In occasione del World Cancer Day, che si celebra il 4 febbraio, emergono i primi segnali di inversione di tendenza nell’andamento dei tumori in Europa e in Italia, in un quadro ancora segnato da disuguaglianze rilevanti. A delineare il punto della situazione è Diego Serraino, epidemiologo e consulente di Alleanza Contro il Cancro, la Rete Oncologica Nazionale del Ministero della Salute.
Diego Serraino
«Secondo i più recenti dati europei, il 2026 si apre con una diminuzione dell’incidenza complessiva dei tumori pari all’1,7% in Europa e al 2,6% in Italia rispetto al 2022; un risultato attribuibile in larga parte – sottolinea Serraino – a quanto osservato nella popolazione maschile, dove si registra una riduzione di circa l’1% l’anno, trainata dal calo dei tumori legati al fumo, in particolare del polmone. Siamo finalmente all’inizio di una discesa quantitativa dei tumori in Europa e in Italia, un risultato che conferma l’efficacia delle politiche adottate».
Il quadro resta invece più critico per la popolazione femminile: in diversi Paesi europei, soprattutto nel Nord e nell’Est del continente, l’incidenza rimane elevata, riflettendo l’ondata più tardiva del consumo di sigarette tra le donne. «La Danimarca rappresenta oggi il Paese con la più alta incidenza oncologica in Europa, in particolare per tumore del polmone – prosegue Serraino – e del colon-retto nelle donne, a fronte di carenze evidenti nelle politiche di prevenzione primaria e secondaria».
L’incidenza dei tumori è in calo, trainata dalla riduzione del tumore al polmone negli uomini
Secondo l’epidemiologo, inoltre, la riduzione della mortalità oncologica è ormai un dato consolidato; tuttavia, come ricordano le istituzioni europee, cancer is a disease of inequalities e non dipende solo dal livello di spesa sanitaria, ma da un insieme di investimenti e scelte di programmazione. Permangono infatti forti differenze tra Paesi e aree geografiche, in particolare nell’Europa orientale, anche se con quadri interni non omogenei.
Per affrontare queste disuguaglianze, l’Europa ha rafforzato gli strumenti di monitoraggio attraverso l’European Cancer Inequalities Registry e l’European Cancer Information System, sui cui dati ACC è impegnata in prima linea per documentare l’impatto delle politiche sanitarie e individuare margini di intervento.
«Anche in Italia – conclude Serraino – persistono differenze territoriali, in particolare tra Nord e Sud, ma il divario si è significativamente ridotto rispetto a un decennio fa; un’evoluzione che conferma il valore della prevenzione, della programmazione e dell’uso sistematico dei dati come leve centrali per il contrasto ai tumori».
«L’aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza, arrivato a distanza di nove anni, è un passaggio positivo per il Servizio sanitario nazionale, ma presenta criticità che dovrebbero essere affrontate e superate». Così Tonino Aceti, Presidente di Salutequità, si è espresso durante l’audizione alla Commissione Affari Sociali della Camera sullo “Schema di decreto del Presidente del Consiglio dei ministri recante modifiche e integrazioni al decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 12 gennaio 2017, in materia di livelli essenziali di assistenza (LEA)”.
Aceti rileva anzitutto un problema di trasparenza nel processo di selezione delle prestazioni incluse: dalla relazione tecnica non risultava inizialmente quante proposte fossero pervenute al Ministero. Nel corso dell’audizione è emerso che su 370 proposte di integrazione sottoposte al Ministero della Salute quelle approvate sono state pari a 91. Un dato ritenuto essenziale per la qualità del percorso decisionale.
L’aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza presenta criticità
Tra le principali criticità, secondo il presidente di Salutequità, figurano alcune incongruenze normative. La cefaleaprimaria cronica, riconosciuta come malattia sociale dalla legge 81/2020, non è inserita nei LEA con un codice di esenzione. Analoga situazione per molti pazienti con psoriasi severa a placche, che ancora non possono godere del codice di esenzione 045, e per la dermatite atopica, patologia cronica altamente impattante ancora esclusa dai codici di esenzione.
Sul fronte oncologico, Salutequità giudica positivo l’inserimento dei test diagnostici per l’accesso ai nuovi farmaci, ma segnala un cortocircuito strutturale: AIFA approva nuovi farmaci più velocemente di quanto il SSN aggiorni il rimborso dei test necessari per accedervi, con il rischio di compromettere l’accesso effettivo alle cure.
AIFA approva nuovi farmaci più velocemente di quanto il SSN aggiorni il rimborso dei test
Perplessità anche sulla previsione di sole dieci sedute di terapia psicoeducazionale per i disturbi alimentari, insufficienti rispetto alla complessità clinica di queste patologie.
«Tra i nodi strutturali – ha proseguito Aceti – emerge con forza il tema dell’odontoiatria, oggi in gran parte fuori dal perimetro del Servizio sanitario nazionale e a carico dei redditi delle famiglie. È necessario avviare una riflessione seria sull’ampliamento dell’offerta pubblica, ricordando che la salute orale è parte integrante del diritto alla salute».
Preoccupazione anche sull’attuazione concreta dei LEA. «I LEA vigenti e questo nuovo aggiornamento – ha spiegato Aceti – a seguito dell’annullamento del Decreto tariffe da parte del TAR Lazio, rischiano di essere cancellati se non si provvederà alla stesura e all’approvazione entro settembre 2026 di un nuovo Decreto tariffe. Per questo è fondamentale garantire in questo iter un coinvolgimento tempestivo delle Regioni, che secondo quanto emerso non sarebbero ancora pienamente ingaggiate sul testo e sulle coperture finanziarie».
Quando le tariffe verranno ridefinite i costi potrebbero non coincidere più con quelli stimati
Ulteriore elemento critico sottolineato nell’audizione riguarda l’impatto finanziario e le coperture dell’aggiornamento LEA, costruiti sulla base di un decreto tariffe poi annullato dal TAR: «Quando le tariffe verranno ridefinite – ha aggiunto il presidente di Salutequità – i costi potrebbero non coincidere più con quelli stimati e riportati nella relazione tecnica del provvedimento, aprendo nuovi margini di contestazione».
Salutequità ha sollecitato anche una riforma del meccanismo di aggiornamento dei LEA, giudicato troppo lento e burocratico, non al passo con i bisogni dei cittadini, le innovazioni tecnologiche, organizzative e professionali del SSN. La proposta è istituire un’autorità stabile e indipendente, sul modello di AIFA, capace di garantire un aggiornamento continuo sulla base delle migliori e più aggiornate evidenze scientifiche. Anche perché le norme prevedono un aggiornamento annuale dei LEA e lo stanziamento di ingenti risorse, che non possono essere sprecate.
Il meccanismo di aggiornamento dei LEA è troppo lento e burocratico
Altro scoglio evidenziato è l’applicazione a macchia di leopardo dei LEA e l’inadeguatezza del sistema di monitoraggio: «A fronte di oltre 142 miliardi trasferiti alle Regioni per la sanità – ha sottolineato ancora Aceti – il rispetto dei LEA viene valutato con appena 27 indicatori di performance, ritenuti insufficienti e troppo rigidi».
Infine, il nodo del finanziamento: «Oggi – ha concluso Aceti – mancano sia una metodologia robusta per calcolare il costo reale dei LEA sia una cornice strategica di riferimento. L’ultimo Piano Sanitario Nazionale risale al 2006, lasciando il sistema privo di una visione di lungo periodo. È indispensabile rivedere anche i criteri di riparto del Fondo sanitario e superare il rimborso a prestazione, puntando invece sul finanziamento dei percorsi diagnostico-terapeutico-assistenziali e sugli esiti di salute, per garantire una vera presa in carico reale dei pazienti cronici e dei malati rari».
Il 22 gennaio 2026 gli Stati Uniti hanno ufficialmente lasciato l’Organizzazione mondiale della sanità (Oms), interrompendo 78 anni di partecipazione ininterrotta. La decisione, anticipata già con il primo mandato di Trump e poi “messa in pausa” con l’intermezzo Biden, ora è divenuta realtà. Motivata con accuse rivolte all’organizzazione ginevrina di inefficienza, gestione politicizzata della pandemia di Covid-19 e presunti ritardi nella dichiarazione di emergenze sanitarie, Washington ha denunciato anche presunti favoritismi dell’Oms verso alcuni Stati membri a discapito di altri.
Dopo 78 anni gli Stati Uniti hanno ufficialmente lasciato l’Organizzazione mondiale della sanità
Ma l’Oms non ci sta. E ha risposto con fermezza agli strali del governo americano, avvertendo che il ritiro del Paese «riduce la sicurezza sanitaria globale e rappresenta una perdita per gli Stati Uniti e per il mondo». Ma al di là delle dichiarazioni, i fatti già disegnano un nuovo scenario globale, con effetti immediati su finanza, governance e geopolitica.
Il vuoto finanziario e operativo
Il primo impatto concreto della ritirata a stelle e strisce riguarda i fondi e le risorse umane. Gli Stati Uniti contribuivano ogni anno con circa 500-600 milioni di dollari in fondi volontari, più 110 milioni di contributi obbligatori.
Marco C.B. Raviglione
«I versamenti americani rappresentavano circa il 20% dell’intero budget dell’Oms. Senza questi fondi, programmi fondamentali come quelli su Hiv, tubercolosi e malaria rischiano di collassare», spiega Mario C.B. Raviglione, professore aggiunto di Global Health e co-Coordinatore del Master in Global Health presso il MACH Centre dell’Università degli Studi di Milano, Senior Visiting Scientist all’International Agency for Research on Cancer, già direttore del programma globale Tubercolosi dell’Oms dal 2003 al 2017. «Quando ero all’Oms, due terzi del budget provenivano dagli Stati Uniti tramite i programmi USAID, PEPFAR e CDC. Oggi, senza quei fondi molti programmi essenziali rischiano di collassare». Anche perché gran parte delle sovvenzioni statunitensi, come del resto quelle di molti Paesi, non sono intercambiabili, ma vincolata, destinata a programmi specifici. «Questo garantiva continuità e protezione a programmi critici come HIV, tubercolosi, malaria e salute materno-infantile», chiarisce Raviglione.
