Collaborazione e concretezza è l’impegno condiviso assunto dalle due sigle che rappresentano a livello nazionale il comparto della distribuzione intermedia di farmaci e dispositivi sanitari.
L’occasione di dialogo tra le due sigle è scaturita dalla situazione di particolare criticità che il settore sta attraversando. I rincari dei costi di energia e carburanti, la cronica sotto-remunerazione delle attività svolte unite da ultimo alle difficoltà di approvvigionamento rischiano di incrinare il servizio di distribuzione dei medicinali alle farmacie. Con disagi e disservizi facilmente immaginabili per i pazienti e le categorie più fragili della popolazione.
Tutto ciò nel contesto di una crisi di Governo che di fatto rende più complesso ottenere risposte tempestive dalla politica alle istanze richiamate dal settore ormai da lungo tempo.
“Le nostre aziende danno prova ogni giorno di un servizio straordinario rifornendo più volte al giorno e in modo capillare tutte le farmacie sull’intero territorio nazionale – dichiara il Presidente di ADF Walter Farris – Il valore sociale del nostro lavoro è sotto gli occhi di tutti. Ma oggi, in mancanza di risposte concrete, potremmo non riuscire più a garantire la qualità e la puntualità della distribuzione dei farmaci”.
ADF e Federfarma Servizi sottolineano le crescenti difficoltà dei distributori intermedi, trascurate, secondo le associazioni, dai pur numerosi interventi del Governo a sostegno di altre filiere economiche. Non mancano, invece, richieste alla categoria di impegni straordinari, come quella di distribuire gratuitamente, insieme alle farmacie, gli antivirali per uso orale contro il Covid–19. Impegno puntualmente assunto dai distributori in ragione dell’alto valore sociale e sanitario di questa attività.
“Svolgiamo un servizio pubblico essenziale senza alcun supporto: senza interventi sostanziali e di immediata efficacia non potremmo continuare ad assicurare la tutela della salute pubblica come facciamo da sempre quotidianamente” avverte il Presidente di Federfarma Servizi Antonello Mirone.
Le Associazioni ribadiscono dunque la straordinarietà del momento e l’assoluta urgenza di interventi concreti, già nei prossimi appuntamenti normativi estivi seppur in questa delicata fase governativa. A questo proposito richiamano le proposte congiuntamente avanzate sul credito di imposta e sul taglio delle accise dei carburanti, poste da tempo all’attenzione delle Istituzioni, da cui si attendono risposte urgenti, prima che venga meno il servizio di distribuzione dei farmaci cui la popolazione è abituata.
Il Tribunale di Milano ha dato ragione a un malato raro, licenziato per troppi mesi di assenza, statuendo che “in caso di malattia cronica le assenze per motivi di salute non possono essere computate ai fini del comporto”, a prescindere dall’esistenza di certificazioni comprovanti handicap o invalidità civile.
“L’ordinanza ribadisce poi, secondo quanto stabilito dalla Direttiva 2000/78/CE prima e dalla Corte di Giustizia, alcuni principi comunitari di particolare rilevanza, che seppur spesso richiamati da diverse pronunce giurisprudenziali, non sono ancora riconosciuti ed integrati nella normativa nazionale – spiega l’avvocata Roberta Venturi, co-responsabile dello Sportello Legale “Dalla Parte dei Rari” – Nel 2019 la Corte di Cassazione ha riconosciuto la malattia come disabilità, se duratura e incidente sull’integrazione socio-lavorativa di un soggetto; ancora nel 2016 il Tribunale di Milano ha riconosciuto la fattispecie di discriminazione indiretta nel caso di previsione per un lavoratore disabile e per un lavoratore non disabile, del medesimo periodo di comporto. Oggi questa ordinanza sottolinea l’esigenza di interpretare la disciplina del periodo di comporto in una prospettiva di tutela e salvaguardia dei lavoratori che, portatori di disabilità, si trovano in una condizione di oggettivo e ineliminabile svantaggio. Un altro bellissimo esempio di giurisprudenza che speriamo possa essere riportato quanto prima in testo di legge. Auspichiamo infatti che i contenuti di questa ordinanza, come delle precedenti pronunce, possano diventare un principio di Legge al quale i contratti collettivi nazionali siano chiamati ad uniformarsi”.
L’ordinanza ha di fatto stabilito un’ulteriore questione sostanziale: disabilità non significa certificazione di handicap o invalidità. Il documento esplicita infatti che “alla condizione di invalidità/disabilità deve riconoscersi una rilevanza obiettiva, per il sol fatto della ricorrenza di un’effettiva minorazione fisica e, addirittura, indipendentemente dal riconoscimento formale che della stessa i competenti Enti Previdenziali ne abbiano dato, pena la frustrazione delle tutele di legge, anche perché assoggettare l’applicazione delle tutele riservate ai soggetti portatori di questo specifico fattore di rischio alla ricorrenza, o all’adempimento, di formalità di qualsivoglia natura significherebbe creare un vulnus oltremodo severo allo statuto di protezione previsto dall’ordinamento, frustrandone ratio ed efficacia”.
Il 17 settembre si celebrerà la Giornata Mondiale per la Sicurezza dei Pazienti, istituita dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) nel 2019 con l’obiettivo di aumentare la consapevolezza e l’impegno globale sul tema della sicurezza. Quest’anno, la Giornata è dedicata alla Sicurezza della terapia farmacologica, in concomitanza con la conclusione della campagna Medication Without Harm lanciata nel 2017 dall’OMS con l’obiettivo di ridurre del 50% i danni gravi evitabili correlati ai farmaci a livello globale.
Il progetto, promosso dall’Italian Network For Safety in Healthcare (Insh), associazione scientifica per la qualità e sicurezza delle cure, membro istituzionale dell’International Society for Quality in Healthcare, con la collaborazione di ricercatori dell’Istituto Superiore di Sanità e il patrocinio e il sostegno dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, prevede di offrire un servizio gratuito di ricognizione farmacologica e counseling sull’uso sicuro dei farmaci ai soggetti in poli-terapia.
“Il nostro obiettivo è aumentare la consapevolezza sul tema dei rischi della terapia farmacologica soprattutto in chi assume cronicamente più farmaci -. spiega Micaela La regina, direttrice del servizio Governo e Rischio clinico, Programmazione sanitaria e Controllo di gestione presso l’ASL 5 della Liguria, tra gli organizzatori -. Com’è nello spirito della Giornata, ci rivolgiamo ai professionisti ma soprattutto alla comunità, perché la sicurezza delle cure comincia proprio dal paziente. L’idea è di renderli sempre più partecipi e consapevoli per un uso il più possibile sicuro. Inoltre, in tempi in cui si parla molto di value-based healthcare, va sottolineato che il deprescribing ne è un perfetto esempio, perché migliora la salute dei pazienti e allo stesso tempo aiuta la sostenibilità del sistema”.
