malattie rare
I risultati del 7° Rapporto OSSFOR
Realizzato in collaborazione con importanti esperti del settore, contiene un approfondimento dedicato alla normativa che regolamenta il settore, illustra i processi e le tempistiche dei percorsi autorizzativi dei farmaci orfani, approfondisce i consumi e la spesa regionale e raccoglie una fotografia delle sperimentazioni in corso nel mondo con un focus dedicato all’Italia
Il ruolo delle associazioni di pazienti
All’interno del 7° Rapporto OSSFOR presentato il 12 dicembre a Roma c’è uno studio realizzato da IQVIA sul ruolo delle associazioni di pazienti nell’ecosistema sanitario italiano
Farmaci orfani, in arrivo l’ultimo rapporto OSSFOR
Il 12 dicembre sarà presentato il VII rapporto OSSFOR che offre una panoramica sul mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani
Psoriasi Pustolosa Generalizzata: impatto economico e sulla qualità di vita
Intervista a Patrizio Armeni e Francesco Costa
Rossella Iannone-
Risultati della recente analisi di cost of illness sulla Psoriasi Pustolosa Generalizzata (GPP) condotta da Patrizio Armeni e Francesco Costa (SDA Bocconi School of Management): nonostante sia una patologia rara, la GPP può generare costi importanti per il paziente e la società
Malattie rare: il ruolo del farmacista ospedaliero
Necessaria la collaborazione di tutti gli attori per attuare il "testo unico". Cavaliere: SIFO profondamente attenta a questo ambito
Distrofia di Duchenne, un parere negativo del CHMP scuote la comunità dei pazienti
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha espresso un primo parere negativo per l’autorizzazione all’immissione in commercio completa di ataluren per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso
Malattie rare, arriva l’UNIAMO Academy: formazione da pazienti per pazienti
La Federazione Italiana Malattie Rare, dopo aver raccolto i bisogni e le aspettative dei soci delle Associazioni federate, riprende l’attività di formazione per pazienti e caregiver con l’UNIAMO Academy
È possibile evitare una terapia complessa e tossica dopo l’asportazione di un tumore raro, il carcinoma surrenalico
Soggetti affetti da tumore surrenalico, dopo l’operazione, vengono trattati con una cura a base di mitotane. Una terapia complessa e difficile da tollerare che può essere evitata se il rischio di recidiva è basso, come dimostrano i dati raccolti dallo studio internazionale ADIUVO
Malattie neurodegenerative rare, individuata una molecola in grado di debellare i prioni
Malattie neurodegenerative rare:
Individuata, nelle malattie da prioni, una molecola in grado di debellare i prioni bloccandone la replicazione. Studio Istituto Mario Negri – IRCCS Ospedale San Raffaele – Università dell’Insubria pubblicato su iScience
Malattie rare: su 17 Terapie Avanzate autorizzate in UE, 4 sono frutto della ricerca accademica italiana
Domani in Senato nuovo training istituzionale sulla sostenibilità economica delle ATMP. Prosegue il percorso di UNIAMO su malattie rare e Terapie Avanzate per sensibilizzare sulla necessità di nuove policy