Il primo impatto concreto della ritirata a stelle e strisce riguarda i fondi e le risorse umane
Leandro Pecchia, ordinario di Ingegneria biomedica all’Università Campus Bio-Medico di Roma ed ex Innovation Manager dell’Oms per il programma di Prevenzione e Controllo delle Infezioni durante la pandemia di Covid-19, aggiunge: «L’exit degli Usa non è solo un problema di denaro, ma anche di influenza sulle decisioni strategiche. L’assenza americana di fatto modifica il baricentro politico dell’Oms».
L’impatto operativo, peraltro, si è già fatto sentire: «L’uscita americana ha provocato l’eliminazione stimata di circa un terzo dello staff in servizio all’Oms, soprattutto a Ginevra, e lo smantellamento di alcuni team come quello europeo sulla tubercolosi multiresistente. Molti programmi sono stati fusi non per scelta strategica, ma per necessità», racconta Raviglione. Come contraltare altri Paesi ora possono avere spazio, colmando il vuoto lasciato dagli Usa. «Paesi che prima non avevano una presenza particolarmente significativa, stanno guadagnando terreno. E questo cambiamento può influire anche sui valori e sulle pratiche dell’Organizzazione».
Nuovi protagonisti e la geopolitica della salute globale
Il ritiro statunitense apre così spazi a potenze emergenti. «In particolare Cina e India», osserva Pecchia. «Gli ultimi Global Pharma Medical Device dell’Oms si sono svolti in India. I tre precedenti erano stati ospitati tra Stati Uniti ed Europa: è uno spostamento non solo fisico, ma anche strategico».
Anche l’Africa, da sempre centrale nelle strategie sanitarie globali, diventa ora terreno di competizione. Perché «l’Oms ha sempre rappresentato un ponte verso i Paesi a basso reddito, in particolare l’Africa, continenti emergenti sia per popolazione sia per potenziale economico», spiega Pecchia. «In questi contesti, l’Europa rischia di perdere spazio rispetto ad altri attori più attivi nella cooperazione internazionale». Ma attenzione, sottolinea Raviglione, «Non si tratta solo di veicolare presidi medici. È il terreno politico e strategico che cambia: Paesi che prima non avevano una presenza significativa ora entrano nel gioco».
Dati, governance e influenza
Leandro Pecchia
Il cambiamento, però, non riguarda solo finanziamenti o geopolitica, ma anche la capacità di decidere. «I dati dell’Oms sono pubblici e gli Stati Uniti continueranno ad accedervi, ma perdono la possibilità di influire sulle decisioni normative e sulle strategie globali. Se non sei al tavolo, non partecipi al consenso», sottolinea Pecchia.
Anche Raviglione conferma le implicazioni, rilevanti, di questo risiko sanitario: «Questo riguarda le International Health Regulations e i piani pandemici globali. Non partecipare significa subire decisioni prese da altri». Da che si capisce che la perdita di influenza politica e strategica è quindi tanto concreta quanto finanziaria.
Differenze culturali e valori in gioco
Il cambiamento del baricentro della salute globale porta con sé anche un diverso approccio ai diritti e alla privacy. «Con uno spostamento verso Est, le politiche sanitarie potrebbero allinearsi a modelli in cui privacy e diritti individuali non sono centrali come nelle democrazie europee», osserva Pecchia. «Non è tanto una questione clinica quanto di contesto: si potrebbero adottare soluzioni che non sarebbero la prima scelta in Europa».
La vera sfida riguarda l’Europa: saprà recuperare spazi di influenza?
Allo stesso tempo, l’uscita americana può diventare un’opportunità. «Come dicevamo, altri grandi Paesi potrebbero colmare il vuoto finanziario di Oms, ma la vera sfida è se l’Europa saprà recuperare spazi di influenza», osserva Raviglione. «Attraverso la salute si realizza oggi gran parte dell’innovazione. I brevetti legati alla salute sono al primo posto in Europa. Perdere posizionamento significa non fare qualcosa di eticamente giusto e perdere anche sviluppo economico».
Conseguenze sanitarie e strategiche
Osservando la situazione dal punto di vista sanitario, balza subito agli occhi come la salute sia strettamente intrecciata con la geopolitica. A spiegarlo meglio è il professor Raviglione: «Programmi critici come Hiv, tubercolosi e malaria rischiano milioni di morti aggiuntive se i finanziamenti internazionali non saranno reintegrati». Il che pone anche l’interrogativo sugli interessi dei nuovi Paesi a finanziare questi stessi programmi o altri, a seconda della propria influenza geopolitica. A ciò si aggiunge anche «un impatto enorme sugli equilibri geopolitici globali e sulla capacità del mondo di rispondere collettivamente alle future pandemie», evidenzia Raviglione.
La riduzione dei finanziamenti internazionali rischia di aumentare drasticamente le morti per Hiv, tubercolosi e malaria
Rischi da un lato e opportunità dall’altro, che sembrano andare a braccetto: «Paesi emergenti stanno prendendo il loro posto, e l’Europa deve scegliere se agire o rimanere spettatrice», invita a riflettere Pecchia.
Il futuro della cooperazione sanitaria globale
In altri termini l’uscita degli Stati Uniti dall’Oms non è solo una questione di fondi o dati, ma – soprattutto – di leadership, valori e strategie sanitarie. Cina e India aumentano il loro ruolo, l’Africa diventa un terreno chiave, e l’Europa deve decidere se giocare da protagonista o restare una semplice comparsa.
La salute globale diventa simultaneamente questione etica, economica e geopolitica
«La salute globale diventa simultaneamente questione etica, economica e geopolitica. La cooperazione internazionale non è più solo solidarietà: è anche un terreno di influenza e potere», conclude Pecchia.
«Le decisioni prese oggi plasmeranno la capacità del mondo di affrontare le pandemie di domani», aggiunge Raviglione.
Insomma, il nuovo scenario disegnato dal ritiro statunitense è dunque un cambio di paradigma storico: chi decide, chi finanzia e chi sa guidare le strategie sanitarie determinerà il futuro della salute globale nei decenni a venire.
Alla conferenza stampa di presentazione hanno partecipato il Sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, e il Sottosegretario di Stato con delega al CIPESS, Alessandro Morelli.
«Il 2025 conferma il significativo aumento delle risorse per il Servizio sanitario nazionale avviato dal Governo Meloni, con un finanziamento complessivo di oltre 136,5 miliardi di euro. Lo scorso anno avevamo parlato dell’incremento più alto di sempre, ma in effetti con la Legge di Bilancio 2026 ci siamo ulteriormente superati perché arriveremo a 143 miliardi di euro», ha dichiarato in apertura il Sottosegretario Gemmato.
«Il 2025 conferma il significativo aumento delle risorse per il Servizio sanitario nazionale»
«È la conferma della volontà politica di consolidare e rilanciare la sanità pubblica come pilastro di coesione sociale e di tutela del diritto alla salute – ha proseguito – ed è anche la dimostrazione che un Governo stabile e di mandato può programmare risorse e interventi con una visione di lungo periodo».
Per il terzo anno consecutivo vengono applicati i nuovi criteri di riparto del Fondo sanitario nazionale (FSN), approvati nel dicembre 2022 in seguito all’intesa con le Regioni, che ne chiedevano la revisione dal 2015.
«I criteri aggiornati – ha spiegato Gemmato – prevedono una redistribuzione delle risorse sulla base del tasso di mortalità sotto i 75 anni e del cosiddetto coefficiente di deprivazione, che considera l’incidenza della povertà relativa individuale, i livelli di bassa scolarizzazione e il tasso di disoccupazione. Nel 2025 questi parametri determinano un aumento complessivo di risorse verso il Mezzogiorno di circa 229 milioni di euro, per un totale di 680 milioni nel triennio 2023-2025».
Per il terzo anno consecutivo vengono applicati i nuovi criteri di riparto del Fondo sanitario nazionale (FSN), approvati nel dicembre 2022
In continuità con le misure adottate fin dall’inizio del mandato dell’attuale esecutivo, una parte rilevante delle risorse del FSN 2025 è destinata alla valorizzazione del personale sanitario:
500 milioni di euro per l’incremento dell’indennità di esclusività della dirigenza medica, veterinaria e sanitaria;
370 milioni di euro per l’aumento dell’indennità di specificità infermieristica;
340 milioni di euro per l’indennità di pronto soccorso per la dirigenza medica e per il personale del comparto sanità;
50 milioni di euro per finanziare l’indennità di specificità medico-veterinaria;
oltre 423 milioni di euro per l’aumento delle tariffe orarie delle prestazioni aggiuntive per il recupero delle liste d’attesa.
Nel corso della seduta, il CIPESS ha inoltre deliberato la ripartizione dei 25,3 milioni di euro destinati alla proroga della sperimentazione della farmacia dei servizi, che la Legge di Bilancio 2026 ha reso strutturale con un finanziamento annuo di 50 milioni di euro.
«Anche questo – ha concluso Gemmato – è un segnale di stabilità e di programmazione: rendere finalmente permanente un presidio di assistenza territoriale fondamentale per i cittadini, per facilitare l’accesso alle cure e alle prestazioni di bassa complessità».
La spesa dei medicinali dispensati attraverso le farmacie aperte al pubblico risulta pari a 6.425 milioni di euro (6,33% del Fondo Sanitario Nazionale — FSN), invece, quella relativa ai medicinali acquistati direttamente dalle strutture sanitarie pubbliche risulta pari a 11.811 milioni di euro (11,64% del FSN). Tale spesa è al netto della spesa per farmaci innovativi e per gli antibiotici per il trattamento di infezioni da germi multiresistenti che risulta pari a 580,8 milioni di euro, nonché della spesa per gas medicinali (183,8 milioni di euro). È quanto emerge dal “Monitoraggio della spesa farmaceutica Nazionale e Regionale gennaio-settembre 2025” presentato al CdA dell’AIFA. In totale la spesa farmaceutica (acquisiti diretti + convenzionata) nei primi 9 mesi dell’anno si attesta a 18 miliardi e 420 milioni, con uno scostamento dal tetto programmato pari a 2,85 miliardi di euro.