L’idea è nata dalla modalità in cui spesso vengono celebrate giornate dedicate a varie patologie, dal diabete all’osteoporosi, proponendo informazioni e screening gratuiti: “Abbiamo pensato di offrire un servizio che ancora pochissimi centri offrono, quello della riconciliazione terapeutica, fondamentale per garantire l’appropriatezza delle terapie”.
L’importanza della ricognizione della terapia farmacologica
Una ricognizione della terapia farmacologica, completa anche dei prodotti da banco, rappresenta un efficace strumento per la prevenzione degli eventi avversi in terapia farmacologia in due aree chiave, quali la poli-terapia e le transizioni di cura
Procedure terapeutiche non sicure ed errori in terapia sono una delle principali cause di lesioni e danni evitabili ai pazienti nei sistemi sanitari di tutto il mondo. L’OMS riconosce tre aree chiave di intervento:
1. Terapie ad alto rischio
2. Poli-terapia
3. Transizioni di cura Una ricognizione della terapia farmacologica, completa anche dei prodotti da banco, rappresenta un efficace strumento per la prevenzione degli eventi avversi in terapia farmacologica in due aree chiave, quali la poli-terapia e le transizioni di cura. Nel nostro Paese, il Ministero della Salute ha elaborato e diffuso la Raccomandazione di sicurezza n. 17, dedicata appunto alla ricognizione e riconciliazione farmacologica. La ricognizione farmacologica, effettuata periodicamente, consente di individuare inappropriatezze, interazioni farmaco-farmaco, interazioni farmaco-malattia e di evitare discrepanze non intenzionali e loro conseguenze nelle transizioni di cura.
“Il progetto per la Giornata per la sicurezza del paziente 2022 arriva in un momento in cui l’interesse e l’impegno in materia di sicurezza delle cure si era un po’ ridotto nel nostro Paese: con la pandemia, che ha catalizzato tutta l’attenzione, è calato l’interesse verso tutto ciò che non fosse strettamente legato al virus – commenta Riccardo Tartaglia, professore di Risk management all’Università degli Studi Guglielmo Marconi di Roma -. In realtà stanno emergendo problemi di ritardi diagnostici e di conseguenza anche terapeutici e un’accresciuta somministrazione di farmaci, ad esempio di antivirali anche ai fragili, che deve assolutamente incrementare l’attenzione degli operatori in questo senso”.
Adesioni entro il 4 settembre
In concreto in questa fase i soggetti proponenti stanno raccogliendo le adesioni all’iniziativa. Può partecipare qualsiasi struttura sanitaria, pubblica o privata (unità operativa, struttura semplice/complessa/dipartimento, aziende ospedaliere, IRCCS, ASL, ASST, USL, centri medici, farmacie, studi medici di medicina generale o pediatri di libera scelta, studi medici di liberi professionisti). Le strutture partecipanti allestiranno nella giornata del 17 settembre o per uno o più giorni nella settimana dal 17 al 23 settembre un ambulatorio temporaneo presso il quale effettueranno una ricognizione farmacologica completa a pazienti che assumono regolarmente 5 o più farmaci, con l’ausilio del software InterCheck Web, sviluppato dall’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS. Il software fruibile online, previa registrazione, consente di rilevare interazioni fra farmaci, carico anti-colinergico (responsabile di svariati effetti indesiderati), eventuali farmaci inappropriati nell’anziano.
“Ho deciso sin da subito di aderire alla Giornata perché l’iniziativa è molto importante – spiega Alessandro Brega, farmacista dirigente dell’ASL4 Servizio Sanitario Regione Liguria -. Credo che diffondere la conoscenza ai nostri cittadini/pazienti e implementare, con iniziative concrete come questa, la cultura nei professionisti sanitari della riconciliazione farmacologica, definita dall’OMS come una delle migliori strategie per garantire una buona qualità delle cure, sia imprescindibile per garantire appropriatezza, sicurezza delle terapie e contribuire ad un servizio sanitario di Valore”.
Sono state pubblicate da Invitalia le procedure di gara relative ai servizi tecnici e lavori per la realizzazione e il potenziamento delle strutture del Servizio sanitario nazionale previste dal PNRR. Gli Accordi quadro, suddivisi in lotti geografici, consentiranno di ricevere le offerte da parte degli operatori economici che saranno chiamati a realizzare le singole prestazioni necessarie per la realizzazione di lavori, opere pubbliche e servizi tecnici per 1189 interventi infrastrutturali della Missione 6 Salute del PNRR con un valore finanziario di oltre 3.2 miliardi, che riguarderanno Case della Comunità, Ospedali di Comunità, Ospedali sicuri (antisismica), Centrali operative territoriali.
La scadenza per la presentazione delle offerte è fissata per il 14 settembre 2022.
Il Ministero della Salute ha reso disponibile ai Soggetti Attuatori dei Contratti istituzionali di sviluppo – CIS (Regioni e Province autonome) il supporto tecnico operativo di Invitalia, in qualità di centrale di Committenza, nell’ambito delle azioni di accelerazione degli investimenti messe in campo dal Ministero dell’Economia e delle Finanze:
M6C1 – Reti di prossimità, strutture e telemedicina per l’assistenza sanitaria territoriale
Il 94% di asl e ospedali è dotato di un ufficio stampa e il 22% ha assunto giornalisti durante la pandemia. La comunicazione, ancora di più nel corso dell’emergenza Covid, è diventata strategica per le aziende sanitarie e ospedaliere che hanno scelto di investirvi attraverso l’assunzione di professionisti. È stata presentata a Roma, nel corso dell’incontro “Il ruolo dei professionisti dell’informazione in sanità”, alla presenza del segretario della Fnsi Raffaele Lorusso, della vicesegretaria Fnsi con delega agli uffici stampa Alessandra Costante e del presidente di Pa Social Francesco Di Costanzo, l’indagine curata da Fiaso sugli uffici stampa all’interno delle aziende sanitarie e ospedaliere.
La rilevazione conoscitiva ha coinvolto quasi 70 aziende distribuite su tutto il territorio nazionale tra cui anche i principali policlinici e poli ospedalieri italiani e gli istituti di ricovero e cura a carattere scientifico. Alle aziende è stato somministrato un questionario composto da 20 domande relativo alle attività di informazione e comunicazione svolte dagli uffici stampa.
Il primo dato che emerge è sicuramente un segnale positivo: il 94% delle aziende ha al suo interno un ufficio stampa. L’organizzazione degli uffici stampa è prevalentemente legata alle direzioni generali: nel 69% dei casi gli addetti stampa sono inseriti in staff alla direzione generale e hanno un rapporto diretto con gli organi apicali dell’amministrazione. In altri casi sono state costituite nell’organigramma aziendale unità operative dotate di autonomia e budget.
