Una ricerca realizzata dall’Università degli Studi di Torino in collaborazione con la Tokai University in Giappone ha individuato un metodo innovativo, basato sull'Intelligenza Artificiale, per chiarire a livello molecolare l’effetto delle mutazioni alla base delle malattie genetiche rare. Si aprono nuove prospettive ma serve cautela: è sempre necessaria una conferma sperimentale
Ci sono voluti più di 3 anni ma oggi il Testo Unico Malattie Rare è un importante risultato raggiunto. Quali prospettive si aprono e quali passaggi bisogna affrontare per la sua piena attuazione? Il punto con la direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli.
Intervista a Pier Luigi Canonico, Professore di Farmacologia, Università del Piemonte Orientale. Presidente ISPOR Italy-Rome Chapter. Responsabile scientifico ATMP FORUM
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha riconosciuto l’innovatività al 72% delle richieste relative a farmaci orfani, contro il 62% delle domande per medicinali non orfani. Buone notizie per le persone affette da malattie rare, ma anche per le aziende impegnate nella ricerca e sviluppo di soluzioni terapeutiche dedicate a un numero di pazienti molto contenuto. I risultati emergono dal recente Quaderno Ossfor dedicato ai farmaci orfani innovativi.
Curare malattie “incurabili” attraverso trattamenti “one shot”. Questa è la grande sfida raccolta e in parte vinta dalle terapie innovative e avanzate, la nuova...
Dopo una lunga attesa, sono entrate in vigore quest’estate le nuove norme per la negoziazione dei prezzi dei farmaci. Quali novità introduce? Che cosa ne pensano gli esperti? Lo abbiamo chiesto a Francesco Macchia (Coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani e presidente di ISPE Sanità) e Antonio Addis (membro della Commissione Tecnico Scientifica di AIFA)
