Malattia rara

Dall’intelligenza artificiale nuove prospettive per la ricerca sulle malattie rare

Una ricerca realizzata dall’Università degli Studi di Torino in collaborazione con la Tokai University in Giappone ha individuato un metodo innovativo, basato sull'Intelligenza Artificiale, per chiarire a livello molecolare l’effetto delle mutazioni alla base delle malattie genetiche rare. Si aprono nuove prospettive ma serve cautela: è sempre necessaria una conferma sperimentale

Le malattie rare finalmente normate da una legge

Ci sono voluti più di 3 anni ma oggi il Testo Unico Malattie Rare è un importante risultato raggiunto. Quali prospettive si aprono e quali passaggi bisogna affrontare per la sua piena attuazione? Il punto con la direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli.

Terapie avanzate: quali prospettive di sviluppo e sostenibilità economica?

Intervista a Pier Luigi Canonico, Professore di Farmacologia, Università del Piemonte Orientale. Presidente ISPOR Italy-Rome Chapter. Responsabile scientifico ATMP FORUM

Farmaci orfani e innovatività: uno stretto legame riconosciuto anche da AIFA

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha riconosciuto l’innovatività al 72% delle richieste relative a farmaci orfani, contro il 62% delle domande per medicinali non orfani. Buone notizie per le persone affette da malattie rare, ma anche per le aziende impegnate nella ricerca e sviluppo di soluzioni terapeutiche dedicate a un numero di pazienti molto contenuto. I risultati emergono dal recente Quaderno Ossfor dedicato ai farmaci orfani innovativi.

Terapie innovative: potenziale di cura e sostenibilità in Italia

Con Giuseppe Curigliano e Francesco Macchia
Curare malattie “incurabili” attraverso trattamenti “one shot”. Questa è la grande sfida raccolta e in parte vinta dalle terapie innovative e avanzate, la nuova...

Decreto negoziazione prezzi: poche novità, tante ripetizioni. E il valore terapeutico aggiunto potrebbe limitare i farmaci più innovativi

Dopo una lunga attesa, sono entrate in vigore quest’estate le nuove norme per la negoziazione dei prezzi dei farmaci. Quali novità introduce? Che cosa ne pensano gli esperti? Lo abbiamo chiesto a Francesco Macchia (Coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani e presidente di ISPE Sanità) e Antonio Addis (membro della Commissione Tecnico Scientifica di AIFA)