I progressi scientifici nel campo della biotecnologia cellulare e molecolare hanno portato allo sviluppo di numerosi Medicinali per Terapie Avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs), offrendo nuove e innovative opportunità di trattamento. Costose, sì, ma fondamentali per la salute dei pazienti. Non solo: in un arco di tempo medio-lungo consentono un risparmio per le casse statali. Un tema quindi dai molteplici risvolti, a cavallo tra sostenibilità, innovazione e diritti dei pazienti.
Se ne è discusso in una conferenza presso il Parlamento europeo a Bruxelles, promossa da Active Citizenship Network, la rete europea di Cittadinanzattiva, in occasione della XVII Giornata europea dei diritti del malato. L’evento, ospitato dall’europarlamentare Brando Benifei (S&D) e organizzato con il supporto del Gruppo di interesse dei parlamentari “Diritti dei pazienti europei e assistenza sanitaria transfrontaliera” e del Gruppo di interesse MEP TRANSFORM, ha visto la partecipazione delle istituzioni, dei gruppi di difesa dei pazienti di diversi paesi, di esperti indipendenti e operatori nel campo delle terapie avanzate. Tra questi, Stella Kyriakides, Commissaria europea per la salute e la sicurezza alimentare, Anna Lisa Mandorino e Mariano Votta, rispettivamente Segretaria Generale e Responsabile delle politiche europee di Cittadinanzattiva, Silvio Brusaferro, Presidente dell’Istituto Superiore di Sanità (ISS), Thanos Kosmidis, Co-Founder e Chief Executive Officer di CareAcross e membro di All.Can International, Thomas Allvin, Executive Director Strategy and Healthcare Systems presso la European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), Alessandra Renieri, Professore Ordinario di genetica all’Università di Siena e membro della Commissione per le Terapie Avanzate (CAT) persso la European Medicines Agency’s (EMA), Domenica Taruscio, già Direttore del Centro Nazionale Malattie Rare dell’ISS, Francesco Saverio Mennini, Professore di Health Economics e Microeconomia presso l’Università of Roma “Tor Vergata”, esperto di Health Economics per il Ministo della Salute italiano e Presidente Società Italiana di Health Technology Assessment (SiHTA), e Tomislav Sokol, europarlamentare.
Il dibattito si è sviluppato sulla base di queste premesse. Lo sviluppo delle terapie avanzate presenta nuove opportunità per il trattamento e la prevenzione di una varietà di patologie (le malattie geniche, quelle oncologiche e le malattie a lunga prognosi) o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica. La rilevanza di queste terapie innovative le pone al centro della discussione sulla salute e le scelte di politica sanitaria del futuro e sostenibilità del servizio sanitario.
“Il diritto dei pazienti all’innovazione e il diritto dei pazienti all’accesso dovrebbero essere elementi indissolubilmente legati in ogni ambito della sanità”, ha dichiarato Mariano Votta, Responsabile delle politiche europee di Cittadinanzattiva. “Purtroppo, in molti contesti questo non accade, e proprio nel campo delle ATMPs a fronte di un avanzamento dell’innovazione, si registrano addirittura casi di ritiro o minacce di ritiro delle terapie esistenti ed accessibili, come denunciato da diverse associazioni di pazienti”. Tra queste, Le Ali di Camilla che ha portato a livello europeo il caso del centro di ricerca per i bambini farfalla di Modena, che dal 2008 si dedica in Italia allo sviluppo, alla produzione e alla distribuzione di prodotti per terapie avanzate per curare malattie rare proprio come l’epidermolisi bollosa, e che adesso rischia di chiudere.
“La nostra priorità è sempre quella di mettere al primo posto l’interesse dei pazienti”, ha spiegato Stella Kyriakides, Commissaria europea per la salute e la sicurezza alimentare. “Attraverso il continuo sviluppo scientifico e tecnologico disponiamo adesso di cure che fino a poco tempo fa potevamo solo sognare, come quella genica per l’emofilia di tipo A che giusto un anno fa è stata autorizzata in Europa e che permette di curarsi con una sola somministrazione. Intervenendo sia sulla fase di sviluppo di nuove terapie che in quella di autorizzazione per l’immissione nel mercato, oltre 20 ATMPs sono entrate in commercio, tra cui sei per la cura di diverse forme di cancro. Ma questo ancora non basta: vogliamo che le nuove terapie siano accessibili in maniera rapida e per questo abbiamo sviluppato protocolli che permettono, da un lato, di velocizzare lo sviluppo dei nuovi farmaci di maggiore interesse per la salute dei cittadini, e dall’altro, di renderli rapidamente disponibili ai pazienti”.
“In Italia, in tema di terapie avanzate – commenta Anna Lisa Mandorino, Segretaria Generale di Cittadinanzattiva – abbiamo accolto con favore l’apertura del Ministro della Salute Schillaci che a gennaio 2023 in audizione ha ribadito la necessità di riclassificare la spesa sanitaria per le ATMPs come spesa di investimento. Una proposta da noi avanzata anche alle Istituzioni Europee con il sostegno di 43 Associazioni di pazienti di 12 Paesi, nella speranza che possa essere fatta propria dal maggior numero di Paesi Europei. D’altra parte, i vincoli dei bilanci sanitari nazionali non possono essere un ostacolo all’accesso dei pazienti alle terapie avanzate. Queste terapie necessitano di nuove e diverse modalità di pagamento e contabilizzazione, che tengano conto degli elevati costi iniziali e dei grandi e duraturi benefici nel tempo, sia per i pazienti che per i sistemi sanitari nazionali”.