La spesa farmaceutica nei primi 9 mesi dell’anno si attesta a 18,4 miliardi, con uno scostamento dal tetto programmato pari a 2,85 miliardi
L’evoluzione dell’incidenza della spesa farmaceutica convenzionata e per acquisti diretti sul FSN nell’attuale monitoraggio risulta in riduzione rispetto a quella registrata nel precedente “Monitoraggio della spesa farmaceutica Nazionale e Regionale gennaio-giugno 2025”. Tuttavia, il confronto della spesa per acquisti diretti, escluso i gas medicinali, con il relativo tetto dell’8,3% del FSN evidenzia una incidenza dell’11,64%, superiore rispetto a quella registrata nel medesimo periodo dell’anno precedente (11,29%), in sforamento del tetto di 3.384 milioni di euro. Sulla dinamica della spesa per acquisti diretti da tetto, hanno inciso l’uscita al 31 dicembre 2024 di medicinali con indicazioni terapeutiche innovative per un rilevante valore di 494 milioni di euro che, nonostante l’ampliamento dei criteri di accesso al fondo farmaci innovativi in seguito alla pubblicazione della Determinazione AIFA n. Pres/966/2025 (recante i nuovi criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti ai sensi della legge 30 dicembre 2024, n. 207, articolo 1, commi 281-292), sono stati solo parzialmente compensati dall’introduzione di nuovi medicinali innovativi, residuando comunque una minore spesa rispetto al 2024 di oltre 220 milioni di euro.
Viceversa, il confronto della spesa convenzionata con il relativo tetto del 6,8% del FSN evidenzia una incidenza del 6,33%, valore superiore rispetto a quello registrato nel medesimo periodo dell’anno precedente (6,28%), in avanzo rispetto al tetto di -478 milioni di euro. Incide, tuttavia, sulla dinamica della spesa convenzionata confrontata con il tetto, il recepimento, non ancora completo a settembre 2025, degli effetti della Determinazione AIFA n.926/2025 di riclassificazione degli antidiabetici afferenti alla categoria delle gliflozine, dalla fascia A-PHT alla fascia A, che da un lato incrementerà la spesa convenzionata e dall’altro ridurrà la spesa per acquisti diretti.
In relazione alle differenze regionali, si evidenzia una sensibile variabilità in termini di spesa per gli acquisti diretti
In relazione alle differenze regionali, anche in questo Monitoraggio si evidenzia una sensibile variabilità in termini di spesa per gli acquisti diretti, con un’incidenza della spesa rispetto al Fondo sanitario nazionale che varia dal 14,67% della Sardegna al 9,91% e al 9,65%, rispettivamente di Lombardia e provincia di Trento. Si registra, inoltre, una variabilità regionale nel confronto tra l’incidenza della spesa sul FSN nel 2025, rispetto al 2024, con Regioni che hanno fatto registrare una riduzione nel 2025 (ossia Friuli Venezia Giulia, Piemonte, Molise e Provincia Autonoma di Trento).
Riguardo alla spesa farmaceutica convenzionata, il Monitoraggio evidenzia una crescita dello +0,2% del numero di dosi giornaliere dispensate (pari a +41,5 milioni), a cui corrisponde un incremento della spesa convenzionata netta a carico del SSN di 194 milioni di euro (+3,2%), con sensibili differenze tra le Regioni, di cui otto hanno fatto registrare uno sforamento del tetto del 6,80% e cinque Regioni ampiamente all’interno del tetto (<5,4%).
«Per garantire una migliore governance della spesa – spiega il Presidente di AIFA, Robert Nisticò – l’Agenzia sta nel frattempo mettendo a punto una clausola di salvaguardia per gestire l’accesso alla rimborsabilità di nuovi medicinali ad alto costo e innovativi, oltre a lavorare sulle modalità di attuazione della norma recentemente introdotta con la Legge di Bilancio 2026, inerente alla revisione del prontuario farmaceutico nazionale».
«Nel 2025 registriamo una rilevante riduzione della spesa per farmaci innovativi»
«L’andamento della spesa farmaceutica pubblica è influenzato da molteplici fattori, tra i quali l’introduzione di farmaci innovativi e l’invecchiamento della popolazione, che in Italia presenta un trend di spesa crescente negli ultimi 20 anni, simile a quello registrato in altri Paesi sviluppati e con un sistema sanitario pubblico», commenta il Direttore Tecnico Scientifico, Pierluigi Russo. «La crescita della spesa per acquisti diretti di farmaci di ogni classe di rimborsabilità da parte delle strutture sanitarie pubbliche è stata del +4,9% attualmente (settembre 2025) mentre era del +9,1% a settembre 2024 e del +15% ad aprile 2024. Nel 2025 registriamo una rilevante riduzione della spesa per farmaci innovativi a seguito della scadenza dei 36 mesi della patente di innovatività, prevista per legge, riversandone l’onere sul tetto degli acquisti diretti, che presenta una spesa da oltre 10 anni superiore ai livelli programmati. Negli ultimi due anni, le nuove norme introdotte in tema di finanziamento e regolamentazione dell’assistenza farmaceutica e le misure amministrative di regolamentazione dell’accesso ai farmaci poste in essere dall’Agenzia stanno concorrendo e concorreranno ulteriormente ai risultati finora ottenuti».
Il contesto epidemiologico italiano, come evidenziato dagli ultimi rapporti AIOM-AIRTUM (2024), conferma la rilevanza critica del carcinoma della mammella nel panorama oncologico nazionale [AIOM-AIRTUM, 2024]. Questa patologia rappresenta la prima neoplasia per incidenza nella popolazione generale e si conferma come la principale causa di mortalità oncologica nel sesso femminile, con un impatto quantitativo stimato in 53.686 nuove diagnosi nel 2024 e 15.500 decessi registrati nel 2022. Si tratta della neoplasia più diagnosticata trasversalmente a tutte le fasce d’età, colpendo in modo significativo sia la popolazione più giovane che quella più anziana: rappresenta infatti il 41% dei tumori fino a 49 anni, il 35% nella fascia 50-69 anni e il 22% nelle donne di età pari o superiore a 70 anni.
A livello epidemiologico, si stima che siano presenti in Italia circa 925.000 donne con diagnosi di tumore alla mammella, di cui circa 37.000 convivono con una malattia metastatica. Sebbene la percentuale di diagnosi de novo di carcinoma metastatico nei Paesi industrializzati si attesti tra il 3% e il 6% (contro il 10-30% dei Paesi in via di sviluppo), è rilevante notare come circa il 20-30% dei tumori inizialmente diagnosticati in stadio precoce evolva in recidiva metastatica. All’interno di questo scenario complesso, il carcinoma della mammella HER2+ costituisce un sottogruppo specifico che riguarda il 10-20% di tutti i casi, caratterizzato dalla sovraespressione del recettore HER2.
La prima linea di trattamento prevede chemioterapia associata a pertuzumab e trastuzumab
Per questo sottotipo tumorale, lo standard of care attuale per la terapia di prima linea nel Metastatic Breast Cancer (MBC) e nel tumore in stadio iniziale ad alto rischio di recidiva (EBC) è rappresentato da un approccio combinato. La strategia terapeutica prevede l’associazione della chemioterapia citotossica con la combinazione sinergica di due anticorpi monoclonali, pertuzumab e trastuzumab, diretti specificamente contro il fattore di crescita HER2.
Nella loro formulazione classica, i due anticorpi si presentano separatamente e sono formulati per essere somministrati per via endovenosa. Questa modalità impone specifici tempi di somministrazione (infusione) e un successivo periodo di osservazione obbligatorio per monitorare eventuali reazioni avverse. La schedula di trattamento standard prevede la somministrazione ogni 21 giorni di pertuzumab (con una dose di carico di 840 mg, seguita da dosi di mantenimento di 420 mg) in associazione a trastuzumab (con una dose di carico di 8 mg/kg, seguita da dosi di mantenimento di 6 mg/kg).
Tuttavia, nel campo oncologico l’innovazione tecnologica non si ferma alla scoperta di nuovi bersagli molecolari, ma gioca un ruolo fondamentale anche nell’evoluzione delle forme farmaceutiche, che divengono sempre più sofisticate e meno invasive per il paziente. All’interno di questo setting assistenziale, si inserisce la recente introduzione della combinazionefixed-dose “all in one” di pertuzumab e trastuzumab, formulata specificamente per la somministrazione per via sottocutanea.
In oncologia l’innovazione riguarda anche forme farmaceutiche più evolute e meno invasive, capaci di migliorare concretamente l’esperienza di cura
Se i benefici di natura prettamente organizzativa ed economica derivanti dal passaggio alla somministrazione sottocutanea – come la riduzione dei tempi-poltrona e l’ottimizzazione delle risorse del Day Hospital – sono già stati ampiamente descritti (e trattati in un precedente approfondimento [Macioce et al., 2025]), è ora opportuno spostare l’attenzione su un aspetto spesso sottovalutato ma cruciale: la percezione dei professionisti sanitari.
Comprendere le percezioni di oncologi, infermieri e farmacisti ospedalieri attivamente coinvolti nel percorso di cura della paziente con tumore alla mammella è fondamentale per adattare queste innovazioni ai contesti clinici specifici. È stato dimostrato che un’elevata soddisfazione degli operatori sanitari è correlata a un aumento dei tassi di adozione e a un uso più costante e convinto delle nuove opzioni terapeutiche, elementi essenziali per realizzare appieno i benefici dell’innovazione [Holden et al., 2010].
