Curare malattie “incurabili” attraverso trattamenti “one shot”. Questa è la grande sfida raccolta e in parte vinta dalle terapie innovative e avanzate, la nuova frontiera della medicina personalizzata su cui si sta concentrando la ricerca scientifica negli ultimi anni. Le Advanced Therapy Medicinal Product (Atmp) sono basate su ingegneria tissutale, terapie geniche e cellulari, e le più conosciute sono le Car-T (Chimeric antigen receptor T-cell).

Il 2019 ha visto l’approvazione da parte di Ema di nuove terapie dedicate a pazienti con elevati “unmet need”. Ma le terapie avanzate fanno parte dei farmaci innovativi. In Italia, quelli attualmente rimborsati dal SSN sono una trentina e nei prossimi anni probabilmente ne arriveranno altri. Ad oggi questi medicinali sono sostenuti tramite due fondi, uno per i farmaci innovativi oncologici e uno per gli altri farmaci innovativi.

Quanto costano queste cure, sul lungo periodo, per il nostro Servizio Sanitario Nazionale? Ha senso istituire un unico fondo per questi farmaci per ottimizzare le eventuali compensazioni o è meglio tenerli separati? Alcune terapie, come le due Car-T, sono rimborsate secondo il payment at result. Basteranno meccanismi simili per rendere sostenibili queste terapie? Quando si parla di farmaci innovativi, dobbiamo ricordare che il loro valore deve tenere conto non solo di una fase di ricerca e sviluppo costosa e ad alto rischio di fallimento, ma anche di costi di produzione del singolo farmaco.

Ma oltre alla sostenibilità economica, qual è il reale potenziale di cura di questi farmaci?

Ne parliamo con:

• Giuseppe Curigliano
  Direttore Sviluppo di Nuovi Farmaci per Terapie Innovative, IEO
• Francesco Macchia
  Osservatorio Terapie Avanzate

Modera:

• Angelica Giambelluca
  Giornalista professionista in ambito medico