“Come economista mi preme sottolineare qualcosa che ha a che fare con l’accesso, ma prima di tutto con la sostenibilità dei costi per questo tipo di terapie – ha sostenuto il Professor Francesco Saverio Mennini, Research Director, Economic Evaluation and HTA (EEHTA), CEIS, Università Tor Vergata, Roma e Presidente SiHTA (Società Italiana di Health Technology Assessment) -. Il ragionamento deve partire dalle caratteristiche delle ATMPs: costituiscono opportunità terapeutiche per numerose malattie che spesso ne sono altrimenti prive, hanno un costo molto alto nel breve termine ma garantiscono vantaggi nel medio e lungo termine, consentendo un risparmio per la società. Non soltanto in termini di allungamento della durata della vita e di riduzione della disabilità, ma anche di riduzione dei costi sociali e di perdita di produttività. Per questo bisogna cambiare approccio: serve convincere gli stakeholder nei vari Paesi a parlare di ATMPs in termini non di costo, bensì di investimento. Si tratta infatti di investimenti fondamentali per il futuro e per la sostenibilità dei servizi sanitari dei Paesi“.
Le conclusioni del confronto sono state affidate a Domenica Taruscio, già Direttore del Centro Nazionale Malattie Rare, è l’ideatrice del progetto Scienza partecipata, ISS. “Durante questo incontro, i pazienti invitati, i rappresentanti dei pazienti, i professionisti e le autorità istituzionali hanno presentato, da diverse angolazioni e prospettive, attività ed esperienze esistenti a livello europeo sui prodotti medicinali per terapie avanzate (ATM) – ha affermato -. L’evento ha evidenziato un diffuso interesse verso gli ATMP, molti aspetti promettenti, oltre a notevoli passi avanti a livello scientifico. Nel frattempo, però, esistono ancora molti ostacoli allo sviluppo e all’accesso a queste terapie, che portano a problemi significativi di innovazione, sostenibilità, equità e pieno rispetto dei diritti dei pazienti”.
L’esperta si è quindi soffermata su debolezze e punti di forza, minacce e opportunità che sono emerse dall’incontro.
Debolezza
- Gli ATMP richiedono alti costi di investimento: sono terapie personalizzate ad alta complessità
- Mancanza di uniformità e trasparenza nella regolamentazione
- Scarsità di fondi pubblici
- Disuguaglianze di accesso
Punti di forza
- Aumento di interesse e impegno da parte degli stakeholder
- Le terapie avanzate stanno diventando non solo un sogno, una speranza, ma una realtà di cura per i pazienti affetti da gravi malattie che non hanno ancora trovato una risposta terapeutica concreta
- Sono terapie one-shot: a differenza dei farmaci tradizionali, vengono somministrate con un unico trattamento
- Curano malattie altrimenti mortali o possono comunque trasformare in modo significativo la storia clinica del paziente che non ha alternative terapeutiche, intervenendo direttamente sulle cause della malattia, migliorando la qualità della vita del paziente e della sua famiglia
Minacce
- Mancanza di attenzione all’equità e alla sostenibilità
- Necessità di mantenere l’attenzione anche verso la sicurezza
Opportunità
Le ATMPs costituiscono una grande opportunità come terapie innovative e a livello di medicina personalizzata per i pazienti, trattandosi di cure che partono dalle cellule del paziente stesso e quindi agiscono sulla causa genetica all’origine delle patologie. Inoltre, in alcuni casi, anche con una singola somministrazione c’è la possibilità di offrire benefici al paziente per sempre.
Pertanto, un favorevole slancio può portare a:
- promuovere una comunicazione chiara, trasparente e adeguata per le ATMPs,
- aumentare gli investimenti nella ricerca sulle ATMPs
- migliorare la condivisione dei dati e dei registri dei pazienti
- ridurre le disuguaglianze sanitarie nell’accesso alle ATMP a livello dell’UE, tra Stati membri e all’interno di uno Stato singolo.
In particolare il contributo attivo e la partecipazione dei pazienti in tutte le fasi possono essere l’essenziale forza trainante.
Oltre a rinforzare i diritti dei pazienti, è importante garantire ai pazienti una partecipazione attiva in tutte le fasi
“In conclusione – ha detto Taruscio – in questo settore sono fondamentali il partenariato pubblico-privato e il coinvolgimento dei pazienti. Le terapie avanzate possono essere un modello praticabile per l’innovazione nel settore sanitario, aprendo la strada all’applicazione dei risultati della ricerca e della medicina personalizzata. È necessario uno sforzo di governance per sostenere l’aumento delle attività scientifiche e mettere questi risultati a disposizione di tutti i cittadini europei; quindi, il ruolo attivo dei pazienti e delle associazioni dei pazienti è centrale in termini di innovazione centrata sul paziente. Oltre a rinforzare i diritti dei pazienti, è importante garantire ai pazienti una partecipazione attiva in tutte le fasi: dalla ricerca e sviluppo al processo di progettazione delle sperimentazioni cliniche e alle regole di accesso, compreso l’uso delle iniziative di citizen science“.
Sul tema, Cittadinanzattiva ha ribadito il proprio impegno a livello europeo, in tre direzioni: promuovere occasioni di formazione per leader di associazioni civiche e di pazienti; facilitare uno scambio di informazioni tra i componenti dei comitati etici impegnati sulle ATMPs; sottolineare l’importanza delle terapie innovative ai candidati alle prossime elezioni del Parlamento Europeo.
