Con Andrea Marcellusi, economista sanitario, presidente ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) Italy Rome Chapter e Ricercatore presso il Dipartimento di Scienze Farmaceutiche (DISFARM) dell’Università degli Studi di Milano, abbiamo commentato la riforma dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e i possibili effetti del nuovo regolamento HTA europeo sulla valutazione dei farmaci.
A circa un anno e mezzo dalla introduzione del nuovo regolamento AIFA come ne commenta l’andamento?
«La riforma di AIFA è certamente una grande opportunità; la discussione delle pratiche da parte di una unica commissione, la CSE (Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco) che ha sostituito la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e il Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR), comporta vantaggi nell’interpretazione di alcuni aspetti clinici nella prospettiva economica.
Ma occorre sottolineare che oggi è prematuro dare una valutazione definitiva, i reali effetti della riforma saranno verosimilmente visibili dopo l’estate, anche in considerazione del periodo di interruzione delle attività, al momento della riforma, durato oltre tre mesi.
L’anno 2024 può essere considerato un periodo di “rodaggio”, troppo breve per capire se la presenza di una sola commissione abbia in effetti velocizzato i processi; sia la nuova CSE che la stessa AIFA necessitano di una fase di apprendimento. Mi riservo di vedere cosa succederà da settembre in poi.
Oggi è prematuro fornire una valutazione complessiva
Personalmente apprezzo molto l’unificazione delle commissioni; va detto tuttavia che la precedente organizzazione, con la distinzione tra aspetti economici e scientifici, valutati in modo sequenziale, di fatto impediva una eventuale influenza degli uni sugli altri.
Oggi esiste il rischio teorico che gli aspetti economici possano influenzare quelli scientifici, ma l’arrivo del nuovo regolamento europeo di HTA permetterà, in prospettiva, di superarlo; la valutazione scientifica sarà infatti effettuata a livello europeo, e solo in un secondo tempo saranno coinvolte le agenzie regolatorie nazionali».
Valutazione economica di un farmaco: cosa cambia con il JCA?
«Con l’introduzione del Joint Clinical Assessment (JCA), previsto dal nuovo regolamento europeo sull’Health Technology Assessment (HTA), si inaugura una fase nuova nella valutazione clinica dei farmaci. Il JCA si propone di fornire, a livello centrale, una misura condivisa dell’efficacia relativa degli interventi sanitari, compito finora affidato alla CTS nei singoli paesi.
Il processo sarà condotto da una commissione composta da rappresentanti degli Stati membri, incaricata di analizzare le valutazioni secondo lo schema PICO (Patient/Population, Intervention, Comparator, Outcome). Verranno quindi definiti, per ogni tecnologia, la popolazione target, l’intervento, i comparatori clinicamente rilevanti in Europa e gli outcome di salute, al fine di stimare l’efficacia incrementale del nuovo farmaco rispetto agli standard esistenti.
Un risultato clinico positivo, riconosciuto a livello europeo, potrà tradursi in un premium price, cioè un prezzo superiore rispetto ai comparatori. Tuttavia, la decisione finale sulla rimborsabilità e sul prezzo rimane nelle mani dei singoli Stati: in Italia, ad esempio, sarà AIFA a negoziare il prezzo e potrà limitarne la rimborsabilità a specifiche categorie di pazienti o indicazioni.
Ogni Stato manterrà la possibilità di accettare o meno i PICO proposti, motivando eventualmente un rifiuto. In Italia, l’analisi economica resterà in capo alla CSE, che valuterà il rapporto costo-efficacia a partire dai dati clinici forniti dal JCA.
È plausibile ipotizzare, almeno in una fase iniziale, un certo grado di cautela da parte di AIFA nell’adozione degli outcome europei. Tuttavia, nel medio-lungo termine, è prevedibile un loro crescente utilizzo, soprattutto per supportare le valutazioni di innovatività e valore economico dei nuovi farmaci. In questo senso, l’attività europea sarà sempre più determinante anche per le decisioni nazionali».
A proposito del regolamento HTA europeo, quali sono a suo avviso le aspettative e gli effetti che è possibile al momento identificare?
«Come rappresentante di una società scientifica, le aspettative sono elevate; è lecito attendersi un miglioramento delle metodologie impiegate per effettuare confronti di efficacia relativa tra farmaci.
L’Europa fornirà gli esiti relativi alle valutazioni scientifiche a tutti gli stati membri; gradualmente in Italia si sostituirà alla CTS, e l’AIFA utilizzerà queste valutazioni scientifiche per riadattarle al contesto nazionale.
Sul regolamento HTA europeo, le aspettative sono elevate
Un cambiamento in positivo è rappresentato dall’esistenza di percorsi e metodologie di valutazione trasparenti e condivise, il che rende i risultati scientifici più oggettivi, rispetto a un processo condotto solo internamente ad AIFA. Immagino che questo tipo di impatto sarà inizialmente basso, e più importante nel lungo periodo».
Qual è il ruolo delle società scientifiche e delle associazioni pazienti nella valutazione di un farmaco?
«Entrambe stanno acquisendo sempre maggiore peso, anche in relazione alla maggior importanza gradualmente attribuita alle valutazioni di HTA.
Dal punto di vista delle società scientifiche, la diffusione di metodologie riguardanti la gestione degli aspetti tecnici è fondamentale, e ritengo possa contribuire sia alle attività delle Aziende che dell’AIFA. Con ISPOR ci occupiamo di mettere a punto e diffondere delle “buone pratiche” sui processi di sviluppo di modelli economici, che possano contribuire a delineare in maniera efficace ed efficiente gli strumenti scientifici per la definizione del valore economico delle tecnologie sanitarie.
Per quanto riguarda le associazioni di pazienti, il contributo ai processi di HTA è particolarmente importante; gli stakeholders, infatti, potrebbero non conoscere appieno l’importanza di aspetti e difficoltà che i pazienti abitualmente incontrano nel proprio quotidiano. In questo senso, il ruolo del “paziente esperto” diviene rilevante».
Quali sono le iniziative di ISPOR nell’ambito sanitario?
«ISPOR ha l’obiettivo di favorire la condivisione delle conoscenze tra i professionisti del settore. Oltre alla diffusione delle “buone pratiche” su aspetti tecnici e metodologici, come società scientifica promuoviamo la formazione e la crescita di ricercatori, operatori e decisori sanitari interessati all’outcomes research e alla valutazione economica di farmaci e tecnologie sanitarie.
I giovani rappresentano per la nostra società scientifica il motore primario dell’innovazione
Ci rivolgiamo quindi sia alle istituzioni che all’ambito privato, con corsi di formazione incentrati sull’attuazione e interpretazione dei modelli. Inoltre ISPOR costituisce un punto di collegamento tra il mondo accademico, i professionisti sanitari e l’industria, con il finanziamento di borse di studio e dottorati di ricerca. I giovani rappresentano per la nostra società scientifica il motore primario dell’innovazione e, come società scientifica, abbiamo un gruppo giovani under 35 molto attivo che promuove un proprio convegno annuale ed attività formative ad elevato impatto innovativo.
Per il futuro, auspico che anche l’Agenzia Italiana del Farmaco si apra alla ricerca universitaria, e possa attirare percorsi di dottorato al suo interno. La collaborazione pubblico-privato è sicuramente importante, ma la collaborazione tra enti pubblici è vitale per la sostenibilità ed il prosieguo di attività di ricerca ed innovazione».