La composizione degli uffici stampa
In quattro aziende su dieci a gestire l’ufficio stampa c’è una sola persona ma in sei su dieci la squadra è composta da più addetti. Nel 90% di asl e ospedali a lavorare con i media e con l’informazione, così come previsto dalla legge 150 del 2000, ci sono giornalisti, nella maggior parte professionisti. C’è tuttavia un 10% di aziende che, invece, non annovera tra il personale giornalisti. L’affidamento degli uffici stampa a giornalisti, in linea con le previsioni normative, è garanzia di qualità dell’informazione e presidio di trasparenza non solo per le aziende, ma soprattutto per i cittadini. Negli uffici stampa composti da più di una persona compaiono anche altre figure professionali, oltre ai giornalisti: nel 70% sono presenti amministrativi, nel 9% grafici, nel 4,5% medici, nel 3% infermieri e in singoli casi isolati anche un ingegnere informatico, un fotografo, un sociologo, un avvocato e un informatico.
Il 74% degli addetti stampa sono inquadrati come categoria D con un orario di lavoro da dipendenti di una pubblica amministrazione. Il 25% delle aziende, però, ha riconosciuto lo status di dirigente per il capo ufficio stampa, attribuendo un ruolo di alta specializzazione e autonomia. Nel 13% dei casi, infine, asl e ospedali hanno scelto di affidarsi all’esterno e di prendere, come addetti stampa, liberi professionisti. La comunicazione verso i media è quotidiana: il 45% di ospedali e asl invia oltre 10 comunicati stampa a settimana.
Covid e comunicazione
Nel corso dell’emergenza Covid ci sono state aziende sanitarie e ospedaliere che hanno scelto di potenziare le attività di comunicazione con l’inserimento di ulteriori figure professionali o di costruire ex novo un ufficio stampa per rispondere alle nuove necessità dettate dall’infodemia. Il 22% ha assunto professionisti della comunicazione nel corso dei due anni della pandemia. In quasi un’azienda su quattro, dunque, c’è stata la volontà di scommettere sul ruolo della comunicazione. L’emergenza, dunque, ha costituito una grossa spinta e ha funzionato da acceleratore.
“La comunicazione è uno strumento strategico che presuppone autonomia, responsabilità, partecipazione ai processi e condivisione delle scelte con le direzioni. Nel corso della pandemia è diventata uno degli asset principali di gestione dell’emergenza. La diffusione di bufale e fake news rese virali dai social network, infatti, ha reso evidente la necessità, per le aziende sanitarie e ospedaliere, di investire su una comunicazione efficace, trasparente e tempestiva. Ed è attraverso i professionisti degli uffici stampa che le aziende hanno certificato la credibilità delle informazioni, veicolate attraverso mass media e social media, con l’obiettivo di alimentare la fiducia dei cittadini” commenta il presidente di Fiaso Giovanni Migliore.
Ospedali e social
Otto asl su dieci sono presenti sui social network. A farla da padrone è Facebook (93%), seguito da Youtube (76%), Instagram (71%) e Twitter con LinkedIn (41% entrambi i social). C’è anche un 15% che ha attivato un canale Telegram, un 5% che utilizza Whatsapp per le comunicazioni esterne e una piccola percentuale del 2% che è sbarcata anche sul social più giovane TikTok. Media di follower per il canale più seguito 20mila.
La frequenza di aggiornamento è costante: in sei casi su dieci la pagina social viene aggiornata almeno una volta al giorno o con più post/video/storie/reel nell’arco di 24 ore. Il 36% di asl e di ospedali inoltre si avvale di una newsletter per comunicare le principali novità e iniziative con una frequenza per lo più mensile.
Presentato lo studio dell’Istituto per la Competitività (I-Com) e Join Group nell’ambito del progetto Futur#Lab nato in collaborazione con WINDTRE.
Centrale il ruolo della connettività, e in particolare del 5G, in grado di abilitare l’uso dell’IoT e della domotica: entro il 2026 la copertura delle reti di nuova generazione raggiungerà il 95% del territorio italiano.
Tra i fattori che avranno il maggior impatto in termini di sostenibilità ambientale e sociale, le aziende mettono al primo posto il cloud computing, le competenze digitali e la cybersecurity, insieme alla dematerializzazione, all’automazione e alla flessibilità dei processi.
Dalla ricerca emerge la proposta di finanziare voucher per l’acquisto di tecnologie più performanti e più sostenibili, sia da parte delle imprese finali sia dalla PA, prevedere vantaggi fiscali per le reti private aziendali 5G e incentivare l’adozione di servizi di cybersicurezza da parte delle aziende.
Le aziende che investono e si impegnano nell’adozione di pratiche di sostenibilità finalizzate al miglioramento del proprio impatto su ambiente e persone registrano una serie di benefici, di breve e lungo periodo. Inoltre, la scelta di un purpose aziendale più sostenibile produce vantaggi. E l’effetto è di lungo periodo: l’anticipazione delle scelte in tema di sostenibilità, la chiara identificazione della missione e degli obiettivi in tale ottica garantisce un rafforzamento del posizionamento strategico delle aziende in una prospettiva di beneficio comune e impatto positivo. Tuttavia, dal punto di vista delle imprese, si viaggia a due velocità: da un lato, le grandi aziende che sempre più pensano alla sostenibilità ambientale come ad una necessità ineludibile da cui discende un vero e proprio ripensamento della propria governance, dall’altro, le PMI che, salvo eccezioni, ancora vivono la sostenibilità ambientale come un onere difficile da affrontare con le proprie risorse umane e finanziarie. Centrale diventa ilruolo della connettività, e in particolare del 5G, in grado di abilitare l’uso dell’IoT e di sistemi e applicazioni di energy management per l’ottimizzazione dei consumi. A livello di diffusione di reti di nuova generazione, l’Italia risulta indietro rispetto ai Paesi più avanzati in termini di copertura 5G standalone, che a maggio 2021 raggiungeva appena il 7,3% del territorio nazionale. Fortunatamente, le intenzioni di investimento degli operatori mostrano per il 2026, anche senza intervento pubblico, una copertura del 95% del territorio nazionale, con le regioni del Mezzogiorno che presenterebbero una copertura vicina al 100%.
