Superare la frammentazione, coordinare tutti gli enti che se ne occupano, valutare il reale impatto sul sistema sanitario nazionale. E investire nelle competenze. Sono questi gli aspetti chiave su cui occorre lavorare in Italia per usare in modo efficace l’Health Technology Assessment, uno strumento di analisi fondamentale per la sostenibilità del sistema sanitario nazionale perché valuta gli aspetti clinici, economici, organizzativi, sociali ed etici dell’introduzione di tecnologie (farmaci, dispositivi, ecc..) o interventi sanitari, e lo fa considerando tutti gli aspetti che possono essere influenzati dalla tecnologia in studio. L’HTA potrebbe essere utile per migliorare gli outcome clinici, aggiornare i LEA, rendere il sistema più sostenibile. È un’analisi che permette (quando viene utilizzata) di compiere scelte informate e di allocare in modo efficiente le risorse economiche. Ne abbiamo parlato nel corso di una Live dedicata a cui hanno partecipato Francesco Saverio Mennini, Presidente SiHTA (Società Italiana di Health Technology Assessment), Marco Marchetti, Direttore Centro Nazionale per l’Health Technology Assessment, Istituto Superiore di Sanità e Alessandra Lo Scalzo, ricercatrice HTA di AGENAS (Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali).
Nel 2015, il Ministero della Salute ha istituito una cabina di regia per l’HTA, coinvolgendo AIFA, AGENAS, rappresentanti delle Regioni e stakeholder, cercando di avviare un Programma nazionale di HTA. Si tratta però di un percorso realizzato solo in parte. Il motivo è sempre lo stesso: troppa frammentazione.
Il potenziale dell’HTA
L’HTA non serve solo a determinare l’efficienza di una tecnologia sanitaria in termini di outcome clinici, ma può valutarne anche i costi diretti e indiretti.
Un aspetto da non sottovalutare, infatti, è che molte patologie impattano non solo sui costi sostenuti dal sistema sanitario, ma anche su altre voci di spesa pubblica, sul PIL, sulla spesa delle famiglie dei pazienti.
“Uno strumento multidisciplinare come questo – spiega Mennini – è quello che i decisori dovrebbero usare per comprendere su quali tecnologie investire per permettere un miglioramento del livello di salute dei cittadini e della loro qualità della vita, ma anche per valutare l’impatto in termini economici e gestionali”.
L’HTA è lo strumento più adeguato in questo senso, perché si basa su un approccio multidisciplinare, mettendo a sistema tutte le competenze in grado di effettuare questo tipo di analisi: epidemiologi, farmacologi, farmacisti, clinici, associazioni dei pazienti, economisti, esperti di tecnologia.
L’approccio multidisciplinare è vincente ma la metodologia di analisi deve essere accurata
Uno degli aspetti che si trascurano e che forse sono alla base del poco successo di questo strumento è il metodo con cui viene portato avanti.
“In alcuni casi si usano metodologie non appropriate – continua il presidente della SIHTA – Noi ci stiamo impegnando affinché lo strumento venga utilizzato con l’ausilio di centri di ricerca esperti, accademici e non, che sono competenti anche nell’approccio metodologico. Sia in Italia sia negli altri Paesi, le analisi HTA sono state un supporto fondamentale per prendere delle decisioni che permettessero al sistema di valutare le tecnologie, il cui valore non è tanto il prezzo, ma l’utilità marginale che deriva dall’utilizzarle”.
Un altro motivo alla base dell’inefficienza degli HTA in Italia risiede nel fatto che le varie analisi di Health Technology Assessment fatte in questi anni non sono mai state davvero monitorate. Quindi, a conti fatti, non si sa se funzionano.
“In questi 15 anni abbiamo prodotto circa 60 report HTA, ma non sappiamo se queste analisi hanno avuto un impatto sul sistema – afferma Lo Scalzo, ricercatrice di AGENAS – perché, non essendo obbligatorio applicare quanto emerge dall’analisi, e non essendoci un sistema di monitoraggio dei report prodotti, non è possibile definirne l’impatto. Sono state acquisite alcune valutazioni complesse, ma solo su base volontaria, spesso solo in inglese, e da personale culturalmente preparato”.
