Nel settore dei dispositivi medici l’innovazione corre veloce ma non sempre riesce ad arrivare tempestivamente al paziente. Molti sono gli ostacoli, specialmente per la sanità pubblica, che deve operare attraverso procedure di accesso e acquisto troppo spesso gravate da complessi iter burocratici. Alla base rimane il quesito fondamentale della definizione dell’innovazione e del valore delle soluzioni disponibili.
Un valido supporto per l’identificazione dei dispositivi medici innovativi e verso procedure di acquisto anch’esse innovative può essere fornito dall’applicazione delle tecniche di valutazione dell’HTA, ancora troppo poco utilizzate nella routine del nostro Paese.
Come noto, in Italia già dal 2015 è attiva una Cabina di regia sull’HTA e negli anni scorsi sono stati elaborati alcuni importanti documenti. Ad esempio, nel documento strategico nel 2017 era già esplicitata la stretta relazione tra HTA e procedure di acquisto, laddove si diceva che “l’HTA può esercitare un ruolo di supporto alle procedure di acquisto, fornendo una base informativa di partenza per l’approfondimento delle caratteristiche tecniche e dell’analisi dei costi, utili per la scelta dei prodotti per i quali avviare le procedure di acquisto”.
Molto interessante è anche un altro Documento della Cabina di regia, reso pubblico nel 2019, che ha individuato le tecnologie sanitarie da sottoporre ad assessment e sottolineato l’importanza dell’integrazione dei risultati di HTA nelle fasi di procurement e nei PDTA.
A fronte di questi passaggi, il ruolo dell’HTA risulta ancora non pienamente realizzato nel procurement dei dispositivi medici, e non solo. Ne abbiamo parlato in una Live con Marco Marchetti (Dirigente Unità Operativa HTA, Agenas) e Andrea Messori (Centro Operativo, Regione Toscana).
Utilizzo dell’HTA in Italia e vantaggi: la percezione dei lettori
Il dibattito si è sviluppato a partire dai sondaggi condotti presso i lettori, commentati dagli ospiti della Live.
Lo scarso utilizzo dell’HTA nel processo di procurement non è una sorpresa per gli esperti. Conferma Marchetti: “Questi numeri riflettono la percezione comune riguardo l’utilizzo dell’HTA. Nel nostro Paese si è cominciato a disegnare un percorso ma poi questo percorso non è stato tradotto e non è entrato nella realtà quotidiana delle aziende sanitarie, e quindi neanche nei processi di acquisto”.
Più diversificate le risposte sui possibili vantaggi dell’applicazione di valutazioni HTA negli acquisti dei device. In particolare, secondo Messori, l’esigenza dell’HTA nel procurement è legata alla necessità di prendere buone decisioni in fase d’acquisto: selezionare i prodotti, pagarli un prezzo “giusto” e supportare la fase complessa di assunzione di decisioni della Pubblica Amministrazione.
HTA in Europa e in Italia: qualcosa sta cambiando
Se è vero che le analisi di HTA non sono molto diffuse rispetto ai fabbisogni di valutazione, è anche vero che fare valutazioni di HTA vuol dire usare meglio le risorse a disposizione, comprare meglio, pagare l’innovazione a un prezzo adeguato. Che cosa serve, quindi, per cambiare? Qual è lo stato dell’arte nel nostro Paese e quali prospettive si aprono per il futuro?
Risponde Marco Marchetti: “Noi ‘tecnici’, ma anche il legislatore, abbiamo ben conto della necessità di implementare questo sistema e di legarlo in maniera strutturata ai processi di procurement. Ad esempio, a livello europeo, non solo sono stati approvati i due regolamenti 2017/745 e 2017/746, su dispositivi medici e su diagnostici in vitro (la cui applicazione completa è stata posticipata a maggio 2025, a causa del Covid), ma è anche entrato in vigore il regolamento 2021/2282 sull’HTA che prevede una serie di attività tra cui le cosiddette “valutazioni cliniche congiunte” che riguardano sia i farmaci sia i dispositivi medici”.