Sono questi alcuni dei temi principali che emergono dallo studio dal titolo “Le transizioni gemelle: digitale e sostenibilità alleati per cambiare l’Italia” realizzato dall’Istituto per la Competitività (I-Com) e Join Group (società benefit di business advisory) nell’ambito di Futur#Lab, il progetto nato dalla collaborazione tra I-Com e WINDTRE con l’obiettivo di contribuire agli scenari telco in Italia e al ruolo fondamentale del settore nell’accompagnare la transizione digitale, anche nella cornice del Piano nazionale di ripresa e resilienza (PNRR), attraverso l’organizzazione di una serie di momenti di approfondimento e confronto su temi specifici tra accademici, esperti e rappresentanti delle istituzioni e del mondo delle imprese. L’indagine è stata presentata a Roma nel corso della seconda tavola rotonda di Futur#Lab alla quale hanno partecipato, oltre al presidente I-Com Stefano da Empoli e al direttore External Affairs and Sustainability di WINDTRE Roberto Basso, la presidente di Join Group Alessandra Bucci e il direttore dell’area digitale di I-Com Lorenzo Principali – che hanno illustrato la ricerca – il presidente di Assobenefit Mauro Del Barba, il presidente di Fondazione per la sostenibilità digitale Stefano Epifani, il professore di Marketing, innovazione e sostenibilità dell’Università di Roma Tre Carlo Alberto Pratesi, l’Head of Networks & Managed Services Ericsson Italia e Sud Mediterraneo Massimo Basile, il direttore Finance & Corporate Affairs di Sogei Lucia Fioravanti, la direttrice Sustainability and Quality Certification WindTre Federica Manzoni, l’External Relations, Communication & Sustainability Director di Inwit Michelangelo Suigo, la deputata PD membro della Commissione Trasporti, poste e telecomunicazioni Enza Bruno Bossio, il deputato IV membro della Commissione Affari costituzionali, della Presidenza del Consiglio e interni Marco Di Maio e il deputato della Lega membro della Commissione Ambiente, territorio e lavori pubblici Tullio Patassini.
Per identificare come le imprese stiano vivendo questa fase di transizione digitale ed ecologica, sono state effettuate nel mese di giugno 2022 interviste a sei tra i principali player del settore delle telecomunicazioni e dell’ICT, relativamente al grado di commitment in materia di sostenibilità e utilizzo dei relativi strumenti, nonché sulla correlazione tra sostenibilità e digitale. I risultati dell’analisi mostrano un contesto piuttosto dinamico e consapevole della complessità delle sfide che attendono il settore e l’intera società, ma anche proattivo rispetto allo sviluppo e all’offerta di soluzioni che possano trovare una sinergia tra il proprio modello di business e gli obiettivi di sostenibilità sociale e ambientale che gli stessi operatori si sono prefissati. Per via della diversa tipologia di imprese, le aziende intervistate presentano approcci alla sostenibilità piuttosto variegati: l’impegno verso la sostenibilità è condiviso e viene spesso integrato nei modelli di business e negli obiettivi aziendali, talvolta legati a tematiche ambientali e sociali, e nel piano di sostenibilità, che appare uno strumento diffuso tra tutti. Coerentemente con l’obiettivo fissato dalla Commissione europea, le aziende dimostrano un impegno generalizzato nella riduzione della propria carbon footprint.
La ricerca ha approfondito anche l’esistenza di sinergie tra l’agire responsabilmente e le operazioni di digital transformation di pratiche, prodotti e servizi. Per quanto concerne le tecnologie che avranno il maggior impatto in termini di sostenibilità ambientale e sociale, le aziende mettono al primo posto il cloud computing, le competenze digitali e la cybersecurity, insieme alla dematerializzazione, all’automazione e alla flessibilità dei processi.
Rispetto alla sostenibilità dei prodotti e dei servizi digitali offerti dalle aziende intervistate i benefici risultano essere molteplici, e spaziano dalle infrastrutture e dalle tecnologie abilitanti fino a servizi con diversi livelli di avanzamento.
Secondo lo studio, le tecnologie digitali svolgono già adesso un ruolo essenziale per accelerare la transizione verso modelli di sostenibilità. Grazie a un cambiamento culturale e organizzativo, accompagnato e favorito dalle istituzioni. A cominciare da un modello di governance che, a differenza di quello che è avvenuto finora, possa generare una visione condivisa e attenta sulle molteplici interrelazioni esistenti tra digitale e sostenibilità. In particolare, appare fondamentale sostenere le piattaforme cardine della Digital Transformation, ovvero l’infrastrutturazione del 5G per l’abilitazione dei servizi propri dell’IoT e dei relativi vantaggi in termini di efficienza e sostenibilità, e incentivare il digitale applicato al tema della decarbonizzazione mediante politiche che favoriscano l’efficientamento degli spostamenti, la dematerializzazione dei processi, la gestione più efficiente delle operations (es. data center) e l’incremento delle attività di monitoraggio e valutazione degli impatti.
A questo proposito, una proposta centrale appare quella di finanziare voucher per l’acquisto di tecnologie più performanti e più sostenibili, sia da parte delle imprese finali che degli enti che fanno capo alla PA. A livello aziendale, potrebbe essere utile prevedere vantaggi fiscali per le reti private aziendali 5G, ad esempio con tecnologie SD-Wan, in particolare per l’automazione dei processi industriali nell’ottica Industria 4.0 / Transizione 4.0.
Infine, anche alla luce della crescente centralità che sta assumendo il tema anche a livello governativo, con l’istituzione dell’Agenzia per la Cybersecurity e la pubblicazione della strategia per la cybersicurezza, potrebbe essere opportuno incentivare l’adozione di servizi di cybersicurezza da parte delle aziende (anche non strategiche), in particolare offerti in cloud, così da estendere e rafforzare il livello di fiducia nell’innovazione che le istituzioni stanno cercando di implementare per i servizi essenziali dello Stato con la previsione del perimetro di sicurezza cibernetica. In questa direzione anche la proposta, rimarcata da diverse aziende rispondenti, di lanciare una campagna di comunicazione istituzionale per promuovere la cultura digitale e diffondere una corretta informazione sul 5G.
Per la prima volta in Europa una no-profit si fa carico dei costi necessari per mantenere disponibile una terapia salvavita. È il caso di Fondazione Telethon, che ha deciso di sostenere le spese per mantenere sul mercato Strimvelis, una terapia genica per l’ADA-SCID, una malattia ultra rara che colpisce il sistema immunitario dei bambini.
A marzo 2022 l’azienda che detiene la licenza del farmaco, l’Orchard Therapeutics, ha infatti annunciato la volontà di dismettere tutta la pipeline sulle immunodeficienze primitive, di cui Strimvelis rappresenta l’unico farmaco già approvato.
La decisione segue un trend avviato nell’estate del 2021 dalla Bluebird Bio, che ha deciso di ritirare dal mercato europeo le proprie terapie geniche per la beta talassemia e l’adrenoleucodistrofia nonostante entrambe fossero state approvate dall’EMA, l’Agenzia europea del farmaco. Alla base della decisione dell’azienda, il mancato accordo con gli enti pagatori di diversi Paesi europei sul prezzo e le modalità di rimborso di queste terapie.
Nel caso delle malattie rare e ultra rare, anche a fronte di una terapia approvata, si pone il problema della sostenibilità. Infatti, anche se il prezzo contrattato con i sistemi nazionali è alto, spesso non basta a coprire anni di ricerca e le fee regolatorie per il mantenimento del farmaco sul mercato.
