Malattie immuno-mediate, biosimilari e la trappola del prezzo al ribasso. Per correre ai ripari, associazioni dei pazienti, società scientifiche ed economisti sanitari, uniti nella Coalizione per l’equità di accesso alle cure per le malattie immuno-mediate, hanno presentato un manifesto sociale: una chiamata all’azione coordinata per portare questi temi all’attenzione delle istituzioni nazionali e regionali, sollecitando risposte e scelte adeguate di politica sanitaria.
La neonata Coalizione per l’equità di accesso alle cure per le malattie immuno-mediate riunisce l’Associazione Nazionale per le Malattie Croniche dell’Intestino (AMICI Onlus), l’Associazione Psoriasici Italiani Amici della Fondazione Corazza (APIAFCO), l’Associazione dei Malati Reumatici con tutte le proprie emanazioni territoriali (ANMAR), l’Associazione Persone con Malattie Reumatiche e Rare (APMARR), l’Associazione Dermatologi Ospedalieri Italiani (ADOI) e il Collegio dei Reumatologi Italiani (CReI).
Gli obiettivi del sodalizio sono stati sintetizzati in un manifesto sociale, presentato in Senato nel corso del convegno sul tema Malattie Immuno-mediate: garantire continuità terapeutica e libertà prescrittiva. Il documento riassume le istanze più urgenti, oltre a evidenziare i preoccupanti condizionamenti per un equo e adeguato accesso alle cure, sottolineando la richiesta che sia restituito ai farmaci biosimilari il fondamentale duplice ruolo originario di strumento di sostenibilità e di facilitatore per l’accesso alle cure.
I pazienti colpiti da malattie immuno-mediate avevano accolto l’arrivo dei biosimilari come un’opportunità per consentire una maggiore equità di accesso alle cure
I pazienti colpiti da malattie immuno-mediate avevano accolto l’arrivo dei farmaci biosimilari come un’opportunità per consentire una maggiore equità di accesso alle cure nella lotta a queste severe patologie. Questi farmaci, consentendo un importante contenimento dei costi, avrebbero dovuto consentire un accesso equo e agevole alle terapie per una platea sempre più ampia di pazienti.
“All’orizzonte si profila, oggi, una realtà che rischia di essere molto diversa – spiega il Direttore Generale di AMICI Salvo Leone – perché ciò che avrebbe potuto avere un fondamentale ruolo di calmieratore dei costi sanitari e di garanzia di accesso alle cure – il biosimilare – sta invece divenendo motivo di incertezza per migliaia di pazienti ma anche per coloro, cioè i medici, che devono curarli”.
Il quadro infatti vede un mercato impoverito, con lotti deserti, imprese dimezzate e carenze negli elenchi di AIFA. Il nodo: il prezzo.
“I biosimilari hanno rappresentato sin da subito una grande risorsa per i pazienti e per il SSN al contempo, in quanto hanno permesso di trattare un numero sempre maggiore di pazienti assicurando il controllo delle spese – sottolinea Daniela Marotto, Presidente del CREI -. Ci auguriamo che l’aspetto economico-finanziario non diventi mai il solo e unico parametro di riferimento per il loro impiego’’.
Le malattie immuno-mediate e i farmaci biosimilari
Le malattie immuno-mediate o autoimmuni possono interessare organi molto diversi tra loro. Per quanto riguarda le patologie reumatologiche, le più importanti sono l’artrite reumatoide, il lupus, la sclerodermia, le connettiviti e le vasculiti. L’apparato digerente è invece sede di malattie infiammatorie croniche intestinali quali la malattia di Crohn e la colite ulcerosa. Infine, per quanto riguarda la cute, vanno ricordate la psoriasi nelle sue diverse forme e manifestazioni. Una popolazione di pazienti che complessivamente in Italia ammonta oltre 3 milioni.