Nell’ambito nazionale la Legge n. 53 del 22 aprile 2021 ha recepito i due regolamenti europei 745 e 746, dando delega al governo di emanare due decreti legislativi di applicazione all’interno dei quali è prevista una parte legata all’HTA. Questi decreti attuativi, pubblicati in Gazzetta Ufficiale lo scorso 13 settembre, contengono, secondo Marchetti, due novità importanti: la prima riguarda un rafforzamento del Programma Nazionale HTA sui dispositivi; la seconda, ancora più dirompente, è la messa a disposizione di finanziamenti per condurre attività di valutazione HTA, cosa che in Italia non è mai avvenuta fino ad oggi in maniera strutturata, e dà la responsabilità ad Agenas, nell’arco di 6 mesi, di proporre un aggiornamento di quanto era stato deciso nel 2017 per cercare di aumentare la capacità valutativa, quindi una maggiore produzione di analisi, e l’utilizzo dei documenti di valutazione nelle procedure di acquisto.
Per la prima volta in Italia un decreto attuativo mette a disposizione dei finanziamenti per condurre valutazioni HTA
“Noi abbiamo una potenzialità di produzione di valutazioni HTA che non ha nulla da invidiare a quella di altri Paesi europei, abbiamo le risorse e anche le competenze. Bisognerà costruire un modello di valutazione HTA che sia snello, semplice da applicare, e che metta in connessione tutti i livelli decisionali, da quello centrale a quello regionale fino al livello aziendale, dove poi le decisioni vengono prese, o comunque implementare. È la scommessa che dobbiamo vincere nei prossimi mesi”.
Criteri di innovatività per i dispositivi medici: la delibera della Regione Toscana
La Regione Toscana è da tempo tra i soggetti all’avanguardia per la ricerca di un procurement innovativo e strategico, che incorpori soluzioni di value-based procurement e valutazioni di HTA, facendo spesso da apripista per l’elaborazione di modelli sperimentali da applicare in alcuni settori specifici. Rientra in questo percorso di sperimentazione la delibera della Regione Toscana n° 737 del 27 giugno 2022, che ha previsto una corsia preferenziale per l’acquisto di alcuni dispositivi medici innovativi. Di che cosa di tratta e qual è la sua importanza?
Lo spiega Andrea Messori: “Innanzitutto vorrei sottolineare due aspetti: il primo è che la delibera è stata pensata come un tentativo, ed è dichiarata esplicitamente nella delibera stessa la possibilità di rivederne alcune parti. Inoltre, che abbiamo preso ispirazione dal percorso di riconoscimento dell’innovatività dei farmaci per elaborare questa proposta sui dispositivi. Noi abbiamo mutuato dai farmaci la strategia, l’impostazione generale e anche l’impianto del provvedimento, però abbiamo rimodulato, anche in misura importante, i criteri e gli elementi specifici dei dispositivi, ben consapevoli che questo mondo è diverso in alcuni aspetti importanti”.
Ma quali sono questi elementi? Messori elenca alcuni esempi di elementi presi dal mondo dei farmaci che sono stati riportati nella delibera, e in qualche caso modificati. Prima di tutto, l’esigenza di identificare un competitor per il dispositivo in valutazione, che è stata mantenuta ma modulandola su termini più realistici e più consoni al mondo dei dispositivi. Ad esempio, laddove per i farmaci si richiede uno studio di confronto diretto tra il farmaco in valutazione e il competitor, per i dispositivi invece la delibera ha stabilito che possano essere sufficienti altri tipi di studi, come confronti indiretti o statistiche storiche, più specifici e adatti al mondo dei dispositivi.
È stata invece confermata l’importanza del cosiddetto “unmet clinical need”, che vale per i farmaci e anche per i device.