Per la prima volta in Europa una no-profit si fa carico dei costi necessari per mantenere disponibile una terapia salvavita
È quanto è successo a Strimvelis, un’innovativa terapia genica ex vivo per trattare pazienti affetti dall’ADA-SCID, una patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate e che compromette il sistema immunitario di bambini molto piccoli. Il trattamento più utilizzato è il trapianto di midollo osseo ma, in assenza di un donatore compatibile, dal 2016 esiste questo nuovo farmaco che finora ha permesso di sopravvivere a 42 bambini (18 da quando il farmaco ha ottenuto l’autorizzazione di EMA ed è quindi sul mercato e 24 dal 2000, anno di inizio del primo studio clinico).
Strimvelis è stato sviluppato grazie alla ricerca Telethon all’interno dell’istituto SR-Tiget Telethon-San Raffaele di Milano sulla terapia genica. Nel 2010 la charity ha siglato un accordo con GlaxoSmithKline (GSK) che ha fornito la propria expertise e il proprio contributo finanziario per la fase di industrializzazione del prodotto, poi approvato da EMA nel 2016. Due anni dopo, l’azienda ha deciso di cedere tutti suoi asset sulle malattie rare, tra cui anche i prodotti frutto dell’alleanza con Telethon, a Orchard Therapeutic.
“Quel farmaco rappresenta la nostra bandiera– esordisce Stefano Benvenuti, responsabile delle relazioni istituzionali di Fondazione Telethon – Si tratta del primo prodotto della ricerca intramurale Telethon che è riuscito a essere registrato ed è anche stato il primo prodotto di terapia genica ex vivo ad essere registrato al mondo. La nostra missione è quella di curare i pazienti grazie alla ricerca: non possiamo accettare che una terapia sicura ed efficace sia tolta dal mercato”.
Garantire l’accesso alle terapie
In questo momento la charity non è ancora titolare dell’autorizzazione alla commercializzazione: “Con Orchard abbiamo raggiunto un accordo sul percorso e stiamo negoziando i termini per il trasferimento della licenza, che avverrà probabilmente nell’arco di 12 mesi – spiega Benvenuti – Noi al momento ci siamo impegnati per garantire che il farmaco resti disponibile per i pazienti. Quindi, a fronte della decisione di Orchard di disinvestire da questo settore, abbiamo concordato di pagare la quota di costi che non è coperta dalla vendita del farmaco”.
Se Orchard dovesse ritirare il farmaco dal mercato, sarebbe difatti necessario rifare tutto il percorso autorizzativo: “Oltre a maggiori costi, questo si tradurrebbe probabilmente in un’indisponibilità temporanea del farmaco, cosa che vogliamo scongiurare”.
Nonostante al momento della negoziazione in Italia il prezzo di Strimvelis fosse il più elevato del prontuario, visto l’esiguo numero di pazienti, anche quella cifra non è stata sufficiente a coprire i costi del mantenimento sul mercato del prodotto.
Si tratta del primo prodotto della ricerca intramurale Telethon che è stato registrato ed è anche il primo prodotto di terapia genica ex vivo ad essere registrato al mondo
In Gazzetta Ufficiale il farmaco ha un prezzo di 594.000 euro e le dosi vendute all’anno sono mediamente meno di cinque.
“In questo momento stiamo facendo una due diligence rispetto ai costi da sostenere in futuro e da rimborsare a Orchard nei prossimi mesi. Non abbiamo ancora una cifra esatta dell’investimento, ma una prima stima delle sole fee regolatorie per i primi 4 anni supera i 500.000 euro all’anno – spiega Benvenuti –Abbiamo la certezza che il prodotto sia difficilmente sostenibile e proprio questo ha spinto Orchard a disinvestire dalle immunodeficienze”.
In questo momento Telethon non si è posta alcun vincolo temporale per sostenere questa azione: “Non lo abbiamo fatto per due motivi: prima di tutto perché siamo ancora in una fase di due diligence approfondita sui numeri e quindi non abbiamo ancora tutti gli elementi a disposizione e soprattutto perché questa è la nostra missione: finché Telethon esiste faremo tutto il possibile per garantire ai pazienti l’accesso alle terapie”.
Un fallimento del sistema
Dalla Fondazione parte un appello alle istituzioni affinché pensino a come risolvere un problema che affligge l’intero comparto dei farmaci per le malattie rare e ultra rare. Il primo campanello d’allarme è arrivato l’anno scorso, con il già citato ritiro dal mercato da parte di Bluebird Bio di due terapie approvate dall’EMA.
“Guardiamo con grandissima preoccupazione al trend di disinvestimento nei confronti dei farmaci per malattie rare e ultra rare. Il modello che noi abbiamo sempre seguito è quello di, a un certo punto, stringere una partnership con un’azienda che abbia nel suo Dna e nel suo mandato la commercializzazione di prodotti. Questo, però, implica che i prodotti debbano garantire un minimo di profitto all’azienda. E sulle terapie geniche per le malattie ultra rare questo è estremamente difficile”.
“Quando ci sono terapie che hanno dimostrato di essere efficaci e che possono davvero cambiare la vita dei pazienti, credo che il non renderle disponibili sia un fallimento non solo dell’azienda che si sfila, ma del sistema nel suo complesso – riflette Benvenuti – Nel caso di Bluebird Bio, poi, la decisione rischia di rendere questi farmaci non più disponibili: se in futuro qualcuno volesse prenderli in licenza, il rischio è che debba rifare tutta una serie di investimenti in ricerca per poter risottomettere la domanda per la commercializzazione. E questo significa anche che difficilmente il prezzo scenderà”.
Strimvelis è approvato solo in Europa e l’unico centro di somministrazione è il San Raffaele di Milano. “Questo anche perché l’azienda che produce il farmaco ha sede qui”, rileva il responsabile Telethon.
Trattandosi di un prodotto il cui sviluppo è iniziato parecchi anni fa, il farmaco presenta infatti alcuni limiti. Per esempio, è autorizzato solo per la somministrazione fresca, quindi non può essere congelato e criopreservato. Il sito di produzione deve quindi essere molto vicino a quello di somministrazione.
Nel caso di terapie avanzate per malattie ultra rare già autorizzate a livello europeo, forse anche la negoziazione del prezzo potrebbe essere comunitaria
“La contrattazione del prezzo è avvenuta solo con AIFA, ma sono state attivate tutte le possibilità previste dall’Unione europea per l’accesso alla cura del cittadino europeo in un altro Paese”, fa sapere Benvenuti.
Grazie a una direttiva per la Cross-border Healthcare e al regolamento sulla Social Security, qualunque cittadino dell’Unione europea ha diritto ad accedere alle terapie in tutti i Paesi Ue. “Questo ci ha messo di fronte alla difficoltà di lavorare in modo congiunto su queste tematiche perché laddove il regolamento sulla Social Security prevede che ci sia una pre-autorizzazione del Paese di provenienza del paziente, questa non è sempre facile da ottenere, soprattutto quando il prezzo del farmaco non è negoziato nel Paese di origine”.
