«Negare una terapia, anche se considerata poco efficace, equivale a lasciare pazienti senza cura, una situazione peggiore rispetto alla disponibilità di un trattamento pur con efficacia limitata» –
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice di OMAR, e Marco Rasconi, presidente Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (UILDM) a TrendSanità
La richiesta di sostegno per chi è costretto a spostarsi fuori Regione per essere curato è stata avanzata dal senatore Orfeo Mazzella insieme a tre realtà del Terzo Settore:
CasAmica, Codice Viola e UNIAMO
UNIAMO chiede che le Regioni si attivino per l’avvio di progetti pilota di screening neonatale almeno sulla leucodistrofia metacromatica, mentre nel medio periodo è necessario sviluppare un iter diverso per l’ampliamento del panel SNE, slegato dall’aggiornamento LEA e che garantisca a ogni bambino il diritto alla salute, a prescindere dalla Regione di nascita
Definire i centri, garantire la presa in carico territoriale e potenziare la digitalizzazione sono le priorità per migliorare la gestione dei tumori rari in Italia. La Rete nazionale esiste, ma va integrata con le strutture regionali, per garantire a tutti i cittadini un accesso equo
Solo per il 5% delle oltre 7000 malattie rare oggi conosciute è disponibile una terapia. Fondazione Telethon ha oltre dieci progetti terapeutici che compongono la pipeline di sviluppo e due terapie geniche già approvate e disponibili, con una terza in attesa di approvazione
Multidisciplinarietà, rapporto con i pazienti, ricerca scientifica e attuazione del Testo Unico e del Piano Nazionale Malattie Rare sono gli obiettivi non più rimandabili secondo il Collegio Reumatologi Italiani
Al Bambino Gesù identificati circa 100 geni malattia dal 2014. Domani, in vista della Giornata Mondiale del 28 febbraio, un convegno online insieme a Orphanet e OMaR
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, giornalista e direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR), racconta le sfide di chi si occupa di comunicazione nelle malattie rare
Il Premio, ideato da Osservatorio Malattie Rare in collaborazione con numerosi enti
e partner, promuove la corretta comunicazione su malattie e tumori rari