Nella delibera della Regione Toscana sono stati introdotti criteri oggettivi ed esplicitati in termini numerici, come la soglia di QALY guadagnati per paziente
Su un altro elemento la delibera toscana è andata anche oltre quello che, a suo tempo, aveva stabilito AIFA nei criteri di innovatività per i farmaci. Evidenzia Messori: “Nel percorso dei farmaci, c’è una certa libertà di interpretazione laddove si deve andare a definire innovativo o non innovativo un certo farmaco. Noi abbiamo voluto restringere la libertà d’azione e abbiamo messo dei criteri quanto più oggettivi possibile e anche esplicitati in termini numerici. Se la soglia è numerica, o si raggiunge o non si raggiunge. Ad esempio, per quanto riguarda la dimensione del miglioramento clinico, che non può essere minuscola se il prodotto è innovativo, noi abbiamo fissato una soglia esplicitata in numero di QALYs (Quality-Adjusted Life Years) guadagnati per paziente. E per il beneficio economico che deriva da un dispositivo innovativo abbiamo fissato una soglia di 2.000 euro per sezione assistenziale. Questi valori soglia sono da verificare nella pratica e, in caso di necessità, più avanti si potranno andare a rivedere”.
Un’altra indicazione chiave della delibera toscana riguarda i tempi di accesso: “Per il prodotto innovativo si intende garantire un acquisto veloce. L’obiettivo è renderlo fruibile in tempi brevi, pertanto non viene destinato al percorso di gara per ragioni di tempistica”, chiosa Messori.
L’HTA come strumento per il PNRR
L’HTA è uno strumento che, basandosi sulle evidenze scientifiche, aiuta a capire qual è il valore di una tecnologia, che non è solo rappresentato dal calcolo di alcuni parametri clinici in termini di outcome ma da quanto questi parametri clinici, inseriti in un certo contesto socio-organizzativo ed economico, aiutino a migliorare la vita delle persone.
Lo ribadisce Marchetti: “In un ambiente competitivo, nel quale le risorse sono limitate, l’HTA consente di capire quali sono le priorità in termini di fabbisogno di salute e come le tecnologie che abbiamo a disposizione rispondono in maniera più o meno adeguata o innovativa a questi fabbisogni di salute”.
L’HTA consente di capire quali sono le priorità in termini di fabbisogno di salute e come le tecnologie possono rispondere in maniera adeguata o innovativa
A maggior ragione in un momento come quello che stiamo vivendo nel nostro Paese, con gli investimenti importanti del PNRR e l’implementazione dei programmi di telemedicina, tutto questo si sposa con il mondo dei dispositivi medici e del telemonitoraggio. Prosegue Marchetti: “Realizzare valutazioni HTA delle tecnologie ci aiuterà a capire quanto questi dispositivi medici, inseriti in un sistema complesso come quello della medicina o dell’assistenza territoriale, aiutino a far recuperare valore alla vita dei pazienti. Da questo credo che si evidenzi come il concetto di valore non sia legato semplicemente al parametro clinico ma sia legato a come la tecnologia si inserisce all’interno dell’organizzazione del contesto sociale ed economico”.
Perché l’HTA stenta ad entrare nel procurement dei dispositivi medici?
Il ritardo nell’applicazione di valutazioni di HTA nel procurement dei dispositivi medici è innegabile e le cause sono molteplici. Secondo Messori, la prima differenza che caratterizza l’ambito dei dispositivi medici rispetto a quello dei farmaci è la mancanza, per i device, di un’agenzia regolatoria a livello nazionale che operi come AIFA per i medicinali, nonostante molti esperti ne auspichino da tempo l’istituzione.
In mancanza di un’agenzia centrale come AIFA, è auspicabile una maggiore integrazione tra personale sanitario e amministrativo dedicato agli acquisti dei device
Per questa ragione, lo spazio decisionale per i farmaci è più circoscritto, mentre sui dispositivi medici c’è un ventaglio più ampio.