La frammentazione del mercato farmaceutico europeo rappresenta infatti un limite: il prezzo di un farmaco autorizzato da EMA va comunque negoziato Paese per Paese.
“Per un farmaco che tratta 3-4 pazienti europei all’anno è impensabile che una charity come la nostra negozi in 27 Paesi. Per molti di questi, non ci sarà mai nemmeno un paziente. Quando parliamo di terapie avanzate per malattie ultra rare, tra l’altro già autorizzate a livello europeo, forse anche la negoziazione del prezzo potrebbe essere comunitaria”.
Agire sui meccanismi di finanziamento
Un ultimo aspetto importante riguarda i meccanismi di finanziamento della ricerca per le malattie rare e ultra rare. Sebbene oggi non manchino le linee di ricerca, sono i fondi a scarseggiare.
“Se vogliamo che il sistema continui a funzionare come ha fatto finora, cioè con un settore privato che si fa carico di sviluppare i farmaci, evidentemente i profitti devono essere in qualche modo comparabili con quelli di altri mercati”, afferma Benvenuti. Per un fondo di investimento, è infatti indifferente investire in una terapia genica o in una startup informatica. A cambiare, però, sarà la remunerazione. “È difficile pensare che si possa avere la stessa reddittività di altri settori, a meno di prezzi stellari. E allora forse servirebbero finanziatori che ragionino con logiche un po’ diverse e che permettano lo sviluppo di questi farmaci perché hanno aspettative di rendimento molto più basse”.
Sebbene oggi non manchino le linee di ricerca, sono i fondi a scarseggiare e manca ancora il decreto attuativo al Testo unico per le malattie rare che prevede un incentivo agli investimenti
Il Testo unico per le malattie rare approvato l’anno scorso prevede un incentivo fiscale per chi investe in malattie rare e ultra rare. Il decreto attuativo, però, è ancora in attesa di approvazione.
“Noi come Telethon siamo contrari a una deregulation che possa andare a scapito della sicurezza dei pazienti. Chi è affetto da malattie rare e ultra rare deve avere gli stessi diritti di tutti gli altri pazienti. Tuttavia, si potrebbe pensare a incentivi fiscali come la riduzione delle fee regolatorie, l’estensione dell’esclusività di mercato, una negoziazione unica a livello europeo… Tutti interventi che permetterebbero di rendere un pochino più profittevole questo mercato”.
All’interno delle stesse malattie rare ci sono differenze non da poco: “Sappiamo che il 95% delle malattie rare colpisce solo il 5% dei pazienti rari – ricorda Benvenuti – All’interno delle malattie rare, c’è dunque una differenza tra quelle più “comuni” e quelle che sono anche ultra rare e colpiscono meno di una persona su un milione. Pensare che lo stesso incentivo, cioè 10 anni di market exclusivity, possa funzionare per entrambe queste categorie di malattie probabilmente non è corretto. Chi si occupa di politiche del farmaco dovrebbe pensare a un sistema di incentivi differenziato dove le terapie geniche per le malattie ultra rare sono un caso particolare che ha bisogno di un sostegno maggiore per poter essere minimamente sostenibile. Anche un’organizzazione no profit come la nostra non può lavorare costantemente in perdita nella commercializzazione di un farmaco”.
L’infezione cronica causata dal virus dell’Epatite C (HCV) rappresenta in Italia e nel mondo una delle principali cause di morbosità e mortalità correlate a malattie del fegato, con una incidenza dell’1%, pari a circa 500.000 italiani
Nel febbraio 2020, il Governo ha stanziato 71,5 milioni di euro in via sperimentale, per gli anni 2020 e 2021, per garantire uno screening gratuito per l’infezione da Epatite C
Solo alcune Regioni italiane, ad oggi, hanno deliberato un protocollo operativo per lo screening HCV
Avviare un confronto aperto tra gli stakeholder chiave – clinici, istituzioni, associazioni pazienti – sull’epatite C per condividere elementi fondamentali e ruolinell’organizzazione dello screening di popolazione, nell’ottica di contribuire ad uno sviluppo efficace ed efficiente dei piani regionali, per approfondire strumenti e piani di diagnosi e prevenzione per combattere l’HCV: sono questi gli obiettivi del convegno “Screening di popolazione per combattere l’HCV”, che si è tenuto il 22 luglio 2022 presso la Sala Capitolare del Chiostro del Convento di Santa Maria sopra Minerva a Roma.
L’infezione cronica causata dal virus dell’Epatite C, infatti, rappresenta in Italia e nel mondo una delle principali cause di morbosità e mortalità correlate a malattie del fegato. In Italia, dagli studi disponibili, è possibile stimare una prevalenza dell’HCV pari all’1% della popolazione (circa 500.000 italiani), con una maggior incidenza nelle classi di età più avanzate (≥65 anni). Inoltre, si calcola che vi siano circa 250-300.000 infezioni “sommerse”, inclusi i soggetti che hanno contratto l’infezione tramite fattori di rischio non evidenti, ad esempio interventi chirurgici o odontoiatrici.
Il tema dell’eradicazione dell’HCV si inserisce nel quadro più generale della lotta alla diffusione delle epatiti virali, come da indicazioni dell’OMS, l’Organizzazione Mondiale della Sanità.
“L’eradicazione dell’epatite virale C è una delle più grandi sfide sanitarie attuali perché, se la patologia non viene precocemente diagnosticata e trattata, ha un’evoluzione inesorabile verso la cronicità, influendo significativamente sulla qualità di vita dei pazienti – ha detto Antonio Tomassini, Presidente dell’Associazione di Iniziativa Parlamentare e Legislativa per la Salute e la Prevenzione –. In Italia, la diffusione dell’epatite C non è omogenea: alcune Regioni, tra cui il Lazio, registrano concentrazioni endemiche del virus molto elevate. Inoltre, la pandemia causata dal Covid-19 ha diminuito gli screening e quindi la possibilità di diagnosi precoce della malattia e ha abbassato il livello di attenzione verso la patologia. L’obiettivo principale del Convegno organizzato oggi è quello di valutare e dare il via a percorsi di prevenzione mirati alla diagnosi precoce, ridurre i tempi di accesso alle cure e agevolare i flussi informativi per i pazienti”.
Per ridurre il “sommerso”, cioè quella parte di popolazione portatrice del virus ma non ancora individuata, e migliorare l’accesso alle terapie, nel febbraio 2020, il Governo ha stanziato 71,5 milioni di euro in via sperimentale, per gli anni 2020 e 2021, per garantire uno screeninggratuito per l’infezione da Epatite C, coinvolgendo la coorte dei pazienti nati tra il 1969 e il 1989, quelli seguiti dai Servizi Pubblici per le Dipendenze (SerD) e i detenuti in carcere, indipendentemente dalla coorte di nascita e dalla nazionalità.