Il coinvolgimento attivo dei professionisti sanitari favorisce adozione e integrazione delle innovazioni terapeutiche nella pratica clinica
Adottando un quadro decisionale più ampio, che integri la visione clinica con quella organizzativa-gestionale, i decisori politici e le direzioni sanitarie possono allineare gli investimenti in nuove formulazioni farmaceutiche alle reali esigenze operative, promuovendo un approccio basato sulle evidenze [Shiferaw et al., 2021; Okyere Boadu et al., 2024]). Inoltre, le informazioni relative all’esperienza d’uso possono guidare miglioramenti organizzativi che accrescono il valore percepito della terapia, massimizzando i benefici in termini di umanizzazione delle cure [Holden et al., 2010] e portando a un conseguente miglioramento dell’assistenza al paziente, della precisione nella gestione dei tempi di cura e dell’efficienza complessiva del flusso di lavoro del reparto. Senza il coinvolgimento attivo e l’accettazione profonda da parte dei professionisti sanitari, anche le alternative terapeutiche più avanzate rischiano di non produrre quei miglioramenti significativi attesi nelle prestazioni organizzative e negli esiti qualitativi per i pazienti [De Veer et al., 2015].
L’obiettivo del presente contributo, dunque, è delineare le principali implicazioni percepite e i vantaggi qualitativi associati all’integrazione della formulazione sottocutanea nei contesti ospedalieri da parte di professionisti sanitari di differente estrazione.
Materiali e metodi
Il presente studio si fonda sulla progettazione e successiva somministrazione di un’indagine qualitativa strutturata, sviluppata rigorosamente a partire dalle dimensioni e dai domini previsti dall’EUnetHTA Core Model® e dal framework AdHopHTA. Questi strumenti rappresentano, a oggi, i riferimenti metodologici principali a livello internazionale per la valutazione multidimensionale delle tecnologie sanitarie innovative (HTA) in contesti ospedalieri [Sampietro-Colom et al., 2015; EUnetHTA, 2016].
L’approccio adottato non risponde solo a un’esigenza di rigore scientifico, ma risulta pienamente coerente con i principi del Regolamento Europeo sull’Health Technology Assessment (Regolamento UE 2021/2282), che enfatizza la necessità critica di integrare l’analisi clinica con una valutazione qualitativa e contestuale nei processi decisionali per l’introduzione di nuove tecnologie sanitarie.
È necessario integrare l’analisi clinica con una valutazione qualitativa e contestuale nei processi decisionali
Nello specifico, gli item relativi a ciascun dominio sono stati adattati e allineati alla realtà operativa per rispecchiare la natura specifica delle tecnologie oggetto di confronto: la somministrazione endovenosa standard rispetto alla nuova formulazione sottocutanea della combinazione pertuzumab/trastuzumab per il trattamento del carcinoma mammario HER2+.
Il questionario è stato strutturato per indagare tre macroaree, così da esplorare quelle dimensioni spesso meno quantificabili con dati numerici, ma ugualmente determinanti per la reale adozione e sostenibilità del percorso terapeutico.
Impatto sociale ed etico: in questo dominio è stata valutata la percezione dei professionisti sanitari in riferimento alla qualità di vita e alla soddisfazione non solo del paziente, ma anche dei caregiver, analizzando l’impatto sui costi sociali indiretti correlati alla gestione della terapia, come la necessità di spostamenti frequenti o le giornate lavorative perse per l’accompagnamento.
Equità di accesso: questo dominio ha esplorato se e come la nuova formulazione possa influenzare l’accessibilità alle cure. I fattori analizzati hanno incluso l’efficienza del percorso clinico – valutata anche come potenziale leva per la riduzione delle liste di attesa – e l’accessibilità complessiva al trattamento per i pazienti, con un occhio di riguardo per le popolazioni più fragili o vulnerabili per le quali la logistica ospedaliera rappresenta una barriera.
Impatto organizzativo qualitativo: in questo dominio, gli item hanno approfondito tematiche cruciali, quali
la necessità di eventuale personale aggiuntivo o, al contrario, le opportunità di riallocazione delle risorse esistenti;
i bisogni formativi specifici per il personale sanitario coinvolto nel passaggio alla nuova modalità di somministrazione;
la curva di apprendimento, i tempi necessari per acquisire padronanza della tecnica e le conseguenze sui flussi operativi e sui carichi di lavoro quotidiani;
la gestione dei processi di collaborazione inter-unità (ad esempio, il coordinamento logistico con la Farmacia Ospedaliera);
l’adeguatezza degli spazi fisici (poltrone, stanze di terapia) e delle dotazioni strumentali;
l’impatto organizzativo associato alla preparazione, conservazione del farmaco e al monitoraggio post-somministrazione degli eventi avversi.
Il confronto SC vs EV si concentra su impatto sociale ed etico, equità di accesso e impatto organizzativo
Il questionario così predisposto è stato somministrato a un panel di professionisti con esperienza diretta nell’uso di entrambe le modalità di trattamento, attivamente coinvolti nei percorsi di cura di pazienti affette da neoplasia mammaria. A loro è stato richiesto di esprimere un giudizio sull’impatto percepito di ciascun item utilizzando una scala Likert a sette punti (range da –3 a +3). In questa scala differenziale, i valori negativi indicano un impatto sfavorevole della nuova tecnologia rispetto allo standard attuale, il valore zero indica una neutralità (nessuna differenza percepita), mentre i valori positivi esprimono benefici crescenti. Tale approccio metodologico si basa sul modello proposto da Mitton e collaboratori [Mitton et al., 2011], che ne valorizza la capacità di supportare processi decisionali complessi basati sulle preferenze degli stakeholder, consentendo di catturare non solo il consenso generale, ma anche le sfumature e i trade-off tra le differenti alternative terapeutiche.
Risultati
Un focus sul campione
La survey ha coinvolto 21 professionisti sanitari che hanno preso parte attivamente al Corso di Formazione DEMIS, organizzato dalla LIUC Business School nel corso dell’anno 2025. La scelta di questo specifico bacino di utenza non è casuale: si tratta infatti di operatori che, oltre alla pratica clinica quotidiana, dimostrano una particolare sensibilità verso le tematiche di management sanitario, innovazione organizzativa e sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale. I partecipanti provengono da differenti realtà sanitarie del territorio italiano, garantendo una copertura variegata che include diverse tipologie di strutture (es. IRCCS, Aziende Socio-Sanitarie Territoriali, strutture private accreditate). Questa eterogeneità geografica e istituzionale è fondamentale per assicurare che i risultati non siano influenzati dalle specificità di un singolo centro, ma riflettano piuttosto una visione trasversale delle dinamiche organizzative in atto nei reparti di oncologia della regione. Le unità operative di appartenenza sono tutte strettamente legate all’area oncologica, confermando la pertinenza del campione rispetto all’oggetto dell’indagine.
Analizzando la distribuzione dei partecipanti sulla base del ruolo ricoperto, emerge una composizione del panel equilibrata e rappresentativa delle figure chiave che governano il percorso del paziente con carcinoma mammario. I dati mostrano una prevalenza significativa di oncologi e farmacisti ospedalieri: le due figure cardine nella decisione clinica e nella gestione logistica del farmaco. Tuttavia, il campione è arricchito dalla presenza di altre figure sanitarie essenziali per la gestione operativa, quali i coordinatori di ricerca clinica, i coordinatori infermieristici e i coordinatori delle U.O. di Farmacia.
La ripartizione percentuale delle professioni è illustrata nella Figura 1, che offre una rappresentazione visiva immediata dell’eterogeneità del campione in ottica multiprofessionale, evidenziando come l’indagine abbia saputo catturare la voce di tutti gli attori coinvolti nella filiera assistenziale.
Figura 1. Distribuzione dei professionisti coinvolti, sulla base del ruolo professionale
Le percezioni dei professionisti sanitari
Le Tabelle 1, 2 e 3 sintetizzano le percezioni dei professionisti coinvolti in riferimento ai potenziali vantaggi percepiti dalla componente organizzativa circa l’utilizzo della somministrazione sottocutanea (SC) e della formulazione endovenosa (EV) di trastuzumab e pertuzumab.
