Più valore al sistema quando il paziente diventa “esperto”

Intervista a Dominique Van Doorne, vice Presidente di Accademia dei Pazienti

Come è nata l’Accademia dei pazienti e di che cosa si occupa?

In Italia l’Accademia dei pazienti onlus è stata creata allo scopo di promuovere il progetto europeo EUPATI (European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation), a sua volta nato con l’obiettivo di insegnare al paziente tutto sulla ricerca e lo sviluppo dei farmaci, “dalla A alla Z”: dagli studi preclinici alle diverse fasi della ricerca clinica, fino alla fase IV quando il farmaco è già stato immesso in commercio.

Il progetto EUPATI è una partnership pubblico-privata fortemente voluta dalla Commissione europea, e in particolare dall’organismo comunitario denominato IMI (Innovative Medicines Initiative), in collaborazione con l’EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations) e, soprattutto, con il Forum dei pazienti europei (EPF – European Patients’ Forum), che è stato uno dei soggetti promotori del progetto e ha assunto un ruolo di leadership. La considerazione di partenza che ha convogliato l’interesse di tutti è stata che non è possibile effettuare un numero sufficientemente alto di studi clinici in Europa se i pazienti, in primo luogo, non sono ben informati e consapevoli di che cosa sono gli studi clinici e che cosa comportano.

Il progetto EUPATI è stato inizialmente sviluppato in 12 paesi europei e tradotto in 7 lingue; adesso i paesi coinvolti sono 14 e i materiali sono disponibili in 9 lingue, ma la diffusione sta continuando a crescere.

Sono previsti tre livelli di formazione. Il primo livello ha come target il “paziente esperto” e si rivolge ad un numero ristretto di pazienti che ricevono una formazione molto intensa tramite un corso della durata di un anno, strutturato con 160 ore di formazione a distanza, in remoto, e una serie di incontri in presenza, face-to-face. Per ovvie ragioni logistiche (era molto complicato prevedere la partecipazione da Paesi diversi), nei corsi effettuati a livello europeo è stato possibile organizzare solo 2 incontri face-to-face, della durata di 4 giorni. Nel corso che attualmente si sta svolgendo in Italia e che vede la partecipazione di 54 pazienti, dalla Valle d’Aosta alla Sicilia, abbiamo deciso di organizzare 6 incontri face-to-face, un sabato al mese.

Il progetto EUPATI è attivo in 14 Paesi UE

Ai pazienti esperti, che costituiscono il primo livello del nostro progetto, spetta quindi il compito di formare, a loro volta, tutti i pazienti che afferiscono alle rispettive associazioni, promuovendo il diffondersi di una sempre maggiore cultura della ricerca e sviluppo dei farmaci, che permetta anche di interpretare e valutare correttamente, ad esempio, le informazioni che vengono riportate dai media, per comprendere la reale portata di alcuni articoli di giornale che annunciano nuove terapie disponibili e che, spesso, possono creare false illusioni o peggio ancora, se distorte, vere e proprie truffe. Il paziente formato, che conosce il metodo di ricerca e sviluppo dei farmaci, possiede una maggiore consapevolezza, ha gli strumenti per capire meglio quanto riportato dai giornali o dalla pubblicità e può riconoscere le situazioni non chiare.

Il terzo livello riguarda la promozione dei temi legati alla ricerca e sviluppo dei farmaci a tutti i cittadini, anche la popolazione sana in generale, con l’obiettivo di fornire le basi necessarie per capire, ad esempio, che cosa vuol dire “efficacia” o “sicurezza” di un farmaco e come vengono valutate; questo permette ai cittadini di discutere con il proprio medico con un livello di conoscenze e competenze più elevato.

A questo proposito è già disponibile per tutti, sul sito europeo di EUPATI e in traduzione italiana anche sul sito di Accademia dei pazienti, il cosiddetto “Toolbox” o “Cassetta degli attrezzi”, cioè una raccolta delle principali informazioni sulla ricerca e sviluppo dei farmaci che possono essere consultate online o scaricate e stampate in formato pdf.

Il nostro auspicio è che questo progetto possa avere un impatto positivo sull’aderenza terapeutica di tutti i pazienti: chiunque debba seguire una terapia deve essere consapevole del fatto che ogni farmaco funziona perché ha un meccanismo d’azione preciso e che la terapia deve essere assunta in un determinato modo perché gli errori nell’assunzione dei farmaci possono portare direttamente ad una inefficacia della terapia. Se prendiamo ad esempio le statine, è bene che i pazienti siano consapevoli del fatto che le statine non agiscono da un giorno all’altro, che la statina prescritta come prevenzione cardiovascolare non serve solo a ridurre il valore del colesterolo ma che la prevenzione funziona solo dopo un anno intero di terapia; per questo è importante fornire al paziente le informazioni necessarie a fargli comprendere che il suo obiettivo non deve essere solo la riduzione del valore di colesterolo a breve termine (“prendo le statine, faccio i prelievi, il valore è ridotto, sospendo le statine”) ma la prevenzione di eventi cardiovascolari a lungo termine: se il paziente lo sa, è motivato ad assumere correttamente la terapia.