Si tratta di patologie croniche che comportano, per le persone che ne sono portatrici, una vita in cui anche le azioni più semplici sono rese difficoltose; la malattia, infatti, complica ogni situazione e impatta sulla qualità di vita, alterando la normalità non solo in termini clinici, ma anche emotivi, sociali ed esistenziali.
L’emergere dei biosimilari ha permesso e può permettere, a parità di efficacia delle cure, una migliore sostenibilità del sistema e un più equo accesso alle terapie
Dal punto di vista delle risorse terapeutiche, con l’introduzione del trattamento con farmaci biotecnologici, le malattie immuno-mediate hanno visto una svolta nella loro presa in carico e gestione. L’emergere, poi, nell’ambito dei farmaci biotecnologici, della disponibilità di farmaci biosimilari, ha permesso e può permettere – a parità di efficacia delle cure – una migliore sostenibilità del sistema e un più equo accesso alle cure.
“Un quadro virtuoso che è messo oggi in discussione da scelte che puntano a perseguire la ricerca di un continuo ribasso e di un risparmio immediato a scapito di una gestione del paziente che sia basata su valutazioni di carattere medico-scientifico“, osserva Silvia Ostuzzi dell’Associazione Lombarda Malati Reumatici –. Infatti, nello specifico delle malattie immuno-mediate, si evidenziano in alcuni casi problemi legati a una limitazione della libertà prescrittiva del clinico e a una riduzione delle disponibilità terapeutiche“.
“Politiche di acquisto regionali caratterizzate da basi d’asta sempre più ridotte”, ha spiegato Ostuzzi, “da una parte determinano il continuo abbassamento del prezzo dei biosimilari con un risparmio nel breve termine per le casse regionali, dall’altra mettono in discussione, nel medio-lungo termine, l’intero mercato dei farmaci biotecnologici”.
La corsa al prezzo più basso determina il fenomeno degli switch multipli, con possibili conseguenze per il paziente, e rischia conseguenze nefaste anche sul mercato. “Anzitutto il perseguimento assoluto del massimo risparmio possibile genera frequentemente e in corso di terapia il passaggio, improvviso, ripetuto e spesso automatico, da un prodotto ad un altro – ha affermato Ostuzzi – . Questo accade prescindendo dal legittimo diritto del paziente ad avere informazioni sulle sue cure e la continuità terapeutica anche in termini di modalità di somministrazione del farmaco, oltre a non tenere in alcun conto il diritto alla libertà prescrittiva del medico che dovrebbe essere l’unico vero dominus nella gestione di queste complesse patologie. Ne conseguono anche probabili rischi in termini di sostenibilità, nel medio-lungo termine, del Servizio Sanitario Regionale e Nazionale”.
“Ormai è prassi consolidata cambiare i farmaci biosimilari ai pazienti colpiti da malattie immuno-mediate, più raro invece il passaggio da un biologico all’altro. Mentre il secondo è motivato da una risposta a una molecola, il primo non lo riteniamo accettabile per molteplici ragioni – dichiara Valeria Corazza, presidente di APIAFCO – e questo anche per le negative ripercussioni che questa ormai troppo diffusa pratica potrebbe avere sulle attività di farmacovigilanza e quindi sull’identificazione di potenziali eventi avversi il cui nesso di causalità potrebbe essere identificato con grandi difficoltà”.
Ma, appunto, fenomeni distorsivi coinvolgono anche il mercato farmaceutico. “L’abbassamento delle basi d’asta nelle gare d’acquisto sta erodendo sempre più lo spazio della concorrenza tra imprese – sottolinea Patrizio Armeni, docente di Practice di Government, Health and Not for Profit, presso SDA Bocconi School of Management -. Ciò potrebbe produrre l’effetto di far uscire diverse aziende produttrici dal mercato, limitando così l’offerta di farmaci e creando i presupposti per posizioni contrattuali potenzialmente più condizionanti le scelte dei gestori dei servizi sanitari. Ad esempio queste aziende potrebbero decidere di non partecipare a gare nelle quali il prezzo base non venisse considerato soddisfacente”.