Tuttavia, i temi della sensibilizzazione, organizzazione dei percorsi di cura e prevenzione, nonché il miglioramento dei flussi informativi, rimangono ancora gli elementi chiave del dibattito, sui quali è necessario un intervento omogeneo e coordinato.
“Prima dell’avvento della pandemia, l’Italia rappresentava uno dei nove Paesi al mondo in grado di raggiungere gli obiettivi dettati dall’OMS, sia per quanto riguarda il trattamento della patologia ma anche per l’attività di screening. In questo scenario si colloca lo stanziamento di oltre 70 milioni da parte del Governo – ha spiegato Massimo Andreoni, Direttore Scientifico SIMIT e Prof. di Malattie Infettive Università di Roma “Tor Vergata” –. In questi ultimi due anni, le Regioni si sono impegnate ad attuare quanto emanato, tuttavia le campagne di screening sulla popolazione sono state sporadiche e con una moderata efficacia sostanziale”.
Nonostante il fondo sperimentale stanziato, le attività di screening hanno subìto un forte ritardo dovuto alla pandemia da Covid-19.
“Solo alcune Regioni hanno avviato procedure operative di screening per l’HCV sulla popolazione generale e popolazioni chiave, nonostante questo rappresenti l’unico strumento altamente costo-efficace per scoprire il “sommerso” e per raggiungere l’obiettivo dell’OMS di eliminazione dell’epatite C – ha sottolineato Loreta Kondili, Medico Ricercatore presso il Centro Nazionale per la Salute Globale dell’Istituto Superiore di Sanità e Responsabile della Piattaforma Italiana per lo studio delle Terapie delle Epatiti Virali(PITER) –. Per eliminare l’HCV, un virus oncogeno responsabile di circa il 70% degli epatocarcinomi in Italia, è indispensabile attuare in tutte le Regioni un piano di screening con metodi organizzativi più efficienti e reattivi basato su adeguata sensibilizzazione e comunicazione della popolazione e del personale sanitario sia per il controllo di malattia che per la riduzione delle infezioni”.
Ad oggi, infatti, soltanto Piemonte, Liguria, Lombardia, Veneto, Emilia-Romagna, Molise, Abruzzo, Basilicata e Valle d’Aosta hanno avviato procedure operative di screening HCV. Altre Regioni, come il Lazio, attualmente hanno solo adottato una delibera regionale per implementare il programma di screening, nonostante la lotta contro l’HCV rappresenti una sfida attuale per tutti i Sistemi Sanitari Regionali.
Ad esempio, nella Regione Lazio, si stima la presenza di circa 53.300 pazienti con infezione cronica da HCV attiva ancora non trattati con terapia antivirale (prevalenza 0,9%), di cui circa 35.800 con infezionecronica ancora da diagnosticare potenzialmente asintomatici, e 17.500 in uno stadio di fibrosi avanzatasintomatici ma che ancora non hanno eradicato la patologia.
È quindi indispensabile avviare tempestivamente delle procedure efficienti su tutto il territorio nazionale, favorendo un’anticipazione diagnostica attraverso un percorso di screeningorganizzato, in linea con quanto stabilito dal Decreto attuativo sullo Screening HCV, e una tempestiva presa in carico delle persone positive per l’avvio di un adeguato trattamento.
“Esistono varie tipologie di test che consentono la ricerca degli anticorpi Anti-HCV (HCV Ab) in diversi campioni biologici: prelievo venoso, sangue capillare, saliva. Nel Decreto attuativo sullo Screening HCV, per la coorte dei pazienti nati tra il 1969 e il 1989, in caso di positività al test sierologico di screening, utilizzando lo stesso campione, si può verificare la presenza dell’agente patogeno mediante la ricerca o dell’antigene HCV (HCV- Ag) o del genoma del virus con il test molecolare HCV RNA PCR. Questo consente di avere risultati in tempi molto rapidi, ed in caso di positività, indirizzare i soggetti ai centri specialistici per completare il percorso diagnostico a cui farà seguito il trattamento terapeutico – ha affermato Sandro Grelli, Prof. di Microbiologia Clinica Università di Roma “Tor Vergata” –. Per i soggetti seguiti dai servizi pubblici per le dipendenze (SerD) e per i soggetti detenuti lo screening potrà prevedere o la ricerca degli anticorpi Anti-HCV o in alternativa un test molecolare rapido di facile esecuzione, HCV RNA PCR su prelievo capillare, utilizzando un POCT (Point of Care Test). In caso di positività al test molecolare, dovrà essere completato il percorso diagnostico e successivamente quello terapeutico sotto il monitoraggio degli specialisti del settore”.
La crisi sanitaria globale causata da Covid-19 ha di sicuro complicato la lotta contro le altre malattie e la loro prevenzione. Emerge, infatti, da dati nazionali una drastica riduzione delle attività ambulatoriali di epatologia e una riduzionedell’erogazione dei relativi trattamenti antivirali.
“La pandemia purtroppo non è finita e, al fine di prevenire ulteriori rallentamenti causati da nuove ondate di varianti virali, è necessario prevedere un allargamento ad ulteriori canali di screening anche al di fuori delle strutture pubbliche come, ad esempio, le farmacie e/o laboratori convenzionati privati. Se non ci dotiamo di un piano alternativo, lo screening si potrebbe bloccare e, in alcune Regioni, potrebbe anche non iniziare – ha detto Ivan Gardini, Presidente nazionale EpaC –. Infatti, solo il 30% delle Regioni è partito con uno screening attivo sulla popolazione generale, quindi è evidente che la deadline fissata per il termine dello screening sperimentale al 31 dicembre 2022 è inadeguata e va posticipata almeno a dicembre 2023. Infine, va anche ampliata la platea di popolazione generale coinvolta nello screening, quantomeno la fascia di popolazione più anziana ((≥50 anni) poiché – proprio in quella fascia di popolazione – si annida la maggior parte delle infezioni occulte, così come le malattie più avanzate. Per questo motivo, EpaC ha richiesto alla Commissione di Valutazione dei LEA l’introduzione di test gratuiti per l’epatite C in tutta la popolazione maggiorenne, iniziativa in linea con la strategia OMS di eliminazione dell’infezione da epatite C”.
I pazienti siciliani colpiti da una distrofia retinica ereditaria, per la prima volta, potranno sottoporsi al test per individuare il gene responsabile della patologia in una struttura pubblica della regione. Un’importante opportunità offerta dal Campus di Ematologia ‘Piera Cutino’ degli Ospedali Riuniti Villa Sofia Cervello di Palermo. Nonostante siano considerate malattie rare, la forma più comune, la retinite pigmentosa, colpisce circa una persona ogni 3mila e può portare a gravi disturbi della vista, come cecità notturna, difficoltà di adattamento ai cambiamenti di luminosità, riduzione della capacità visiva periferica e centrale.