Equità
EV
SC
p-value
Impatto della terapia sull’accessibilità della tecnologia sul territorio e nel contesto locale di riferimento
1,10
1,52
0,252
Impatto della terapia sull’accessibilità della tecnologia alle categorie protette
0,76
1,86
0,017
Impatto della terapia sul potenziale impatto della tecnologia sulle liste di attesa
-0,33
2,14
<0,001
Impatto della terapia sulla capacità della tecnologia di generare fenomeni di migrazione sanitaria in caso di utilizzo
-0,10
0,81
0,010
Esistenza di fattori che potrebbero impedire a un gruppo o a determinate persone di beneficiare della tecnologia
-0,62
0,38
0,049
Valore medio
0,16
1,34
0,025
Tabella 1. Le percezioni dei professionisti sanitari – Equità
L’utilizzo della terapia richiede personale aggiuntivo
-0,38
1,05
<0,001
L’utilizzo della terapia richiede la formazione del personale responsabile della procedura
0,19
-0,19
0,288
L’utilizzo della terapia richiede la formazione degli operatori di supporto coinvolti nei processi interessati all’utilizzo della specifica alternativa
0,57
0,33
0,517
Riunioni necessarie per la gestione della specifica terapia
0,24
-0,14
0,18
Impatto della terapia nella gestione del paziente per quello che concerne le visite di follow-up
0,05
0,71
0,031
Impatto della terapia nella gestione del paziente per quello che concerne la gestione degli eventi avversi farmaco-correlati
-0,57
1,57
<0,001
Impatto della terapia sull’occupazione delle poltrone destinate ai trattamenti chemioterapici
-2,00
1,76
<0,001
Impatto della terapia sul monitoraggio del paziente, a seguito del trattamento
-0,62
1,33
<0,001
Impatto della terapia sul tempo medio di trattamento
-1,19
1,86
<0,001
Impatto della terapia sulla necessità di nuovi spazi necessari
-1,00
1,19
<0,001
Impatto della terapia sulla necessità di nuovi arredi necessari
-0,24
0,57
0,049
Impatto della terapia sui processi interni all’Unità Operativa di riferimento
-0,57
1,43
<0,001
Impatto della terapia sui processi di acquisto dell’Azienda
-0,52
0,81
0,003
Impatto della terapia sui processi di collegamento tra Farmacia Ospedaliera e Unità Operative
-0,71
1,52
<0,001
Impatto della terapia sui PDT e PDTA del paziente
-0,57
1,24
<0,001
Impatto sulla gestione del dosaggio della terapia
-0,90
0,95
<0,001
Impatto sulla gestione della conservazione della terapia
-0,43
0,81
<0,001
Impatto sulla preparazione della terapia
-1,95
2,14
<0,001
Valore medio
-0,59
1,05
0,025
Tabella 3. Le percezioni dei professionisti sanitari – Impatto organizzativo
Da un punto di vista di equità, il confronto tra i punteggi medi aggregati (0,16 per EV vs 1,34 per SC; p-value = 0,025) attesta come la modalità SC sia associata, secondo la percezione dei professionisti, a un netto miglioramento delle condizioni di accesso alle cure, benché necessiti di un ulteriore consolidamento organizzativo per manifestarsi pienamente a livello locale. Nello specifico, il dato di maggiore rilevanza riguarda il potenziale impatto migliorativo sulle liste di attesa (-0,33 per EV vs 2,14 per SC; p-value < 0,001), suggerendo come la riduzione dei tempi di occupazione della poltrona infusionale correlata alla SC possa tradursi in un incremento della capacità produttiva delle Unità Operative e in una conseguente contrazione dei tempi di attesa. Inoltre, la formulazione SC è percepita come maggiormente idonea a mitigare le barriere logistiche e strutturali che limitano l’accesso alle cure per pazienti fragili o con disabilità (0,76 per EV vs 1,86 per SC; p-value = 0,017). La semplificazione della via di somministrazione appare dunque funzionale a garantire una maggiore equità di trattamento per le sottopopolazioni vulnerabili.
Il dato di maggiore rilevanza riguarda il potenziale impatto migliorativo sulle liste di attesa
In riferimento alla dimensione sociale, l’analisi dei dati restituisce un quadro decisamente a favore della somministrazione sottocutanea della combinazione pertuzumab/trastuzumab (-0,12 per EV vs 1,52 per SC; p-value = 0,005). La percezione dei professionisti sanitari coinvolti nello studio converge nell’identificare questa modalità come capace di elevare significativamente la qualità complessiva dell’esperienza di cura, generando ricadute positive che trascendono la mera gestione clinica per investire la quotidianità delle pazienti e del loro nucleo familiare.
Importanti vantaggi si riconducono nel potenziale miglioramento dell’autonomia della paziente (-0,29 per EV vs 1,90 per SC; p-value < 0,001) e nella qualità di vita percepita (-0,67 per EV vs 2,43 per SC; p-value < 0,001). La contrazione dei tempi di permanenza all’interno della struttura ospedaliera e la semplificazione delle procedure di somministrazione si traducono, infatti, in una maggiore possibilità per le pazienti di preservare le proprie routine personali e lavorative. Tale beneficio diretto si riflette positivamente anche sulla sfera dei caregiver, per i quali si registra una riduzione del carico assistenziale e logistico (-1,33 per EV vs 2,62 per SC; p-value < 0,001), storicamente gravato dalla necessità di accompagnare la paziente per sessioni infusionali frequenti e prolungate. Un ulteriore elemento di rilievo emerso dall’indagine è la contrazione dei costi sociali indiretti a carico delle famiglie (-1,43 per EV vs 2,24 per SC; p-value < 0,001). La riduzione degli spostamenti ripetuti verso il centro oncologico e la minor perdita di giornate lavorative (produttività persa) rappresentano vantaggi sostanziali.
In un contesto di patologia a lungo termine i benefici assumono una rilevanza critica in termini di sostenibilità sociale del percorso terapeutico
In un contesto di patologia cronica o a lungo termine, dove i cicli di trattamento si protraggono nel tempo, tali benefici assumono una rilevanza critica in termini di sostenibilità sociale del percorso terapeutico. Coerentemente con questi aspetti, il livello di soddisfazione delle pazienti risulta significativamente superiore per la formulazione sottocutanea (-0,43 per EV vs 2,67 per SC; p-value < 0,001). Tale evidenza è strettamente correlata alla migliore aderenza al trattamento (0,19 per EV vs 1,71 per SC; p-value < 0,001). La percezione di una terapia meno invasiva e maggiormente compatibile con i ritmi di vita quotidiana favorisce, infatti, una maggiore compliance e l’accettazionedel percorso di cura nel lungo periodo. Per quanto concerne, invece, gli aspetti prettamente etico-valoriali (quali il rispetto della dignità della persona, la tutela dei diritti umani, il rispetto delle convinzioni personali e dell’integrità fisica) l’analisi non ha rilevato differenze statisticamente significative o sostanziali tra le due modalità di somministrazione (EV vs SC). Entrambi gli approcci terapeutici vengono valutati positivamente, confermando come l’innovazione tecnologica si innesti su standard etici di presa in carico già consolidati ed elevati.
Il livello di soddisfazione delle pazienti risulta significativamente superiore per la formulazione SC
L’esame della dimensione organizzativa conferma il ruolo della somministrazione sottocutanea quale leva strategica per l’efficientamento dei servizi oncologici. I dati raccolti evidenziano come i professionisti riconoscano alla formulazione SC un impatto complessivamente positivo sulle dinamiche di processo, con un differenziale marcato rispetto alla EV. Il confronto tra i valori medi (-0,59 per EV vs 1,05 per SC; p-value = 0,025) attesta una differenza statisticamente significativa: mentre la gestione endovenosa tradizionale è percepita come un fattore di assorbimento di risorse, l’introduzione della via sottocutanea è vista come un fattore abilitante per l’ottimizzazione del servizio. I benefici di maggior rilievo si concentrano sulla capacità produttiva dei Day Hospital oncologici (-2,00 per EV vs 1,76 per SC; p-value < 0,001).
La modalità SC incide significativamente sui vincoli operativi determinati dalla saturazione delle poltrone infusionali e dai tempi di attraversamento delle pazienti. Riducendo i colli di bottiglia legati all’occupazione prolungata delle postazioni, la tecnologia permette di erogare un volume maggiore di prestazioni a parità di tempo disponibile, rispondendo così alla crescente domanda di terapie oncologiche parenterali. La contrazione dei tempi di somministrazione, unitamente alla riduzione delle necessità di monitoraggio intensivo post-infusione, si traduce in un sensibile alleggerimento del carico operativo per lo staff sanitario, generando quindi a cascata un vantaggio significativi in termini di miglioramento dei processi interni (-0,57 per EV vs 1,43 per SC; p-value < 0,001).
Le procedure di allestimento e gestione del dosaggio risultano semplificate nella formulazione SC rispetto a EV
Tale aspetto emerge con chiarezza nella valutazione positiva relativa alla gestione degli eventi avversi (-0,57 per EV vs 1,57 per SC; p-value < 0,001) e del follow-up (0,05 per EV vs 0,71 per SC; p-value < 0,031): i professionisti percepiscono la procedura SC come meno “labour-intensive” e più agevolmente integrabile nelle agende cliniche, favorendo la continuità assistenziale senza incrementare lo stress organizzativo del reparto. Sul fronte dei processi interni, l’adozione della SC favorisce una maggiore fluidità operativa, migliorando l’interazione tra le diverse unità coinvolte, con particolare riferimento alla collaborazione con la Farmacia Ospedaliera. Le procedure di allestimento e gestione del dosaggio risultano semplificate rispetto alla formulazione endovenosa, la quale richiede tempistiche di preparazione più dilatate e protocolli di manipolazione più complessi (p-value < 0,001).
Conclusioni
L’indagine condotta offre una lettura multidimensionale dell’innovazione terapeutica nel carcinoma mammario HER2+, superando la tradizionale valutazione basata esclusivamente su efficacia clinica e costo di acquisizione. I risultati emersi, che integrano quanto già pubblicato da Macioce e colleghi [Macioce et al., 2025], delineano un quadro in cui la transizione dalla somministrazione endovenosa a quella sottocutanea della combinazione pertuzumab/trastuzumab non si configura come un semplice aggiornamento tecnologico, ma come un vero e proprio driver di valore per l’intero ecosistema sanitario, aspetto che è stato percepito anche dalla componente organizzativa.
In termini di equità e accesso, la formulazione SC si dimostra uno strumento efficace per mitigare le disparità: riducendo le liste d’attesa e abbattendo le barriere logistiche per i pazienti più fragili, essa contribuisce a rendere il sistema sanitario più inclusivo e permeabile alla domanda di salute. Sul piano sociale, il miglioramento della qualità di vita e la riduzione dell’impatto sulla quotidianità delle pazienti e dei caregiver rispondono concretamente all’esigenza di una maggiore umanizzazione delle cure oncologiche. Sotto il profilo organizzativo, la tecnologia agisce come un moltiplicatore di efficienza. Liberando risorse critiche, quali il tempo-poltrona e le ore di personale infermieristico – e semplificando i flussi di lavoro tra U.O. e Farmacia – la formulazione sottocutanea permette di ottimizzare la capacità produttiva dei centri senza richiedere investimenti strutturali o incrementi di organico, garantendo così una elevata sostenibilità implementativa.