Il manifesto sociale: ripartire dai pazienti
Da queste premesse nasce il manifesto sociale che si prefigge l’obiettivo di portare alle istituzioni nazionali e regionali e della collettività la necessità di garantire una più efficace e più equa politica sanitaria con riferimento alle patologie immuno-mediate.
Nella seconda parte, il manifesto contiene una serie di indicazioni che riguardano i diritti dei pazienti. La Carta Europea dei Diritti del Malato (2002) elenca 14 diritti dei pazienti. Il manifesto mette l’attenzione su alcuni di essi:
- Diritto all’accesso. Ogni malato ha diritto ad accedere ai servizi sanitari che il suo stato di salute richiede. I servizi sanitari devono garantire eguale accesso a ognuno, senza discriminazioni sulla base delle risorse finanziarie, del luogo di residenza, del tipo di malattia o del momento dell’accesso al servizio.
- Diritto all’informazione. Ogni individuo ha diritto ad accedere a tutti i tipi di informazione che riguardano il suo stato di salute e i servizi sanitari e come usarli, nonché a tutti quelli che la ricerca scientifica e l’innovazione tecnologica rendono disponibili
- Diritto al rispetto del tempo dei pazienti. Ogni individuo ha diritto a ricevere i necessari trattamenti sanitari in un periodo di tempo veloce e predeterminato. Questo diritto si applica a ogni fase del trattamento.
- Diritto all’innovazione. Ogni individuo ha diritto all’accesso a procedure innovative, incluse quelle diagnostiche, secondo gli standard internazionali e indipendentemente da considerazioni di carattere economico o finanziario.
- Diritto a un trattamento personalizzato. Ogni individuo ha diritto a trattamenti diagnostici o terapeutici quanto più possibile adatti alle sue personali esigenze.
Tutti sono concordi nel voler garantire tali diritti ma, nel caso delle malattie immuno-mediate, questi diritti sono in alcune parti del Paese messi in discussione, e con uno sguardo al futuro, potrebbero essere a rischio anche nelle Regioni più virtuose.
“Il modo più adeguato e realistico di mettere mano al problema è di ripartire dai pazienti, dalle loro difficoltà, dalle loro esperienze – positive o negative -, dalle loro istanze, per rappresentare nel modo migliore gli ostacoli all’equità di accesso alle cure, formulando proposte concrete per superarli con il contributo di tutti i soggetti in campo”, spiegano i soggetti promotori.
La terza parte del documento definisce la Coalizione per l’equità di accesso alle cure per le malattie immuno-mediate:
- si tratta di un tavolo di lavoro multistakeholder, costituito da rappresentanti delle associazioni dei pazienti, di società scientifiche di patologie inerenti l’area delle malattie immuno-mediate e di Commissioni Sanità di diversi Consigli Regionali
- è animata da un forte imprinting economico e socio-politico, in grado di farsi carico di formulare risposte coerenti per il Servizio Sanitario nel medio e lungo termine, condividendo proposte concrete in sede istituzionale (Parlamento e Conferenza Stato Regioni)
- è costituita con lo scopo di suggerire, a partire da quanto emerge oggi dalla real life, raccomandazioni di policy sanitaria che mettano al centro dell’attenzione e dell’azione il paziente, coinvolgendo tutte le associazioni e le entità che, a diverso titolo, operano a sua tutela, per garantire ai pazienti le migliori cure attualmente a disposizione.