In questo quadro di non obbligatorietà ci sono alcuni elementi che in questi anni avrebbero potuto favorire una maggior implementazione e quindi un maggior impatto. Il processo dell’HTA è lungo e non si limita alla sola produzione dell’analisi finale, ma coinvolge anche la segnalazione e la raccolta dei bisogni valutativi, per questo è fondamentale la partecipazione di tutte le parti interessate
Le analisi HTA dovrebbero rispondere ad effettivi bisogni raccolti sul territorio
“Nel momento in cui con l’HTA si risponde ad un effettivo bisogno, raccolto sul territorio dagli operatori sanitari e dalle aziende – riprende Lo Scalzo – c’è naturalmente una maggior attenzione a quanto prodotto. È fondamentale quindi il coinvolgimento e la raccolta delle richieste, con moduli più semplici rispetto a quelli disponibili ad oggi. Anche nella valutazione, che rappresenta il momento tecnico scientifico di produzione della reportistica, il coinvolgimento degli stakeholder è importante, in particolare delle associazioni di pazienti, i quali vanno coinvolti facendoli partecipare alla produzione delle evidenze, in termini di real world data e real world evidence. Riallacciandomi al discorso della metodologia, anche l’evidenza è di qualità se ha una forte robustezza metodologica”.
L’ultimo step da tenere presente è la disseminazione: quanto prodotto non va solo pubblicato su un sito, ma va diffuso e monitorato per fare la differenza.
In Italia tanti soggetti (troppi) si occupano di HTA
Un altro dei motivi che minano l’efficacia di questo prezioso strumento di analisi è l’eccessiva frammentazione dei soggetti che svolgono HTA e la mancanza di un coordinamento nazionale. Oltre ad AGENAS, AIFA e alle singole aziende sanitarie che possono fare HTA, di questo strumento se ne occupa anche l’Istituto Superiore di Sanità, che ha creato un organismo dedicato nel 2017. Il Centro Nazionale per l’Health Technology Assessment nasce in un momento in cui non era stato sviluppato formalmente il programma nazionale per l’HTA.
“In questi anni – commenta Marchetti, Direttore del Centro – ci siamo focalizzati sulla ricerca in termini di metodologia e valutazione d’impatto di tecnologie in ambiti specifici. Ci sono diverse istituzioni che si occupano di HTA, ma ci vorrebbe un reale coordinamento per generare un impatto. Si sta cercando di costituirlo in quest’ultimo periodo, con AGENAS abbiamo di recente iniziato a collaborare, ad esempio contribuendo alla stesura del documento strategico del programma nazionale HTA, che vede l’ISS con una posizione incentrata sul tema ricerca”.
Manca un reale coordinamento per generare un impatto positivo
Secondo questo documento, l’Istituto dovrebbe promuovere un programma di generazione di evidenze di quei dispositivi medici che arrivano sul mercato con prove scientifiche di scarso livello (o inesistenti) e con una conseguente alta incertezza sull’efficacia.
“Le interazioni con AIFA sono state un po’ più difficoltose – spiega Marchetti – perché si occupa di un mondo molto ben definito e regolamentato, come quello dei farmaci. Ci sono comunque stati momenti di collaborazione, ad esempio per valutare l’impatto dei farmaci innovativi sui percorsi diagnostico-terapeutici e sulla valutazione delle prime terapie genetiche Car-t”. Comunque, secondo Marchetti, in tutti i sistemi che usano HTA ci sono istituti diversi che collaborano, alcuni fanno ricerca, altri advice e altri ancora (come le Regioni, nel caso italiano) adottano queste valutazioni.
Qualcosa comunque sta per cambiare. L’art. 15 della legge delega n. 53 del 2021 è dedicato ai principi e criteri direttivi per l’adeguamento della normativa nazionale alle disposizioni del regolamento UE 2017/745 sui dispositivi medici, che diventerà operativo alla fine di maggio 2021. Secondo questo articolo, si dovranno rendere i procedimenti di acquisto più efficienti attraverso l’articolazione e il rafforzamento delle funzioni di HTA, sulla base degli obiettivi individuati dal relativo Programma nazionale HTA. L’articolo fa poi riferimento all’art. 1, comma 587, della Legge 23 dicembre 2014, n. 190 che invita a istituire una rete nazionale, coordinata da AGENAS, di collaborazione tra le Regioni per la definizione e l’utilizzo di strumenti per il governo dei dispositivi medici e per HTA, denominato “Programma nazionale di HTA dei dispositivi medici”. Sarà quindi AGENAS probabilmente a riprendere in mano il coordinamento dell’HTA a livello nazionale.