La formulazione SC può migliorare accesso, qualità dell’esperienza di cura e funzionamento dei percorsi oncologici, con un impatto organizzativo sostenibile
Tuttavia, il valore aggiunto di questo studio risiede nella scelta metodologica di porre al centro dell’analisi la prospettiva dei professionisti sanitari. L’innovazione, per quanto tecnicamente valida, rischia di rimanere inattuata se non incontra l’accettazione di chi quotidianamente governa i processi di cura. Aver rilevato una percezione nettamente positiva da parte di oncologi, farmacisti e infermieri – sia in termini di fattibilità tecnica che di valore etico – costituisce la più solida garanzia di successo per l’adozione di questa tecnologia. Comprendere il punto di vista degli utilizzatori della tecnologia si rivela dunque un passaggio ineludibile: sono loro, infatti, a validare sul campo che l’efficienza organizzativa non va a discapito della qualità clinica, ma diviene essa stessa strumento di cura.
In conclusione, l’adozione della combinazione a dose fissa sottocutanea rappresenta una risposta concreta alle sfide attuali dell’oncologia moderna: coniugare l’eccellenza terapeutica con la sostenibilità organizzativa, rimettendo al centro il tempo – recuperato e valorizzato – sia del paziente sia del professionista.
In collaborazione con il gruppo di lavoro del Corso di Alta Formazione in definizione del valore multidimensionale dei trattamenti oncologici – DEMIS della LIUC Business School, Università Cattaneo – LIUC
Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali (MICI): è in arrivo il primo sistema di raccolta dati a livello nazionale. L’annuncio è stato dato dalla Fondazione IG-IBD (Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Disease). Le MICI sono un gruppo di patologie caratterizzate da un’infiammazione cronica del tratto gastrointestinale, con un impatto rilevante sia sulla vita quotidiana delle persone che sul sistema sanitario.
Per supportare la realizzazione del progetto è stato istituito un Comitato Scientifico. Il Sistema è uno strumento indispensabile per conoscere il reale percorso clinico dei pazienti e generare dati di qualità per la ricerca in questo campo e per orientare politiche sanitarie basate sull’evidenza: un passo decisivo verso una gestione più omogenea, equa ed efficace delle MICI.
Esperienze, storie e dati dei pazienti diventano la base per costruire cure più personalizzate, efficaci e sostenibili, garantendo equità di accesso e una migliore qualità di vita in tutto il territorio nazionale.
Oltre 250mila italiani soffrono di malattia di Crohn o colite ulcerosa, ma dati epidemiologici ancora frammentati
La situazione, nel nostro Paese, va ancora messa a fuoco in modo efficace. In Italia si stima che oltre 250mila persone convivano con malattia di Crohn o colite ulcerosa. Eppure, la fotografia epidemiologica del Paese rimane ancora frammentata: esistono più di 14milapiattaforme diverse di cartella clinica che non dialogano tra loro, ostacolando la possibilità di seguire la malattia nel tempo, confrontare i risultati dei trattamenti e comprendere i reali bisogni dei pazienti.
La nascita della Fondazione per la ricerca IG-IBD ETS
Spiega Massimo Claudio Fantini, Professore Ordinario di Gastroenterologia all’Università degli Studi di Cagliari: «Per prendere decisioni efficaci servono dati affidabili e omogenei. La presenza di un Sistema di Raccolta Dati Nazionale rappresenta il cuore pulsante della conoscenza sulle Malattie infiammatorie cronico intestinali: permetterà di monitorare il decorso clinico, valutare l’impatto delle terapie sulla qualità di vita e individuare precocemente le criticità. Una base solida per generare dati attendibili e di qualità e favorire un dialogo costruttivo con le Istituzioni e migliorare allocazione e programmazione delle risorse dedicate alla cura. Il Sistema di Raccolti Dati Nazionale, infatti, offrirà dati solidi e aggiornati per decisioni informate in ambito di Health Technology Assessment (HTA), per la definizione di Percorsi Diagnostico-Terapeutici Assistenziali (PDTA) omogenei e per garantire un accesso più rapido ed equo alle innovazioni terapeutiche sul territorio nazionale».
Il Sistema Nazionale offrirà dati aggiornati per HTA e PDTA omogenei e informatiùù
Ecco come la Fondazione IG-IBD ETS è nata dalla Società Scientifica in supporto della ricerca. «La Società Scientifica IG-IBD – spiega il Professor Fantini – sorge con fini educazionali e tale attività è stata brillantemente portata avanti formando generazioni di specialisti nel campo delle malattie infiammatorie croniche intestinali. Negli anni è tuttavia cresciuto il nostro impegno nello sviluppo di progetto di ricerca multicentrici. Ci siamo però presto resi conto che la nostra Società non era in grado di assolvere in maniera adeguata a questo nuovo compito non essendo in grado di promuovere attività di fund raising mediante la partecipazione a bandi competitivi nazionali e internazionali o provenienti da altre iniziative. Nata per “gemmazione” dalla Società Scientifica, la Fondazione IG-IBD ETS, non occupandosi di educazione, sarà dedicata esclusivamente a supportare la ricerca italiana nel campo delle Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali».
Massimo Claudio Fantini
Il modello di riferimento del nuovo sistema di raccolta dati sulle MICI è quello del Registro spagnolo ENEIDA che coinvolge oltre 80 centri e circa 80mila pazienti: una best practice a livello europeo per qualità e completezza. In questa direzione, IG-IBD ha già avviato un percorso di armonizzazione dei dati clinici e biologici dei Centri italiani, definendo un insieme di informazioni essenziali da acquisire in modo standardizzato, sicuro e conforme alle normative sulla protezione dei dati personali. Una struttura dinamica che supporterà studi osservazionali multicentrici, ridurrà la variabilità clinica sul territorio e favorirà un accesso più equo alle opportunità terapeutiche.
Condividere esperienze e dati garantisce pari opportunità di cura per ogni paziente, ovunque
Poter condividere l’esperienza dei Centri e leggere i dati significa, ricorda Fantini, avere un futuro dove ogni paziente potrà contare sulle stesse opportunità di cura, ovunque si trovi. Vuol dire anche migliorare i percorsi assistenziali e la qualità di vita dei pazienti con malattie infiammatorie croniche intestinali.
Età giovane e alimentazione scorretta: chi rischia di più
Nel mondo si stimano circa 10 milioni di persone con MICI, di cui circa 3,4 milioni in Europa con una prevalenza in crescita. Sebbene queste malattie possano insorgere a qualunque età, si manifestano più frequentemente tra gli adolescenti e i giovani adulti under 35, con un quarto di casi addirittura già in età pediatrica.
E queste malattie colpiscono sempre più precocemente: negli ultimi 15 anni la prevalenza nei giovani under 20 è aumentata del 25%, secondo uno studio dei Centers for Disease Control and Prevention (CDC) condotto negli Stati Uniti e pubblicato sulla rivista Gastroenterology. L’indagine è stata condotta da ricercatori della Crohn’s & Colitis Foundation, dell’Università della Carolina del Nord a Chapel Hill e dell’Università della Pennsylvania. Mentre un’indagine di AMICI, l’Associazione Nazionale per le Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino, ha indicato che l’impatto di queste patologie sulla qualità di vita dei bambini e degli adolescenti può essere devastante a scuola e nel rapporto con gli altri.
Oltre ai fattori genetici, i principali rischi per lo sviluppo delle MICI includono gli stili di vita tipici dei Paesi più industrializzati, come diete ricche di grassi saturi e proteine animali, uso eccessivo di antibiotici e sedentarietà. Questo rende le società avanzate più vulnerabili a queste patologie.
La crescente vulnerabilità della sanità contemporanea è il risultato di una combinazione di fattori, tra cui l’aumento dell’incidenza delle patologie croniche, la diffusione di epidemie su scala globale, le disuguaglianze sociali, l’inquinamento ambientale e il riscaldamento climatico.
Questi fattori generano effetti sistemici che richiedono strategie di risposta innovative, adattive e proattive, basate sulla multidisciplinarietà, prevenzione, medicina di precisione e sul concetto di versatilità tecnologica dato il contesto globale sempre più interconnesso. Parallelamente, cresce l’attenzione verso temi emergenti quali la green health, la sostenibilità dei sistemi sanitari e la biosicurezza, per garantire equità e sicurezza ai cittadini.
La sanità è sempre più vulnerabile per l’aumento delle cronicità, le epidemie globali, le disuguaglianze sociali e l’impatto di inquinamento e cambiamento climatico
È proprio dal concetto di multidisciplinarietà che si avvia l’intervista a Luciano De Sio, Professore associato del Dipartimento di Scienze e Biotecnologie Medico-Chirurgiche della Sapienza, Università di Roma.
«Io mi muovo in un contesto estremamente multidisciplinare, sono un fisico, però lavoro all’interno di un dipartimento di medicina. Il concetto di essere multidisciplinare si addice per definizione a quella che è un po’ la mia posizione, la mia vocazione».
La multidisciplinarietà rappresenta quindi una condizione necessaria: «Io mi accorgo che nel mio laboratorio, ho bisogno del fisico, del chimico, del biologo, del medico, del farmacista. Ognuno ha il suo ruolo e uno da solo potrebbe fare poco o niente», sottolinea De Sio.
Luciano De Sio
Usando proprio la multidisciplinarietà come filo conduttore, cardine della nanobiofotonica, Luciano De Sio affronta tutti i concetti citati prima, legati alle nuove strategie di sicurezza sanitaria, illustrando la tecnologia sviluppata dal suo gruppo di ricerca. Data la complessità della sanità moderna si è sempre più orientati alla medicina di precisione. L’uso dei laser in medicina è una tecnica abbastanza consolidata, soprattutto nell’oftalmologia e dermatologia, ma, come spiega De Sio, «non basta avere un laser sofisticato in quanto non è molto preciso. C’è bisogno di utilizzare dei soggetti laser come armi aggiuntive, in quanto quella che va per la maggiore è la multiterapia, cioè la combinazione di più approcci, ma bisogna assicurarsi che la sorgente possa effettivamente agire sul sito target senza andare a danneggiare i tessuti circostanti».