Messori sottolinea un altro aspetto importante: “Considerando il personale che lavora in AIFA, si riscontra una forte presenza di personale sanitario, viceversa, come dato di fatto, nelle centrali di acquisto il personale sanitario è una minoranza. Questo a mio avviso incide perché, laddove si tratta di prendere decisioni o sviluppare progetti, anche per il procurement o il Comitato Prezzi e Rimborso di AIFA, esiste già un background comune con la parte clinica. Nelle centrali di acquisto c’è invece un bisogno formativo e di familiarizzazione con alcuni temi clinici che risulta inevitabilmente più lento”.
Messori sottolinea quindi la necessità di un percorso di formazione importante per gli operatori e un’integrazione maggiore tra personale sanitario e personale amministrativo, anche sulla scorta della sua esperienza all’interno della Cabina di regia dell’HTA.
Le priorità da sviluppare
La necessità di integrare i diversi livelli decisionali che sono coinvolti nella decisione di allocazione delle risorse è il primo punto su cui Marchetti si sofferma: “Le norme, in un certo senso, già lo prevedono ma non è mai stato fatto il passaggio in termini applicativi e operativi. A partire, ad esempio, da un livello nazionale che definisce alcuni criteri di base per l’allocazione delle risorse e supporta la produzione dei documenti di valutazione, fino al livello regionale, a quello aziendale e delle centrali d’acquisto”.
Sarebbe auspicabile inoltre integrare le attività di valutazione HTA nei diversi momenti di vita della tecnologia. Si parla molto delle problematiche legate all’acquisizione di un prodotto, ma è sottovalutato il tema del disinvestimento, cioè il momento legato alla decisione di abbandonare una tecnologia. Così come andrebbe evidenziata anche la fase iniziale di sviluppo dell’innovazione, definendo dei percorsi per facilitare la ricerca su alcune tecnologie, in modo tale che questa ricerca sia finalizzata alle evidenze scientifiche utili per far introdurre in maniera rapida e veloce i nuovi dispositivi nell’ambito del SSN.
Le valutazioni di HTA andrebbero realizzate non solo al momento dell’acquisto ma anche per supportare il disinvestimento di tecnologie obsolete
A livello internazionale, e soprattutto nel mondo del farmaco, ci sono state sperimentazioni positive che però sono molto complesse da realizzare, mentre invece si dovrebbe prestare attenzionale alla semplicità organizzativa: in caso contrario, si corre ancora il rischio di costruire un bellissimo progetto ma di difficile attuazione, e che quindi non produce i risultati sperati.
Ma da confronto con il settore del farmaco, a volte quello dei dispositivi parte da una posizione di vantaggio. Lo sottolinea Messori: “Ad esempio, sulla trasparenza delle valutazioni e dei documenti in Regione Toscana ne abbiamo fatto un obiettivo: tutto quello che noi valutiamo in termini di HTA viene pubblicato ed è liberamente fruibile su internet, e abbiamo già un centinaio di valutazioni. Se questa procedura fosse replicata in altre Regioni, potrebbe essere un vantaggio per tutti e l’interscambio di informazioni potrebbe alleggerire il carico di lavoro delle singole Regioni”.
In conclusione Messori evidenzia un punto molto critico, sempre ispirandosi al mondo del farmaco: “In questi mesi ho riscontrato delle situazioni negative laddove, pur in presenza di una valutazione di HTA, un dispositivo non è stato acquistato per ragioni di prezzo. In questi casi, come avviene per i farmaci, la mia proposta è di seguire il percorso elaborato da AIFA con i cosiddetti Managed Entry Agreements (MEA) o accordi negoziali, per evitare l’esito della bocciatura dell’acquisto, negativo per tutti, e implementare possibili accordi per mettere a disposizione il dispositivo”.