In quest’ottica, un altro aspetto importante del nostro progetto è che la formazione non è legata ad una patologia specifica o ad un gruppo di pazienti in particolare, ma è trasversale perché non riguarda i farmaci o le terapie per una determinata malattia ma affronta il tema della metodologia di ricerca e sviluppo dei farmaci, che può applicarsi alle diverse aree terapeutiche.

Oltre al corso per pazienti esperti, Accademia organizza anche dei mini-corsi su misura, della durata di una giornata, per rispondere alla richiesta di una singola Associazione di pazienti o un Ospedale o un Centro di studi clinici in merito alla formazione su un argomento specifico (ad esempio, solo su HTA o solo su affari regolatori).

Quali risultati avete ottenuto a livello europeo e a livello italiano?

Il primo corso in inglese è stato reso disponibile nel 2015-2016: a livello europeo sono stati già formati 150 pazienti, e altri 50 pazienti sono in attivo. Tra i primi 150 pazienti formati a livello europeo, possiamo contare su 5 pazienti esperti italiani, che hanno frequentato il corso in inglese e stanno già fornendo la loro “consulenza” a diversi soggetti che ne hanno richiesto l’intervento, come ad esempio l’Agenzia europea del farmaco (EMA) oppure alcune aziende farmaceutiche, per il disegno di un protocollo clinico o la scrittura di un consenso informato. Alcuni sono anche attivi nei Comitati Etici o nelle strutture ospedaliere.

Come dicevo in precedenza, attualmente è attivo il primo corso in italiano e abbiamo 54 pazienti in formazione.

Per la filiera del farmaco le agenzie regolatorie, in Europa e in Italia, svolgono un ruolo fondamentale: sono state coinvolte nel vostro progetto?

Il coinvolgimento delle agenzie regolatorie nel nostro progetto è fondamentale, ed è stato duplice. Innanzitutto, nella fase di partenza, a livello europeo, le Agenzie regolatorie europee, così come tutti gli altri stakeholders interessati (aziende farmaceutiche, accademia e pazienti), sono state chiamate a verificare la correttezza, la trasparenza e la neutralità dei contenuti del corso.

Successivamente, per l’avvio del progetto anche a livello italiano, Accademia dei pazienti ha ritenuto importantissimo firmare un protocollo di intesa con AIFA. Già nel 2014 AIFA ha compreso la bontà del progetto che, formando pazienti affetti da diverse patologie, può fornire interlocutori autorevoli per AIFA: pertanto, il Direttore generale dell’epoca, Luca Pani, ha accettato immediatamente di stipulare un protocollo d’intesa con noi, che è stato confermato dal professor Melazzini e attualmente dal professor Li Bassi. Tanto è vero che AIFA ci invia dei relatori dell’Agenzia per il modulo relativo agli affari regolatori.

Gli aspetti legati all’economia del farmaco e alla sostenibilità del Servizio sanitario nazionale sono molto presenti nel dibattito pubblico: nel vostro corso i pazienti ricevono una formazione anche su questi temi?

Il nostro corso prevede un modulo specifico sui principi e l’applicazione dell’HTA (Health Technology Assessment), realizzato tramite un protocollo di intesa con l’ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research), nella persona del professor Francesco Saverio Mennini.

Inoltre sul tema della farmacoeconomia abbiamo recentemente organizzato un webinar interamente dedicato al farmaco generico e al biosimilare per spiegare quali sono attualmente le regole in Europa e in Italia, quali sono le garanzie per il paziente e quali opportunità possono rappresentare questi farmaci in termini di risparmio per la sanità pubblica, anche nell’ottica di poter successivamente dedicare il risparmio così generato alla spesa per le innovazioni tecnologiche che, in questo momento, stanno arrivando in grande quantità.

A suo parere, quale può essere il ruolo del paziente esperto nel post-marketing?

Sicuramente i pazienti possono avere un ruolo attivo anche nella fase del post-marketing di un farmaco, soprattutto in relazione al tema della farmacovigilanza, che viene affrontato in un modulo del nostro corso. I nostri pazienti esperti capiscono in pieno qual è l’importanza della farmacovigilanza, in particolare nei primi 5 anni dall’immissione al commercio di un farmaco, sono in grado di valutare la numerosità del campione di pazienti sul quale vengono condotti gli studi clinici e conoscono le probabilità di insorgenza di diversi effetti collaterali, registrati o meno nel corso dei trial. In questo senso, sensibilizzati sulla farmacovigilanza, sanno che qualunque cittadino può segnalare un effetto collaterale, oltre che ai propri medici e al farmacista, anche direttamente all’AIFA, e questo è un aspetto che solitamente nessun cittadino conosce. Promuovere queste informazioni, capire che cos’è un effetto collaterale e sapere come compilare il modulo di segnalazione predisposto dall’AIFA riveste un forte impatto sul paziente, sul cittadino e sulla società intera.

