1. Valorizzazione economica dei percorsi e definizione del Cost-Effectiveness Value (CEV)

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Correlando i costi sostenuti dalle strutture sanitarie con gli esiti clinici derivanti dalla letteratura (TLPP pari al 65% per PTA+DCB ad alta pressione rispetto al 37% per PTA (APERTO AVF RCT [Yin et al., 2021]), emerge come l’utilizzo dei DCB ad alta pressione rappresenti l’opzione preferibile in termini di costo-efficacia. Tale evidenza è supportata da un valore di CEV (Cost-Effectiveness Value) inferiore per PTA+DCB rispetto alla PTA alone (4.006,45 vs 6.036,54), indicativo di una maggiore efficienza nell’allocazione delle risorse sanitarie. Anche considerando il TLR (pari al 73% per PTA+DCB ad alta pressione e al 58% per PTA [Yin et al., 2021]), si conferma la maggiore convenienza, sotto il profilo costo-efficacia, del dispositivo innovativo (CEV: 3.567,38 vs 3.642,74).

Questi risultati, quindi, suggeriscono che il maggiore investimento iniziale associato al DCB ad alta pressione risulta compensato da un miglior rendimento clinico, configurando una soluzione più efficiente già nel breve periodo.

L’analisi economica ha confermato la maggiore convenienza, sotto il profilo costo-efficacia, del dispositivo innovativo

L’analisi dei dati real-world derivante dallo studio APERTO 600 [Franchin et al., 2026] conferma quanto emerso dalla letteratura, evidenziando una riduzione sia del numero medio di re-interventi sia degli eventi avversi nei pazienti trattati con PTA+DCB ad alta pressione. In particolare, considerando un orizzonte temporale di due anni dalla data della prima procedura interventistica, il numero medio di re-interventi risulta pari a 1,54 nel gruppo PTA+DCB ad alta pressione rispetto a 1,86 nel gruppo PTA, mentre il numero medio di eventi avversi risulta rispettivamente pari a 0,91 rispetto a 1,28.

Estendendo l’analisi a un orizzonte temporale di 24 mesi, emergono in maniera ancora più evidente i benefici economici associati all’utilizzo dei DCB ad alta pressione. Il costo complessivo per paziente risulta inferiore nel gruppo PTA+DCB ad alta pressione rispetto al gruppo PTA alone (€ 11.499,84 vs € 13.539,48), con un risparmio assoluto pari a € 2.039,64, corrispondente a una riduzione del 15%. Tale differenza si amplifica ulteriormente considerando i costi al netto del dispositivo, dove il risparmio raggiunge € 2.663,48 (-23%), come riportato nella Tabella 2.

Tabella 2. Valorizzazione economica dei percorsi, assumendo un orizzonte temporale di 24 mesi

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Questi risultati evidenziano chiaramente come il maggiore costo iniziale del DCB venga ampiamente compensato nel medio periodo dalla riduzione dei costi associati a re-interventi ed eventi avversi, determinando una riduzione complessiva del consumo di risorse sanitarie.

Risultati organizzativi

Dal punto di vista organizzativo, l’analisi di processo non ha evidenziato differenze significative nella fase iniziale del percorso assistenziale in termini di numero di accessi o durata della degenza per la procedura interventistica. Ciò suggerisce che l’introduzione del DCB ad alta pressione non comporti modifiche rilevanti nella fase acuta del trattamento. Tuttavia, differenze sostanziali emergono nel follow-up, in particolare quando si considerano i dati real-world su un orizzonte temporale di 24 mesi.

In tale contesto, si osserva una riduzione complessiva del 29% del minutaggio ambulatoriale per i pazienti trattati con PTA+DCB ad alta pressione rispetto allo standard of care. Analizzando nel dettaglio le componenti, il tempo ambulatoriale associato alla gestione degli eventi avversi si riduce del 50%, mentre quello relativo ai re-interventi si riduce del 17%. Tale evidenza indica una significativa diminuzione del carico assistenziale legato alle complicanze.

Analogamente, si osserva una riduzione delle giornate di degenza complessive pari al 33%, con una diminuzione del 35% per gli eventi avversi e del 17% per i re-interventi (Tabella 3).

Tabella 3. Quantificazione dell’impatto organizzativo

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Questi risultati suggeriscono una minore necessità di ricorso a ricoveri ospedalieri, con conseguente ottimizzazione dell’utilizzo dei posti letto.

Nel complesso, l’introduzione dei DCB ad alta pressione si associa a un rilevante beneficio organizzativo, traducendosi in una riduzione del carico di lavoro per le strutture sanitarie e in una potenziale liberazione di risorse, che potrebbero essere riallocate verso altre attività.

Conclusioni

I risultati dell’analisi evidenziano come l’introduzione DCB ad alta pressione nel trattamento della stenosi dello shunt artero-venoso sia associata a benefici multidimensionali, che si estendono oltre la sola efficacia clinica, includendo rilevanti implicazioni economiche e organizzative.

Al fine di fornire una sintesi delle evidenze emerse, è stata condotta un’analisi SWOT, riportata nella Tabella 4, che consente di inquadrare in maniera strutturata i principali elementi a supporto dell’adozione della tecnologia, nonché le criticità e i fattori di contesto rilevanti per i processi decisionali.

Tabella 4. Analisi SWOT

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In particolare, tra i punti di forza si evidenzia la capacità dei DCB ad alta pressione di ottimizzare il percorso del paziente, con una riduzione significativa dei re-interventi e degli eventi avversi, che si traduce in un risparmio economico nel medio periodo stimato intorno al 15%, accompagnato da una riduzione del carico organizzativo (-29% del minutaggio ambulatoriale e -33% delle giornate di degenza). Tra i punti di debolezza emergono invece il maggiore costo iniziale del dispositivo rispetto alla PTA alone, la limitata disponibilità di evidenze di lungo periodo e la necessità di adeguamenti organizzativi e formativi, che possono rappresentare barriere all’implementazione su larga scala. Tuttavia, le opportunità appaiono rilevanti e coerenti con l’evoluzione dei sistemi sanitari verso modelli value-based, includendo il potenziale inserimento nei PDTA, l’allineamento con obiettivi di sostenibilità e la possibilità di accesso a finanziamenti dedicati all’innovazione. Infine, le minacce risultano principalmente di natura sistemica, quali vincoli di budget, variabilità regionale nei modelli di procurement e possibili resistenze al cambiamento, elementi che richiedono strategie di governance adeguate a garantire un’adozione equa e sostenibile della tecnologia.

Nel complesso, le evidenze prodotte supportano l’utilizzo dei DCB ad alta pressione come soluzione ad alto valore, in grado di coniugare migliori esiti clinici con un uso più efficiente delle risorse sanitarie, configurandosi come un’opzione preferibile nel medio periodo nonostante il maggiore investimento iniziale. L’integrazione dei DCB ad alta pressione nei PDTA regionali potrebbe rappresentare uno strumento concreto per supportare decisioni di acquisto e rimborso basate sul valore, favorendo modelli di governance sanitaria più sostenibili.

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