“Le distrofie retiniche ereditarie sono patologie genetiche che colpiscono la retina, la porzione neurosensoriale dell’occhio. Sono causate da un difetto del DNA e presentano sintomi, età d’insorgenza e progressività estremamente variabili – spiega la prof.ssa Fabiana D’Esposito, oculista esperta di genetica molecolare e ricerca di base presso l’Imperial College Healthcare di Londra, l’Università Federico II di Napoli e l’Azienda Ospedaliera Villa Sofia-Cervello di Palermo con la Fondazione Piera Cutino –. Spesso i pazienti affetti riportano una familiarità per la patologia, ma non sempre. La prevalenza dipende dal tipo di distrofia: la più comune è la retinite pigmentosa, ma ne esistono moltissime forme diverse. Si riscontrano più frequentemente dove c’è un tasso di consanguineità più alto, dove le persone più facilmente condividono le caratteristiche genetiche. Si può anche essere portatori sani della malattia e scoprirlo solo dopo averla trasmessa ai figli. Conosciamo almeno 280 geni responsabili di queste patologie: è di fondamentale importanza scoprire qual è quello ‘colpevole’ per ogni singolo paziente. Così come la stessa malattia può esser causata da geni diversi, lo stesso gene può causare tante diverse patologie, rendendo le diagnosi e le correlazioni gene-malattia molto complesse.
Fare i test significa caratterizzare in modo non equivoco e definire lo status dei familiari con grandi vantaggi, come ad esempio scoprire se un figlio potrebbe esserne affetto, permettere ai pazienti in fase preclinica di scegliere una professione che non risenta particolarmente di un deficit visivo, assicurarsi di poter inserire i pazienti in un database al quale poter accedere per un potenziale reclutamento in vista di terapie sperimentali o già approvate. Per questo, nel centro Piera Cutino dell’ospedale Cervello, è stato attivato il servizio di diagnostica molecolare a integrazione della diagnostica clinica, in una sinergia di diverse competenze professionali.”
“La diagnosi parte da un’imaging della retina. Il passo successivo sono gli esami elettrofunzionali, per indagare sul suo malfunzionamento e quantificarlo. Poi si effettuano le indagini molecolari, per scoprire il gene responsabile – sottolinea la dott.ssa Elena D’Alcamo, Direttrice del Laboratorio di diagnosi molecolare e biochimica del Campus Ematologia Franco e Piera Cutino –. Si può fare una consulenza genetica mirata per scoprire se qualcuno in famiglia ha quella variante e indagare su chi potrà svilupparla. La possibilità di sottoporsi al test è un grandissimo vantaggio per i pazienti siciliani. La metodica NGS (Next Generation Sequency), permette di analizzare un grandissimo numero di geni in contemporanea, per poi interpretare i risultati e correlarli alla storia medica del paziente. Per uno di loro c’è già una terapia approvata, mentre per molti altri sono in corso i trial clinici. Si tratta, in poche parole, di inserire il gene funzionante dove serve. I risultati sono estremamente promettenti.”
“Esistono degli stili di vita da adottare per modulare l’espressione di queste malattie, come proteggersi dal sole e rinunciare al fumo. Sono patologie che incidono molto sulla qualità di vita, perché insorgono generalmente tra i 35 e i 50 anni – conclude Giuseppe Cutino, fratello di Piera (venuta a mancare nell’82 a causa di un’altra patologia rara molto diffusa in Sicilia, la Talassemia) e fondatore dell’Associazione Piera Cutino –. Per questa ragione poter fare il test in una regione ad alta incidenza e in cui prima non era possibile, se non privatamente, è importante. I laboratori in Italia sono davvero pochi, è quindi un’opportunità per tutto il Paese. Inizialmente, come Fondazione, ci occupavamo solo di talassemia, poi abbiamo deciso di ampliarci ad altre malattie rare non ematologiche. Questo cambiamento di mission è dovuto al desiderio di supportare al meglio il Campus e di mettersi al servizio dei tanti pazienti che faticano a trovare aiuto.”
L’uso di dati di Real World Evidence nello sviluppo, nell’autorizzazione e nel monitoraggio di medicinali per supportare il processo decisionale normativo è in rapido aumento. Sebbene questo tipo di evidenze possa svolgere un ruolo importante nel colmare lacune di conoscenza, ci sono ancora delle sfide che devono essere affrontate, come ad esempio le fonti di dati eterogenee nel mondo e i diversi livelli di qualità dei dati. Le parti interessate devono anche occuparsi dei vari processi per la condivisione e l’accesso ai dati.
Durante la pandemia di Covid-19, agenzie regolatorie internazionali dei medicinali e ricercatori hanno lavorato insieme per avviare o rafforzare la collaborazione e consentire un’efficiente condivisione di dati ed esperienze in relazione alla Real World Evidence. La decisione nasce dall’intenzione di promuovere questa collaborazione anche oltre la pandemia.
Nella loro dichiarazione, i membri dell’ICMRA si impegnano a promuovere gli sforzi globali e consentire ulteriormente l’integrazione della alla Real World Evidence nel processo decisionale normativo. Identificano quattro aree di interesse per la cooperazione normativa:
• armonizzazione delle terminologie per Real World Data e Real World Evidence;
• convergenza normativa sui Real World Data e linee guida sulla Real World Evidence e sulle best practice;
• disponibilità ad affrontare le sfide per la salute pubblica e le minacce sanitarie emergenti;
• trasparenza.
Le autorità di regolamentazione globali sottolineano il loro impegno a guidare il lavoro in questi settori che potrebbe essere portato avanti attraverso una varietà di sedi esistenti, tra cui la International Conference on Harmonization (ICH), gli organismi internazionali di standardizzazione e i gruppi di autorità di regolamentazione interessate.
La dichiarazione congiunta è stata sviluppata a seguito di un seminario ICMRA sulla Real World Evidence organizzato in collaborazione da EMA, FDA statunitense e Health Canada, tenutosi ad Amsterdam nel giugno 2022. Partecipanti provenienti da oltre quaranta paesi, in rappresentanza delle autorità di regolamentazione dei medicinali a livello globale, nonché referenti dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), hanno condiviso i propri risultati e le sfide nella generazione di Real World Evidence a sostegno della valutazione dei farmaci. Come passo successivo, le agenzie regolatorie internazionali dei medicinali discuteranno sulle azioni concrete da intraprendere per implementare le quattro aree di collaborazione individuate.
“Quel farmaco rappresenta la nostra bandiera– esordisce Stefano Benvenuti, responsabile delle relazioni istituzionali di Fondazione Telethon – Si tratta del primo prodotto della ricerca intramurale Telethon che è riuscito a essere registrato ed è anche stato il primo prodotto di terapia genica ex vivo ad essere registrato al mondo. La nostra missione è quella di curare i pazienti grazie alla ricerca: non possiamo accettare che una terapia sicura ed efficace sia tolta dal mercato”.