L’idea di un’agenzia nazionale per l’HTA
L’anno scorso la SiHTA, in un position paper di cui abbiamo parlato anche in questo articolo, ha proposto di realizzare un’agenzia di HTA, proprio per superare la frammentazione delle responsabilità e delle competenze in questo ambito.
La proposta della SiHTA prevede l’istituzione di un’Agenzia italiana di HTA (AiHTA) competente sull’intero mondo delle “tecnologie” sanitarie: dispositivi medici, apparecchiature biomediche, strumenti di ICT e intelligenza artificiale, farmaci, procedure, modelli organizzativi, LEA e PDTA.
“Oggi, l’architettura del sistema HTA in Italia mostra delle criticità – ribadisce Mennini – La nostra proposta prevede un’agenzia per la promozione dell’utilizzo di questi metodi di valutazione condivisi, in modo da garantire il governo dell’innovazione. Questo lo si può fare partendo centralmente e trasmettendo il tutto a livello regionale e locale. Dovrebbe quindi essere un organo operativo del SSN che copra tutte le fasi del processo del governo delle tecnologie sanitarie (dispositivi, farmaci, procedure, sistemi organizzativi). Non bisogna infatti dimenticare che le tecnologie sanitarie non riguardano solo farmaci e dispositivi, ma sono anche i modelli organizzativi e le soluzioni digitali che contribuiscono a migliorare l’assistenza sanitaria e ad utilizzare in maniera efficiente le risorse che vengono messe a disposizione”.
Questo modello di governance dovrebbe assicurare un coordinamento verticale tra tutti i livelli decisionali (nazionale, regionale e aziendale) e tra tutti gli stakeholder coinvolti nel processo di valutazione, creando quelle sinergie opportune tra poli decisori, management aziendale e professionisti.
L’architettura del sistema HTA in Italia mostra delle criticità
Le metodologie da adottare dovranno quindi essere chiare, condivise e basate sulle migliori pratiche nazionali e internazionali.
“Servirà del tempo – sottolinea il presidente della SiHTA – ma io già ho accolto con entusiasmo il ruolo che andrà a svolgere l’AGENAS per quanto riguarda l’applicazione dell’HTA per i dispositivi medici. L’aspetto da sottolineare è chi fa cosa e come porta avanti un programma di questo genere, qual è la sinergia tra gli attori e le società scientifiche per effettuare questo tipo di valutazioni, come la SiHTA che può mettere a disposizione le sue competenze. In Italia ci sono centri di ricerca che si occupano di HTA da 20/25 anni”.
Rinnovo del parco tecnologico sanitario: un’occasione d’oro per usare l’HTA
Il ministro della Salute Roberto Speranza ha annunciato il rinnovamento del parco tecnologico sanitario, riferendosi non soltanto alla strumentazione ma anche al sistema organizzativo del SSN. Si tratta di un’occasione straordinaria per usare in modo efficiente l’HTA in modo da realizzare acquisti in modo oculato ed evitare inutili sprechi.
Il Recovery Plan prevede lo stanziamento di fondi per la costruzione di reti di prossimità e strutture di telemedicina per l’assistenza territoriale, e 9,63 miliardi per quanto riguarda l’innovazione, la ricerca e la digitalizzazione del SSN.
“All’interno di questa cifra è compreso anche il rinnovamento del parco tecnologico – sottolinea Marchetti – Ma la grande novità che viene fuori da queste tabelle è il fatto che va completamente ristrutturato il SSN. Ci sarà la necessità di scegliere i modelli, i progetti, le modalità con cui compiere questa ristrutturazione. L’HTA è lo strumento che meglio si adatta per fare fruttare tutte queste risorse che arriveranno dall’Europa e dal piano di resilienza. In Inghilterra il programma nazionale per l’HTA ha avuto, nel periodo tra il 1993 e il 2012, un finanziamento complessivo di 363 milioni di sterline con un saving certificato di oltre 3 miliardi di sterline, il che vuol dire che il costo per la valutazione delle tecnologie vale appena il 26% di tutti i risparmi ottenuti grazie allo stesso”.