Può esserci un ruolo per il paziente esperto anche nel procurement e nell’accesso al mercato?

Un ulteriore aspetto interessante di questo corso è che i pazienti formano un network, si conoscono e si confrontano fra di loro, si informano su tutto quello che accade in Italia. Il nostro compito come Accademia è di dare loro gli strumenti per consentirgli di organizzare il lavoro di lobbying, di pressione positiva sul sistema. Diventando più autorevoli, acquistano anche la capacità di arrivare a presentare le proprie istanze a livelli elevati, ad esempio discutendo con un Assessore regionale sul Prontuario e intervenendo laddove necessario. Ci auguriamo che i pazienti esperti formati dalla nostra Accademia possano creare un movimento per rendere il panorama più omogeneo in Italia e ridurre le disparità che ci sono attualmente. Questo è un compito che spetta a loro e alle Associazioni di pazienti. Un ruolo che Accademia dei pazienti vorrebbe invece portare avanti è quello di trovare le regole di ingaggio dei pazienti, ad esempio nei Comitati Etici. La nostra proposta è di istituire dei tavoli di discussione con le Istituzioni per capire quale possa essere il ruolo del paziente esperto e quali le modalità per un suo corretto ed efficace coinvolgimento. Purtroppo, al momento attuale, il paziente che entra nei Comitati Etici molto spesso riveste un ruolo passivo, è una figura che non è in grado di studiare il dossier di un farmaco, né di leggere un protocollo di studio clinico, né di capirne l’impatto o di comprendere i dati di tossicologia e della fase preclinica. Il paziente esperto che viene formato dal nostro corso è invece in grado di partecipare in maniera consapevole e utile, pertanto ci sembra opportuno che anche le Istituzioni prendano atto di potersi avvalere di questa nuova figura e stabiliscano che, per entrare a far parte di un Comitato Etico, anche il paziente debba attestare la sua competenza e formazione.

Nel vostro percorso, avete trovato qualche difficoltà in particolare?

Le difficoltà maggiori ci sono state soprattutto all’inizio del nostro progetto, perché abbiamo cominciato a lavorare sulla sensibilizzazione al tema della formazione dedicata al paziente e sulla promozione del corso nei diversi Paesi europei già dal 2012, quando ancora il materiale del corso non esisteva ed era in fase di preparazione (la prima versione è stata consegnata a partire dal 2015-2016). È stato quindi molto difficile e impegnativo promuovere il corso, organizzare il necessario fundraising, far capire di che cosa si trattava e preparare l’ambiente nei singoli Paesi affinché il corso, una volta pronto, fosse accolto in maniera favorevole. Questa è stata una scelta decisa dai promotori a livello europeo e possiamo ora dire che ha dato buoni frutti, ma all’epoca è stato molto faticoso.

E come sta andando la formazione per paziente esperto attualmente in corso in Italia?

Oggi il riscontro alla prima edizione del corso in italiano è veramente positivo e molti attori del sistema si stanno rivolgendo a noi e ci chiedono di partecipare. Ad esempio, sono interessate le Società scientifiche e molti medici ci chiamano per esprimere il loro apprezzamento all’iniziativa e chiedere di partecipare come uditori, per vedere personalmente che cosa succede durante gli incontri face-to-face. I relatori stessi del corso, che sono tutti esperti riconosciuti del settore (molti sono farmacologi), sono affascinati da questi pazienti che, essendo anche i primi, sono estremamente motivati e hanno già una preparazione di base piuttosto alta, che hanno dovuto acquisire da autodidatti, negli anni passati, in mancanza di una formazione specifica. Anche per me, che sono il direttore scientifico del corso, è un piacere veder intervenire questi pazienti confrontandosi con dei relatori di livello altissimo.

Sono inoltre lieta di poter riscontrare l’interesse della vostra rivista, che si rivolge anche alle farmacie ospedaliere e agli assessorati regionali, perché penso che gli Assessori e le farmacie potrebbero consultare i pazienti esperti nei processi decisionali e ricevere da loro un contributo positivo per tutto il sistema: le decisioni prese con la partecipazione attiva del paziente esperto potrebbero avere un impatto positivo sulla popolazione generale, poter affermare che nel tavolo di lavoro era presente anche un paziente esperto dà una garanzia e un valore aggiunto a tutti i pazienti, che si sentono maggiormente rappresentati e coinvolti nelle decisioni.