La Real World Evidence (RWE) proveniente da studi condotti dalle autorità di regolamentazione può integrare le prove provenienti da altre fonti, inclusi gli studi clinici. La RWE può supportare le valutazioni pre-autorizzazione e post-approvazione dei comitati scientifici, dei gruppi di lavoro e delle autorità nazionali competenti dell’EMA. Tuttavia, è necessario uno sforzo maggiore per anticipare la necessità di tali studi e per accelerarne l’avvio per garantire che le autorità di regolamentazione abbiano accesso alla RWE in modo tempestivo.
Questi sono alcuni dei risultati di un rapporto sull’esperienza che l’EMA ha acquisito nella conduzione di studi con dati del mondo reale (Real World Data, RWD) nell’ultimo anno e mezzo. Il rapporto fa parte degli sforzi compiuti dell’Agenzia, insieme alla rete europea di regolamentazione dei medicinali (EMRN), per consentire l’uso della RWD nel processo decisionale normativo.
Nella farmacovigilanza, è diventato fondamentale utilizzare i dati raccolti di routine sullo stato di salute di un paziente o sulla fornitura di assistenza sanitaria da una varietà di fonti diverse dalle sperimentazioni cliniche tradizionali per supportare il processo decisionale. Tuttavia, l’uso di RWE è meno consolidato nelle prime fasi dello sviluppo dei farmaci.
Sotto la supervisione dell’EMA -HMA Big Data Steering Group, EMA ed EMRN stanno lavorando per creare un quadro sostenibile che consenta l’uso e stabilisca il valore di RWE nel processo decisionale durante l’intero ciclo di vita del prodotto.
Dal completamento di un precedente progetto pilota con il comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) nel 2021, l’EMA si è impegnata in vari progetti pilota con i suoi altri comitati scientifici e gruppi di lavoro. I progetti pilota mirano a esplorare la necessità e l’utilità di dati di RWE generati dall’EMA per supportare le decisioni normative. Mentre i progetti pilota continuano, il rapporto fa il punto sull’esperienza acquisita finora con gli studi RWD guidati dalle autorità di regolamentazione. Si concentra su studi condotti in aggiunta a quelli eseguiti in risposta all’emergenza sanitaria pubblica COVID-19 e alla strategia di impatto della Farmacovigilanza.
Il rapporto copre il periodo da settembre 2021 fino al primo anniversario della rete di analisi dei dati e interrogatori nel mondo reale DARWIN EU® il 7 febbraio 2023. Durante questo periodo, sono state identificate 61 opportunità di ricerca RWD, 30 studi avviati e 27 completati.
La revisione prende in considerazione gli studi condotti tramite i tre percorsi dell’EMA per la generazione di RWE:
- 25 studi sono stati avviati dall’EMA attraverso un team di farmacoepidemiologi e data scientist utilizzando sei database contenenti principalmente cartelle cliniche di assistenza primaria provenienti da paesi europei;
- Quattro studi sono stati avviati tramite DARWIN EU ®;
- Uno studio è stato commissionato a una delle otto organizzazioni e consorzi di ricerca con cui l’EMA ha stipulato contratti quadro per commissionare la ricerca.
Sebbene la maggior parte degli argomenti di ricerca fosse correlata alle valutazioni scientifiche del PRAC, sono state identificate opportunità di ricerca in tutto lo spettro dei responsabili decisionali dell’UE, incluso uno studio pilota in preparazione tramite DARWIN EU® per supportare gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie e le organizzazioni dei pagatori.
Gli studi eseguiti includevano studi sulla sicurezza, sull’utilizzo dei farmaci e sull’epidemiologia delle malattie, nonché studi per informare la progettazione e la fattibilità delle sperimentazioni cliniche e della gestione clinica. La maggior parte degli studi condotti si è concentrata sulle condizioni diagnosticate o sui farmaci utilizzati nell’ambito delle cure primarie. Per circa un terzo dei temi di ricerca, uno studio non è stato considerato fattibile, ad esempio perché i farmaci o gli esiti di interesse non erano adeguatamente acquisiti nelle banche dati disponibili, o per vincoli di tempo procedurale.
Il rapporto fornisce una serie di raccomandazioni per affrontare le opportunità e le sfide identificate. Tra questi figurano la necessità di un accesso più ampio a fonti di dati aggiuntive e complementari, strategie per accelerare ulteriormente la generazione di RWE nonché un’identificazione precoce delle esigenze di ricerca, strumenti per sviluppare ulteriormente capacità e capacità per la generazione di RWE e una stretta collaborazione con i responsabili delle decisioni e altre parti interessate.
È necessario ulteriore lavoro per realizzare la visione dell’Unione europea di consentire l’uso di RWE e stabilirne il valore in tutti i casi d’uso normativo entro il 2025. Gli insegnamenti e le raccomandazioni derivanti dalla revisione confluiranno nel lavoro del gruppo direttivo sui Big Data e informeranno ulteriormente il costituzione di DARWIN EU®.