«Da qui nasce il connubio tra luce e nanomateriale», spiega De Sio, «sfruttando il concetto di nanobiofotonica, cioè la combinazione sinergica tra le nanotecnologie e la fotonica integrata con la biologia per operare nel campo sia della medicina di precisione, ma anche nel campo della prevenzione precoce».
La tecnologia è quindi basata sull’utilizzo di nanomateriali che, come definisce De Sio, «sono degli oggetti dell’ordine dei nanometri, e si possono produrre con diversi materiali. In questo caso particolare parliamo di nanoparticelle metalliche, nello specifico di oro e di argento a causa della loro biocompatibilità e capacità di assorbire la luce vicino al rosso in modo selettivo».
I laser sono già ampiamente usati in medicina, ma per essere efficaci e sicuri devono essere integrati in approcci di multiterapia che garantiscano un’azione mirata sul bersaglio, senza danneggiare i tessuti circostanti
Le nanoparticelle nascono da un processo di sintesi chimica. Il problema è che «le nanoparticelle appena concepite sono disperse in acqua ed è necessario farle diventare dry e depositarle su una superficie per farle funzionare».
«La nanoparticella si deve sentire da sola», chiarisce De Sio «quando capisce che vicino ha un’altra nanoparticella, cambia la sua proprietà».
Il laboratorio ha quindi sviluppato un processo di auto-organizzazione che sfrutta la tecnologia layer by layer in modo tale che, attraverso l’attivazione elettrostatica della superficie mediante dei polimeri e una successiva immersione in una soluzione di nanoparticelle, le particelle si dispongano spontaneamente alla giusta distanza, senza interferire tra di loro. «Immaginiamo di avere una superficie con un sacco di antennine, ognuna si prende la sua di riferimento e siccome i legami elettrostatici non possono stare troppo vicini, perché non si piacciono l’uno con l’altro, si mettono da soli e si organizzano ad una distanza tipica».
Un aspetto cruciale è la forma delle nanoparticelle, come conferma De Sio, «non deve essere né troppo piccola né troppo grande, più è anisotropa, più punte ha e più riesce ad entrare, ad esempio, nella cellula tumorale».
Il principio alla base del funzionamento della tecnologia è semplice: «Abbiamo nanoparticelle d’oro che vengono opportunamente ingegnerizzate, funzionalizzate con dei recettori che in modo univoco e selettivo riconoscono il sito target minimizzando quelli che si chiamano effetti off target».
La terapia su cui lavora il gruppo di De Sio è una fototermia di precisione, che consente una vera e propria ablazione mirata del tumore
La terapia descritta si riferisce alla terapia fototermica di precisione, una «vera e propria ablazione del tumore», anche citata nella ricerca Nanoparticelle d’oro per cuocere i tumori, spiega De Sio, «attivando un tricker laser e, siccome usiamo radiazioni laser che sono trasparenti, lavoriamo in quella che si chiama prima finestra biologica, la cellula che non ha la nanoparticella che risente di quella radiazione esterna è imperturbata, nel senso che non genera nulla. Invece la cellula adiacente che ha la nanoparticella di oro riconosce la radiazione laser, la assorbe in modo selettivo e produce calore che determina l’ablazione tumorale».
La tecnologia è stata inizialmente testata su cellule di glioblastoma, uno dei tumori più aggressivi caratterizzato da un’elevata resistenza al calore, opzioni terapeutiche limitate e alta probabilità di recidiva. Nonostante ciò, la tecnica proposta ha mostrato risultati promettenti.
Successivamente, si è iniziato a cambiare linee cellulari includendo cellule di melanoma, breast cancer triplo negativo e neuroblastoma, confermando l’efficacia della tecnologia.
«È chiaro che l’approccio è abbastanza universale», spiega De Sio, «quello che tipicamente cambia è la funzionalizzazione anche se studi recentissimi dimostrano che anche con la funzionalizzazione migliore in assoluto, la percentuale di nanoparticelle che arriva al target è prossima al 3-4%».
Proprio per questo motivo si stanno studiando nuove strategie per raggiungere il target desiderato attraverso l’inalazione delle nanoparticelle e le guide endoscopiche con cui iniettare le nanoparticelle direttamente in situ.
Altro grande filone di ricerca è orientato verso la detection precoce, in quanto «il modo migliore per sconfiggere un tumore è quello di prevenirlo», come sottolinea De Sio.
Sono stati sviluppati biosensori, «che sfruttano sempre delle nanoparticelle d’oro che vengono attivate con dei recettori per riconoscere dei marker di interesse e poter presagire la presenza di una patologia attraverso un cambiamento colorimetrico, proporzionale alla concentrazione dei blasti», come nel caso dei nanosensori in fibra per migliorare la diagnosi del tumore della tiroide.
Altro grande filone di ricerca è orientato verso ladetection precoce
Il gruppo di ricerca si muove anche nel campo ambientale supportando il programma lato SPS della Nato. Infatti, come chiarisce De Sio, «lavoriamo sul tema della biocontaminazione».
Questo aspetto riguarda tematiche non solo di salute ma, come definisce De Sio, «di biosicurezza perché le nuove “guerre” possono essere condotte in modo indolore, incolore e a basso costo, inquinando l’acqua potabile con batteri molto pericolosi».
Il gruppo di ricerca ha inoltre sviluppato dispositivi per la protezione individuale e per gli operatori sanitari proponendo delle mascherine FFP2 sulla cui superficie è presente un sensore che rivela se ci sono batteri o virus nell’ambiente circostante attraverso un cambio colorimetrico visibile ad occhio nudo. Inoltre, possono essere disinfettate con una lampadina o una semplice torcia dello smartphone. La stessa tecnologia è stata applicata anche nel campo delle energie rinnovabili per la realizzazione di una cella solare.
Il gruppo di ricerca si muove anche nel campo ambientale e in particolare nella biocontaminazione
Nonostante ciò, uno dei principali limiti dei laboratori di ricerca in Italia è la debolezza del trasferimento tecnologico. Come afferma De Sio, «il mondo dell’università e dell’industria non si parlano». Per superare questo problema, il gruppo ha creato la Water Warning, una start up firmata Sapienza. «I dottorandi diventeranno dei giovani imprenditori industriali delle tecnologie che hanno creato. Chi più di loro può credere in qualcosa che hanno creato loro stessi?», dichiara De Sio.
La start up lavorerà principalmente nel settore della biosicurezza e della disinfezione. De Sio sottolinea che «sfruttando soltanto una semplice lampadina, una semplice torcia dello smartphone è possibile, grazie alle nanotecnologie, sanificare ad esempio una sala operatoria». Un approccio quindi che apre prospettive rilevanti anche nella lotta alla resistenza agli antibiotici.
De Sio rassicura sui costi della tecnologia: le percentuali di oro usate sono minime, quindi «il costo potrebbe essere sui 10/20 €. Quello che attualmente impatta di più sui costi è il tempo di fabbricazione, di circa 18/20 ore, che si può facilmente abbattere con uno scale up».
Inoltre, questa tecnologia sembra compatibile con le diverse realtà sanitarie in quanto, come spiega De Sio, «il fisico medico c’è già negli ospedali, si tratta solamente di farlo entrare in una sala operatoria e affiancarlo al chirurgo, al clinico, all’anestesista in modo da creare un team multidisciplinare».
Versatilità e sostenibilità sono due elementi chiave della nuova tecnologia, e De Sio ci tiene a sottolinearlo: «Riusciamo ad andare da un mondo all’altro semplicemente cambiando un po’ l’architettura, ma mantenendo invariata la tecnologia. La pandemia ci ha dimostrato che non c’è il tempo di sviluppare nuove tecnologie perché tempo significa migliaia e migliaia di vite umane. Quindi, la ricerca di base deve rispondere alla versatilità, concetto ormai integrato in tutti i nostri progetti di ricerca». Inoltre, aggiunge: «Tutti i nostri dispositivi sono facilmente riutilizzabili grazie a dei processi di pulizia ottica con luce che riducono l’impatto ambientale».
Siamo quindi di fronte ad una nanotecnologia innovativa, sostenibile, accessibile, integrata e versatile, esempio concreto di come investire nella ricerca possa tradursi in valore pubblico offrendo risposte concrete alle sfide sanitarie contemporanee.
La Manovra di Bilancio continua a far discutere, questa volta per il taglio al fondo destinato ai farmaci innovativi. A partire dal 2026, le risorse diminuiranno di 140 milioni di euro, una scelta che ha già sollevato forti perplessità nel mondo della sanità. Quei fondi sono stati riallocati per aumentare dello 0,1% il budget dei farmaci ospedalieri, portando l’incremento complessivo allo 0,3%.
Una rimodulazione che rischia di avere conseguenze pesanti sull’accesso alle terapie più avanzate, in particolare per i pazienti oncologici, che potrebbero trovarsi di fronte a ulteriori ostacoli nell’ottenere cure essenziali. Parliamo di risorse fondamentali per garantire la rimborsabilità dei farmaci da parte del Servizio sanitario nazionale e sostenere le Regioni nell’acquisto di terapie spesso molto costose ma decisive per la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti.
Una decisione che il Professor Francesco Cognetti, coordinatore del FoSSC (il Forum che riunisce le 75 società scientifiche dei clinici ospedalieri e universitari italiani), intervistato da TrendSanità, giudica critica e potenzialmente dannosa. A lui abbiamo chiesto di spiegare perché questi tagli rappresentano un rischio concreto per il sistema e per i pazienti.
Una spesa che cresce con l’innovazione
Francesco Cognetti
«Bisogna partire da un dato di fatto, la spesa farmaceutica è in costante aumento, ma si tratta di un fenomeno del tutto fisiologico – spiega Cognetti. Negli ultimi anni l’innovazione ha prodotto farmaci che hanno cambiato la storia di molte malattie gravi, spesso letali, consentendo la guarigione o, almeno, un significativo aumento della sopravvivenza e un miglioramento della qualità di vita, anche nei casi di malattia metastatica nel caso di tumori. È inevitabile, quindi, che la spesa cresca e non è un problema solo italiano, accade in tutto il mondo.