La Coalizione per l’equità di accesso alle cure per le malattie immuno-mediate si è posta obiettivi puntuali:
- Attivare un processo di costruttiva convergenza mediante il quale istituzioni, payers, clinici, esperti, associazioni di pazienti e cittadini possano tra loro interagire, dando vita a un dialogo costruttivo, in grado di elevare il livello della risposta sanitaria in linea con la severità del problema
- Porre un limite al continuo ribasso dei prezzi d’acquisto, che potrebbe mettere a rischio la sostenibilità del mercato dei biosimilari, dato che la loro potenziale scomparsa comporterebbe una riduzione delle opzioni terapeutiche a disposizione dei clinici, con conseguenti danni non solo per i pazienti ma anche per le casse dei Servizi Sanitari Regionali, e, di conseguenza, del Servizio Sanitario Nazionale
- Costruire un dibattito a livello nazionale, affinché venga preso in considerazione il problema, per aiutare il sistema a valorizzare il risparmio dal breve al medio-lungo termine
- Definire, insieme ai clinici e ai rappresentanti delle istituzioni, le aree di miglioramento, e ipotizzare le possibili soluzioni da suggerire in termini di policy sanitaria
La Coalizione baserà il proprio operato su alcune linee di lavoro per una sanità più equa.
Il contesto attuale è caratterizzato da notevoli differenze interregionali relativamente sia alla disponibilità dei farmaci che alla scelta prescrittiva, spesso orientata da logiche di contenimento dei costi. Alla luce di questo quadro, si suggeriscono alcune considerazioni pratiche circa i rischi principali del sistema:
- Il rischio di una limitata libertà prescrittiva del medico: la spinta sempre più diffusa verso la prescrizione solo del primo aggiudicatario delle gare, in contraddizione con quanto previsto dalle normative che regolano l’acquisto di biosimilari, rappresenta una forte limitazione della libertà prescrittiva dei clinici.
- Il rischio di non garantire la continuità terapeutica al paziente: i continui cambi di farmaco e del relativo piano terapeutico (multiswitch da biosimilare a biosimilare) creano evidenti disagi per il paziente, ingenerando preoccupazioni e confusioni del tutto inutili, e mettono a rischio l’aderenza terapeutica
- Il rischio della non sostenibilità nel tempo del sistema sanitario: la ricerca continua del ribasso dei prezzi nelle gare regionali e la spinta alla prescrizione dei soli primi aggiudicatari potrebbero rendere impossibili le condizioni del mercato, e, a fronte di risparmi irrisori, potrebbero ridurre il numero delle azioni terapeutiche disponibili.
Una Call to Action per lavorare insieme
Ecco perché i diversi organismi che hanno dato vita alla Coalizione hanno anche sottoscritto un documento programmatico contenente una Call to Action con l’impegno di sviluppare un lavoro comune in più direzioni:
- promuovere l’adozione di nuove politiche sanitarie a tutela dei pazienti portatori di malattie immuno-mediate, a partire dall’impegno a favorire l’accesso alle terapie per i pazienti, evitando la sostituibilità automatica tra biosimilari e tutelando il principio della libertà prescrittiva del medico;
- istituire tavoli di confronto con i diversi stakeholder nei quali elaborare indicazioni e raccomandazioni condivise per il soddisfacimento dei bisogni dei pazienti
- rendere consapevole la pubblica opinione del deficit assistenziale esistente in questo ambito sanitario.
- dare evidenza, mediante la raccolta di dati e informazioni, a livello sia nazionale che regionale, della condizione reale dei pazienti.
Alla Call to Action, inoltre, si aggiunge la presa d’atto della recente pronuncia congiunta dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e della Rete dei Capi delle Agenzie dei Medicinali (HMA) circa la intercambiabilità dei farmaci biologici, in particolare tra farmaci biosimilari, ma si ribadisce che questo non significa affatto la loro automatica sostituibilità nei percorsi terapeutici. Secondo la Coalizione, la continuità terapeutica è un diritto dei pazienti ed è di indubbia importanza per l’aderenza alle terapie da parte dei pazienti stessi: principio ribadito anche in una mozione unitaria sulle malattie reumatologiche, approvata all’unanimità da tutte le forze politiche in Parlamento nell’ultimo scorcio della XVII Legislatura.