L’HTA supporta l’ingresso di innovazione ma anche la dismissione di tecnologie obsolete
È quindi corretto pensare che l’HTA potrebbe essere lo strumento più adatto, una volta che sarà ben strutturato, e che ci permetterà di fare passi avanti rispetto alle mancanze del passato. Con un sistema di valutazione funzionante si potrà aggiornare bene anche il SSN e non sprecare le risorse.
Perché per come è strutturato oggi, l’HTA non consente di gestire il costo delle innovazioni tecnologiche come invece potrebbe, se impostato nel modo giusto. Non solo per le Car-t, ma per tutte le terapie innovative come quelle geniche, i dispositivi disruptive e la telemedicina.
“Il sistema di HTA non serve solo a controllare i costi – spiega Marchetti – ma a gestire in maniera controllata e programmata l’ingresso di un’innovazione e la dismissione di una tecnologia obsoleta, un aspetto da non dimenticare, perché la sovrapposizione di più tecnologie che fanno la stessa cosa, e di cui alcune sono invecchiate ma non si riescono a dismettere, rallenta il sistema”. Un sistema strutturato ed efficiente deve tenere in considerazione il budget, fornendo poi un report su priorità, vantaggi e svantaggi dell’introduzione o dismissione di una tecnologia.
La definizione dei livelli essenziali di assistenza, che sono la naturale traduzione dell’ingresso di tecnologie innovative, è di competenza del decisore politico, che deve avere le informazioni base per poter prendere decisioni corrette. L’HTA è un meccanismo per comprendere cosa sta accadendo ed eventualmente correggere la rotta.
HTA poco usato in Italia: un problema culturale?
“Più che una resistenza culturale – risponde Mennini – c’è un gap culturale, nel senso che, in alcuni casi, chi analizza questi report non possiede le competenze necessarie. Come società scientifica passiamo sempre il messaggio di continuare a fare formazione per l’HTA e per la valutazione economica in senso lato. Un altro aspetto da considerare è che spesso gli HTA sono vincolati da regolamenti o da vincoli di budget particolari che impediscono di applicare i risultati che forniscono. Ad esempio, l’approccio a silos ha rallentato l’utilizzo dell’HTA e degli studi di valutazione economica, perché limitandosi a guardare per raggruppamento di tecnologie, difficilmente si riuscirà a dare applicazione ai risultati di uno studio di HTA”.
Come sottolineato da più parti, occorre superare il più rapidamente possibile questa logica per poter effettuare delle valutazioni complete a 360° e valorizzare le tecnologie che devono essere introdotte sul mercato, dismettendo quelle obsolete che rappresentano un costo costante e continuo di risorse. Superata questa logica a silos, secondo Mennini, ci sarà un utilizzo maggiore dei modelli HTA e dei loro risultati.
L’approccio a silos rallenta l’utilizzo di HTA e studi di valutazione economica
C’è anche il fattore tempo da tenere in considerazione: oggi le tecnologie innovative si sviluppano rapidamente e le valutazioni, invece, vanno a rilento.
“Tutto dipende dalla rapidità decisionale e quindi dalla velocità con cui si svolgono le valutazioni – afferma Marchetti – È quindi chiaro che dobbiamo immaginare delle valutazioni differenziate in relazione alla tecnologia di cui si sta parlando. Stare al passo con la realtà clinica vuol dire che, in massimo 30 giorni, bisogna essere in grado di fornire una risposta e questo lo si fa solamente se si è in grado di differenziare le valutazioni. In ambito internazionale sta emergendo l’esigenza di risposte rapide, dove si accetta un livello di dettaglio e qualità inferiore, se l’ambito lo consente, guadagnando però in rapidità a supporto della fase decisionale”.
Le parole chiave quindi per implementare l’HTA nel nostro paese sono: sinergia tra i vari enti che lo usano, coordinamento nazionale, monitoraggio dell’impatto dell’HTA sul SSN, valutazioni rapide (laddove possibile).
E ancora: competenze e metodologie corrette per usare questi strumenti in modo corretto.
Sono tante sfide da raggiungere in poco tempo, ma il momento per usare l’HTA è questo, perché mai come oggi abbiamo bisogno di rendere il nostro sistema sanitario efficiente e in grado di affrontare le prossime emergenze sanitarie.