Il punto è che, nel nostro Paese, a questo aumento dell’innovazione non ha corrisposto un adeguato incremento delle risorse. La spesa farmaceutica è molto controllata, cresce sì, ma non in modo proporzionato all’evoluzione delle terapie disponibili. Questa è la premessa fondamentale per capire cosa sta succedendo».
Il fondo per i farmaci innovativi e il suo superamento
«Esisteva un fondo dedicato ai farmaci innovativi, pari a 140 milioni di euro l’anno. Un fondo che, però, avrebbe dovuto essere rivisto nei criteri di utilizzo, perché la selezione dei farmaci si basava più su aspetti formali di innovatività che sul reale beneficio clinico per i pazienti. Anche per questo motivo non veniva sempre utilizzato pienamente.
Proprio questa criticità è diventata il pretesto per abolirlo e far confluire quelle risorse nel budget complessivo dei farmaci ospedalieri, aumentandolo solo dello 0,1%, per un totale complessivo dello 0,3%. Un incremento del tutto insufficiente, che non tiene conto dell’elevato ritmo con cui la ricerca sta producendo nuovi farmaci efficaci e che con ogni probabilità verrà comunque superato».
I rischi per i pazienti e le disuguaglianze territoriali
«Il vero problema, però, è un altro – prosegue il coordinatore del FoSSC – e cioè che così facendo, i farmaci innovativi finiscono nello stesso calderone di tutti gli altri. Perdono una corsia preferenziale e sono messi in competizione con terapie di minore impatto. Questo significa che, soprattutto nelle Regioni con maggiori difficoltà economiche, l’accesso a questi farmaci potrebbe essere ulteriormente rallentato. Va anche ricordato che l’Italia parte già da una situazione molto critica.
In questo modo, i farmaci innovativi perdono la corsia preferenziale e finiscono a competere con terapie di minore impatto
I tempi di accesso ai nuovi farmaci sono tra i più lunghi in Europa. Dall’approvazione dell’EMA all’inserimento nei prontuari regionali passano in media quasi due anni. A questo si aggiungono le differenze tra territori, che creano disuguaglianze evidenti tra i cittadini. Con l’abolizione del fondo, senza una sua revisione, il rischio è evidente. I farmaci innovativi non sono più considerati per ciò che sono davvero, ma assimilati ai farmaci ordinari.
In sostanza, è un problema di risorse e di visione. Finché la sanità continuerà a essere gestita con un approccio prevalentemente contabile e non strategico, le conseguenze ricadranno sui pazienti, soprattutto su quelli più fragili. Per questo avevamo chiesto non l’abolizione del fondo, ma una sua revisione, perché 140 milioni, già prima, non erano sufficienti. Oggi, senza neanche quelli, il rischio è ancora più concreto».
Negli ultimi mesi il Programma Nazionale di Health Technology Assessment (HTA) per i dispositivi medici 2026–2028 è entrato finalmente nella sua fase operativa, grazie allo sblocco di circa 13 milioni di euro del Fondo per il governo dei dispositivi medici. Il Fondo previsto dalla normativa italiana è alimentato da una quota annuale pari allo 0,75% del fatturato al netto IVA delle vendite al Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di dispositivi medici e grandi apparecchiature e ha l’obiettivo di sostenere la costruzione e il funzionamento di un sistema nazionale di governance dei dispositivi medici, di cui l’HTA costituisce un elemento centrale.
La vera novità, dunque, è che le risorse ora, ci sono
Con la disponibilità delle risorse, il Programma nazionale di HTA prevede la produzione di decine di valutazioni HTA già nel 2026, un piano rilevante di formazione professionale, lo sviluppo di una piattaforma nazionale di supporto, progetti di ricerca su real-world data e un rafforzato coinvolgimento degli stakeholder. Queste attività rappresentano un passo significativo verso un uso sistematico dell’HTA per supportare decisioni di politica sanitaria, appropriatezza clinica e innovazione tecnologica nel contesto del SSN.
Il Governo ha finalmente reso disponibili le risorse per il Piano nazionale HTA 2026–2028 sui dispositivi medici. Di che novità stiamo parlando?
«In realtà non si tratta di una novità in senso stretto, ma è una misura di cui si discute da tempo e solo ora diventa effettivamente operativa. Il percorso è stato lungo: prima la questione del payback, poi la complessa trafila autorizzativa che ha coinvolto MEF e Corte dei Conti e solo a gennaio 2026 siamo arrivati alla reale disponibilità del fondo. La vera novità, dunque, è che le risorse ora, ci sono».
Giandomenico Nollo
Qual è l’obiettivo principale di questo fondo?
«Da un lato, l’obiettivo è rendere finalmente operativo il Piano nazionale di HTA per i dispositivi medici e dall’altro, rafforzare in modo più generale la governance dei dispositivi medici, sia a livello nazionale sia regionale. In termini concreti, significa attivare in modo sistematico i meccanismi di valutazione delle numerose tecnologie innovative che ogni anno entrano sul mercato».
Cosa comporta, operativamente, sostenere il Piano nazionale HTA?
«Significa innanzitutto aumentare in modo significativo il numero di valutazioni: passare da pochi report all’anno a decine, idealmente 50 o 100. Significa anche investire seriamente sulla formazione. Servono competenze sia tra chi utilizza i report di HTA, ovvero i decisori, i clinici e i dirigenti, sia tra chi li produce, ovvero le Aziende o chi propone nuovi percorsi di valutazione. Senza questo investimento, l’HTA resta un esercizio teorico».
Quali sono state finora le principali criticità che hanno limitato l’uso sistematico dell’HTA sui dispositivi medici?
«La criticità principale è che l’HTA, a tutti gli effetti, è una tecnologia, quindi richiede tempo, competenze e risorse economiche. Un report di HTA ha un costo rilevante in termini di lavoro umano. Senza risorse dedicate, diventa impossibile chiedere a regioni, aziende sanitarie o enti pubblici di svolgere queste attività senza sottrarre energie ai loro compiti istituzionali».
Il finanziamento attuale è sufficiente a superare questi limiti?
«È un passaggio fondamentale, ma non basta da solo; va ricostruita anche una competenza che, di fatto, è stata azzerata dopo il 2014, soprattutto nell’ambito dell’hospital based HTA. Molti professionisti hanno abbandonato questi ruoli perché non vedevano prospettive di crescita. Oggi bisogna ricostruire quel capitale umano».
Senza risorse dedicate, diventa impossibile chiedere a regioni, aziende sanitarie o enti pubblici di svolgere queste attività senza sottrarre energie ai loro compiti istituzionali
Dal vostro punto di vista, serve anche un cambio di approccio organizzativo?
«Come SIHTA riteniamo che sia necessario valorizzare maggiormente il principio di sussidiarietà. Non siamo convinti che solo i centri di competenza pubblici possano sostenere in modo continuativo tutta la reportistica HTA, soprattutto per i dispositivi medici, che presentano una complessità superiore rispetto ai farmaci».
In che modo potrebbe funzionare questo approccio sussidiario?
«Un esempio potrebbe essere il coinvolgimento di enti terzi accreditati, anche di natura privatistica, un po’ come avviene con gli organismi notificati per la certificazione dei dispositivi medici. Si potrebbe immaginare che un report di HTA venga prodotto da un centro certificato e successivamente validato o accreditato dal sistema pubblico, ad esempio tramite Agenas».
Qual è il ruolo di SIHTA rispetto ad Agenas e al coordinamento europeo HTA?
«SIHTA è una società scientifica: il suo compito è stimolare lo sviluppo dell’HTA, vigilare sui metodi e contribuire al dibattito scientifico e di sistema. Agenas, invece, svolge un ruolo chiave di raccordo tra il programma nazionale HTA e il coordinamento europeo. Esiste anche una continuità operativa, visto che il responsabile HTA di Agenas è co-chair del Coordination Group europeo. SIHTA resta una terza parte, indipendente».
Ritiene che l’HTA debba evolvere anche dal punto di vista metodologico?
«Per i dispositivi medici servono modelli più dinamici. Guardiamo con interesse, per esempio, all’esperienza francese che utilizza maggiormente i real world data. Nei dispositivi medici le evidenze pubblicate sono spesso limitate non per mancanza di rigore, ma perché le tecnologie evolvono rapidamente, così come le indicazioni d’uso, soprattutto nell’ambito digitale e ICT».
Per i dispositivi medici servono modelli di HTA più dinamici, ad esempio basati sui real world data
Dal punto di vista delle imprese di dispositivi medici, cosa cambia con lo sblocco dei fondi?
«Ogni sistema di valutazione rappresenta sempre un equilibrio delicato. Da un lato, alzare l’asticella migliora l’appropriatezza, tutela i cittadini e valorizza l’innovazione di qualità. Dall’altro, se i processi non sono chiari, tempestivi e certi, si rischia di rallentare l’accesso al mercato. Finora la mancanza di risorse ha impedito una vera partenza del sistema».
Ora cosa si aspettano le aziende?
«Tempi certi e valutazioni rigorose sarebbero le prime cose, anche in conseguenza del fatto che i fondi derivano da un contributo diretto delle imprese, cioè lo 0,75% del fatturato nei confronti del SSN, quindi parliamo di un investimento consapevole. È normale che le aziende siano molto attente affinché questo investimento generi un circolo virtuoso: qualità, innovazione, crescita del sistema industriale nazionale ed europeo».
Ultimo tema importantissimo: la formazione…
«Le competenze vanno ricostruite e c’è una forte domanda sia da parte delle regioni sia delle aziende sanitarie. Come SIHTA stiamo già contribuendo con percorsi formativi, anche rivolti alle imprese, come le “pillole di HTA”. Ora Agenas è chiamata a fare un salto di scala con un programma nazionale strutturato. Come società scientifica, siamo pronti a dare il nostro supporto».
